Diagnóstico Precoce e Transplante de Células-Tronco para Doenças de Imunodeficiência Graves (SIDS)
26 de maio de 2009 atualizado por: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
A hipótese deste estudo é que crianças com imunodeficiências primárias graves se beneficiarão do transplante precoce de células-tronco utilizando um regime de condicionamento de intensidade reduzida.
Este regime está associado a um baixo risco de complicações e levará à correção dos defeitos imunológicos subjacentes.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Recrutamento
- Children's Memorial Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Deve apresentar uma das seguintes doenças:
- SCID
- Hiper-IgM
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
- Síndromes de Chediak-Higashi e Griscelli
- Doenças Linfoproliferativas Ligadas ao X
- Síndrome IPEX
- Síndrome de NEMO
- outras doenças de imunodeficiência grave não mencionadas acima, a critério do Investigador Principal
- Consentimento Informado
- Função Renal Adequada
- Função hepática adequada
- Função Cardíaca Adequada
- Função Pulmonar Adequada
- Estátua de Desempenho Adequado
- Acesso Venoso Adequado
Critério de exclusão:
- O paciente/família não assinou o consentimento informado
- O paciente não tem um diagnóstico claro de uma doença de imunodeficiência grave
- Um doador adequado para o paciente não pode ser encontrado
- Paciente é HIV positivo
- Paciente tem hepatite B ativa
- paciente está grávida
- O paciente é considerado inadequado para transplante a critério dos Investigadores Principais ou do diretor médico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliar a eficácia de um regime otimizado de condicionamento de intensidade reduzida usando fludarabina, bussulfano e globulina anti-timócito na preparação de pacientes com imunodeficiência grave para transplante alogênico de células progenitoras hematopoiéticas
Prazo: 5 anos
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5 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Acompanhar prospectivamente o curso natural das imunodeficiências graves após o transplante
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Medir os resultados após o transplante de células-tronco usando o regime de transplante de intensidade reduzida.
Prazo: 5 anos
|
5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2007
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2012
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de janeiro de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de fevereiro de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
13 de fevereiro de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
27 de maio de 2009
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de maio de 2009
Última verificação
1 de maio de 2009
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do sistema imunológico
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Fludarabina
- Busulfan
- Soro Antilinfócito
Outros números de identificação do estudo
- SCT 0707
- IRB # 2007-13271
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