Včasná diagnostika a transplantace kmenových buněk u těžkých onemocnění s imunodeficiencí (SIDS)
26. května 2009 aktualizováno: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Hypotézou této studie je, že děti se závažnými primárními imunodeficity budou mít prospěch z časné transplantace kmenových buněk s využitím režimu kondicionování se sníženou intenzitou.
Tento režim je spojen s nízkým rizikem komplikací a povede ke korekci základních imunologických defektů.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
25
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Nábor
- Children's Memorial Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Musí vykazovat jednu z následujících chorob:
- SCIDS
- Hyper-IgM
- Wiskott-Aldrichův syndrom
- Chediak-Higashiho a Griscelliho syndrom
- X-vázaná lymfoproliferativní onemocnění
- IPEX syndrom
- NEMO syndrom
- jiná těžká imunodeficitní onemocnění neuvedená výše dle uvážení hlavního zkoušejícího
- Informovaný souhlas
- Přiměřená funkce ledvin
- Přiměřená funkce jater
- Přiměřená srdeční funkce
- Přiměřená funkce plic
- Socha odpovídající výkonnosti
- Adekvátní žilní přístup
Kritéria vyloučení:
- Pacient/rodina nepodepsali informovaný souhlas
- Pacient nemá jasnou diagnózu závažného imunodeficitního onemocnění
- Nelze najít vhodného dárce pro pacienta
- Pacient je HIV pozitivní
- Pacient má aktivní hepatitidu B
- Pacientka je těhotná
- Pacient je považován za nevhodného pro transplantaci podle uvážení hlavních zkoušejících nebo ředitele lékaře
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit účinnost optimalizovaného kondicionačního režimu se sníženou intenzitou s použitím fludarabinu, busulfanu a antithymocytárního globulinu při přípravě pacientů s těžkou imunodeficiencí na alogenní transplantaci hematopoetických progenitorových buněk
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Prospektivně sledovat přirozený průběh těžkých imunodeficitních onemocnění po transplantaci
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Měřit výsledky po transplantaci kmenových buněk pomocí režimu transplantace se sníženou intenzitou.
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2007
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2012
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. ledna 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. února 2008
První zveřejněno (Odhad)
13. února 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
27. května 2009
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. května 2009
Naposledy ověřeno
1. května 2009
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění imunitního systému
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Fludarabin
- Busulfan
- Antilymfocytární sérum
Další identifikační čísla studie
- SCT 0707
- IRB # 2007-13271
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .