Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Diagnóstico temprano y trasplante de células madre para enfermedades de inmunodeficiencia severa (SIDS)

26 de mayo de 2009 actualizado por: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
La hipótesis de este estudio es que los niños con inmunodeficiencias primarias graves se beneficiarán del trasplante temprano de células madre utilizando un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida. Este régimen se asocia con un bajo riesgo de complicaciones y conducirá a la corrección de los defectos inmunológicos subyacentes.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Reclutamiento
        • Children's Memorial Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Debe presentar una de las siguientes enfermedades:

    • SCID
    • Hiper-IgM
    • Síndrome de Wiskott-Aldrich
    • Síndromes de Chediak-Higashi y Griscelli
    • Enfermedades linfoproliferativas ligadas al cromosoma X
    • Síndrome IPEX
    • Síndrome NEMO
    • otras inmunodeficiencias graves no mencionadas anteriormente a discreción del investigador principal
  • Consentimiento informado
  • Función renal adecuada
  • Función hepática adecuada
  • Función cardíaca adecuada
  • Función Pulmonar Adecuada
  • Estatua de rendimiento adecuado
  • Acceso venoso adecuado

Criterio de exclusión:

  • Paciente/Familia no ha firmado el consentimiento informado
  • El paciente no tiene un diagnóstico claro de una enfermedad de inmunodeficiencia grave
  • No se puede encontrar un donante adecuado para el paciente.
  • El paciente es VIH positivo
  • El paciente tiene hepatitis B activa
  • la paciente esta embarazada
  • El paciente se considera no apto para el trasplante a criterio de los investigadores principales o del director médico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia de un régimen de acondicionamiento optimizado de intensidad reducida que utiliza fludarabina, busulfano y globulina antitimocitos en la preparación de pacientes con inmunodeficiencia grave para el trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguir prospectivamente el curso natural de las inmunodeficiencias graves tras el trasplante
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Medir los resultados después del trasplante de células madre mediante el régimen de trasplante de intensidad reducida.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Investigadores

  • Investigador principal: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2007

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2012

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de enero de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de febrero de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

27 de mayo de 2009

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2009

Última verificación

1 de mayo de 2009

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SCT 0707
  • IRB # 2007-13271

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedades de inmunodeficiencia severa

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Switzerland

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir