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Diagnostic précoce et greffe de cellules souches pour les maladies d'immunodéficience sévère (SIDS)

26 mai 2009 mis à jour par: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
L'hypothèse de cette étude est que les enfants atteints d'immunodéficiences primaires sévères bénéficieront d'une greffe précoce de cellules souches utilisant un régime de conditionnement à intensité réduite. Ce régime est associé à un faible risque de complications et conduira à la correction des défauts immunologiques sous-jacents.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

25

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Recrutement
        • Children's Memorial Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit montrer l'une des maladies suivantes:

    • SCID
    • Hyper-IgM
    • Syndrome de Wiskott-Aldrich
    • Syndromes de Chediak-Higashi et de Griscelli
    • Maladies lymphoprolifératives liées à l'X
    • Syndrome IPEX
    • Syndrome de NEMO
    • autres maladies d'immunodéficience sévère non mentionnées ci-dessus à la discrétion du chercheur principal
  • Consentement éclairé
  • Fonction rénale adéquate
  • Fonction hépatique adéquate
  • Fonction cardiaque adéquate
  • Fonction pulmonaire adéquate
  • Statue de performance adéquate
  • Accès veineux adéquat

Critère d'exclusion:

  • Le patient/la famille n'a pas signé de consentement éclairé
  • Le patient n'a pas de diagnostic clair d'une maladie d'immunodéficience sévère
  • Impossible de trouver un donneur compatible pour le patient
  • Le patient est séropositif
  • Le patient a une hépatite B active
  • La patiente est enceinte
  • Le patient est considéré comme inapte à la greffe à la discrétion des chercheurs principaux ou du directeur médical

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'efficacité d'un régime optimisé de conditionnement à intensité réduite utilisant de la fludarabine, du busulfan et de la globuline anti-thymocyte dans la préparation de patients immunodéprimés sévères pour une allogreffe de cellules progénitrices hématopoïétiques
Délai: 5 années
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pour suivre de manière prospective l'évolution naturelle des maladies d'immunodéficience sévère après la transplantation
Délai: 5 années
5 années
Mesurer les résultats après une greffe de cellules souches en utilisant le régime de greffe à intensité réduite.
Délai: 5 années
5 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2007

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2012

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 janvier 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2008

Première publication (Estimation)

13 février 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

27 mai 2009

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2009

Dernière vérification

1 mai 2009

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SCT 0707
  • IRB # 2007-13271

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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