Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tidlig diagnose og stamcelletransplantasjon for alvorlige immunsviktsykdommer (SIDS)

26. mai 2009 oppdatert av: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Hypotesen for denne studien er at barn med alvorlige primære immunsvikt vil ha nytte av tidlig stamcelletransplantasjon ved å bruke et kondisjoneringsregime med redusert intensitet. Dette regimet er assosiert med lav risiko for komplikasjoner og vil føre til korrigering av de underliggende immunologiske defektene.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Rekruttering
        • Children's Memorial Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må vise en av følgende sykdommer:

    • SCID
    • Hyper-IgM
    • Wiskott-Aldrich syndrom
    • Chediak-Higashi og Griscelli syndromer
    • X-koblede lymfoproliferative sykdommer
    • IPEX syndrom
    • NEMO syndrom
    • andre alvorlige immunsviktsykdommer som ikke er nevnt ovenfor etter hovedetterforskerens skjønn
  • Informert samtykke
  • Tilstrekkelig nyrefunksjon
  • Tilstrekkelig leverfunksjon
  • Tilstrekkelig hjertefunksjon
  • Tilstrekkelig lungefunksjon
  • Tilstrekkelig ytelse statue
  • Tilstrekkelig venøs tilgang

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient/familie har ikke signert informert samtykke
  • Pasienten har ikke en klar diagnose av en alvorlig immunsviktsykdom
  • En passende donor for pasienten kan ikke finnes
  • Pasienten er HIV-positiv
  • Pasienten har aktiv hepatitt B
  • Pasienten er gravid
  • Pasienten anses som uegnet for transplantasjon etter hovedetterforskernes eller den medisinske direktørens skjønn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere effekten av et optimalisert kondisjoneringsregime med redusert intensitet ved bruk av Fludarabin, Busulfan og Anti-Tymocytt Globulin for å forberede pasienter med alvorlig immunsvikt for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Tidsramme: 5 år
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Å prospektivt følge det naturlige forløpet av alvorlige immunsviktsykdommer etter transplantasjon
Tidsramme: 5 år
5 år
For å måle resultatene etter stamcelletransplantasjon ved å bruke transplantasjonsregimet med redusert intensitet.
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2007

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2012

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. januar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2008

Først lagt ut (Anslag)

13. februar 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

27. mai 2009

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2009

Sist bekreftet

1. mai 2009

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCT 0707
  • IRB # 2007-13271

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere