Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidlig diagnose og stamcelletransplantation for alvorlige immundefektsygdomme (SIDS)

26. maj 2009 opdateret af: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Hypotesen for denne undersøgelse er, at børn med alvorlige primære immundefekter vil drage fordel af tidlig stamcelletransplantation ved at anvende et konditioneringsregime med reduceret intensitet. Dette regime er forbundet med en lav risiko for komplikationer og vil føre til korrektion af de underliggende immunologiske defekter.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Rekruttering
        • Children's Memorial Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal vise en af ​​følgende sygdomme:

    • SCID
    • Hyper-IgM
    • Wiskott-Aldrich syndrom
    • Chediak-Higashi og Griscelli syndromer
    • X-forbundne lymfoproliferative sygdomme
    • IPEX syndrom
    • NEMO syndrom
    • andre alvorlige immundefektsygdomme, der ikke er nævnt ovenfor, efter hovedforskerens skøn
  • Informeret samtykke
  • Tilstrækkelig nyrefunktion
  • Tilstrækkelig leverfunktion
  • Tilstrækkelig hjertefunktion
  • Tilstrækkelig lungefunktion
  • Tilstrækkelig præstationsstatue
  • Tilstrækkelig venøs adgang

Ekskluderingskriterier:

  • Patient/familie har ikke underskrevet informeret samtykke
  • Patienten har ikke en klar diagnose af en alvorlig immundefektsygdom
  • Der kan ikke findes en passende donor til patienten
  • Patienten er HIV-positiv
  • Patienten har aktiv hepatitis B
  • Patienten er gravid
  • Patienten anses for uegnet til transplantation efter de primære efterforskere eller den medicinske leders skøn

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere effektiviteten af ​​et optimeret regime med reduceret intensitet ved brug af Fludarabin, Busulfan og Anti-Thymocyte Globulin til at forberede patienter med alvorlig immundefekt til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Tidsramme: 5 år
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At prospektivt følge det naturlige forløb af alvorlige immundefektsygdomme efter transplantation
Tidsramme: 5 år
5 år
At måle resultaterne efter stamcelletransplantation ved hjælp af transplantationsregimet med reduceret intensitet.
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2007

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2012

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. februar 2008

Først opslået (Skøn)

13. februar 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. maj 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. maj 2009

Sidst verificeret

1. maj 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SCT 0707
  • IRB # 2007-13271

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner