Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vroege diagnose en stamceltransplantatie voor ernstige immunodeficiëntieziekten (SIDS)

26 mei 2009 bijgewerkt door: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
De hypothese van deze studie is dat kinderen met ernstige primaire immunodeficiënties baat zullen hebben bij vroege stamceltransplantatie met behulp van een conditioneringsregime met verminderde intensiteit. Dit regime gaat gepaard met een laag risico op complicaties en zal leiden tot correctie van de onderliggende immunologische defecten.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

25

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Werving
        • Children's Memorial Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet een van de volgende ziekten vertonen:

    • SCIDS
    • Hyper-IgM
    • Wiskott-Aldrich-syndroom
    • Chediak-Higashi- en Griscelli-syndroom
    • X-gebonden lymfoproliferatieve ziekten
    • IPEX-syndroom
    • NEMO-syndroom
    • andere ernstige immunodeficiëntieziekten die hierboven niet zijn vermeld naar goeddunken van de hoofdonderzoeker
  • Geïnformeerde toestemming
  • Adequate nierfunctie
  • Adequate leverfunctie
  • Adequate hartfunctie
  • Adequate longfunctie
  • Adequaat prestatiebeeld
  • Adequate veneuze toegang

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt/Familie heeft geen geïnformeerde toestemming ondertekend
  • Patiënt heeft geen duidelijke diagnose van een ernstige immunodeficiëntieziekte
  • Er kan geen geschikte donor voor de patiënt worden gevonden
  • Patiënt is hiv-positief
  • Patiënt heeft actieve hepatitis B
  • Patiënt is zwanger
  • Patiënt wordt naar goeddunken van de hoofdonderzoekers of de medisch directeur als ongeschikt voor transplantatie beschouwd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid te evalueren van een geoptimaliseerd conditioneringsregime met verminderde intensiteit met behulp van Fludarabine, Busulfan en Anti-Thymocyte Globuline bij het voorbereiden van patiënten met ernstige immunodeficiëntie op allogene hematopoëtische voorloperceltransplantatie
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Prospectief het natuurlijk beloop volgen van ernstige immunodeficiëntieziekten na transplantatie
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Om de resultaten na stamceltransplantatie te meten met behulp van het transplantatieregime met verminderde intensiteit.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2007

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2012

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 januari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 februari 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

13 februari 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 mei 2009

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 mei 2009

Laatst geverifieerd

1 mei 2009

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SCT 0707
  • IRB # 2007-13271

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige immunodeficiëntieziekten

Klinische onderzoeken op Fludarabine, Busulfan en antithymocytglobuline

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren