Wczesna diagnoza i przeszczep komórek macierzystych w przypadku ciężkich chorób niedoboru odporności (SIDS)
26 maja 2009 zaktualizowane przez: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Hipoteza tego badania jest taka, że dzieci z ciężkimi pierwotnymi niedoborami odporności odniosą korzyści z wczesnego przeszczepu komórek macierzystych z wykorzystaniem schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności.
Ten schemat wiąże się z niskim ryzykiem powikłań i prowadzi do korekty leżących u podstaw defektów immunologicznych.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
25
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
- Rekrutacyjny
- Children's Memorial Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
Musi wykazywać jedną z następujących chorób:
- SCIDY
- hiper-IgM
- Zespół Wiskotta-Aldricha
- Zespoły Chediak-Higashi i Griscelli
- Choroby limfoproliferacyjne sprzężone z chromosomem X
- Syndrom IPEX
- Syndrom NEMO
- inne ciężkie choroby niedoboru odporności niewymienione powyżej według uznania głównego badacza
- Świadoma zgoda
- Odpowiednia czynność nerek
- Odpowiednia czynność wątroby
- Odpowiednia czynność serca
- Odpowiednia czynność płuc
- Statua odpowiedniej wydajności
- Odpowiedni dostęp żylny
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent/rodzina nie podpisał świadomej zgody
- Pacjent nie ma jednoznacznej diagnozy ciężkiego niedoboru odporności
- Nie można znaleźć odpowiedniego dawcy dla pacjenta
- Pacjent jest nosicielem wirusa HIV
- Pacjent ma aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B
- Pacjentka jest w ciąży
- Pacjent zostaje uznany za nienadający się do przeszczepu według uznania głównego badacza lub dyrektora medycznego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena skuteczności zoptymalizowanego schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności z użyciem fludarabiny, busulfanu i globuliny antytymocytowej w przygotowaniu pacjentów z ciężkimi niedoborami odporności do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek progenitorowych
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Prospektywne śledzenie naturalnego przebiegu ciężkich niedoborów odporności po transplantacji
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Aby zmierzyć wyniki po przeszczepie komórek macierzystych przy użyciu schematu przeszczepu o zmniejszonej intensywności.
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2007
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 grudnia 2012
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
31 stycznia 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 lutego 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
13 lutego 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
27 maja 2009
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 maja 2009
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2009
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu odpornościowego
- Zespoły niedoboru odporności
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Fludarabina
- Busulfan
- Serum antylimfocytarne
Inne numery identyfikacyjne badania
- SCT 0707
- IRB # 2007-13271
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .