Tekijä XIII (FXIII) -konsentraatin kliininen tutkimus
torstai 11. lokakuuta 2018 päivittänyt: Children's Hospital of Orange County
Kliininen tutkimus ihmisen plasman Fibrogammin P -tekijän XIII-konsentraatista potilailla, joilla on tekijä XIII:n puutos
Tekijän XIII synnynnäinen puutos on harvinainen, mutta mahdollisesti henkeä uhkaava sairaus.
Se periytyy autosomaalisesti resessiivisesti.
Tekijä XIII:n infuusio on osoittautunut käyttökelpoiseksi verenvuotoepisodien, erityisesti spontaanin kallonsisäisen verenvuodon, ehkäisyssä ja hoidossa.
Tässä tutkimuksessa Fibrogammin P:tä annetaan potilaille, joilla on synnynnäinen tekijä XIII:n puutos ja synnynnäinen/hankittu FXIII-puutos verenvuodon estämiseksi ja todettujen verenvuotojaksojen hoitamiseksi.
Tekijä XIII -profylaksia varten verenvuodon estämiseksi annostus riippuu potilaan painosta.
Tekijä XIII:n antotiheys määräytyy tekijän verenkierrossa olevan puoliintumisajan mukaan.
Vain ensimmäisen kuukauden aikana tekijä XIII:n farmakokineettinen tutkimus määritetään 4 viikon aikana.
Turvallisuustiedot sisältävät tietoa virusturvallisuudesta, maksan toiminnasta, täydellisestä verenkuvasta ja haittatapahtumista.
Historiallisia tietoja spontaaneista verenvuodoista kerätään aina kun mahdollista kaksi vuotta ennen Fibrogammin P -hoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
72
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange Co.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat voivat olla joko sukupuolta tai ikää. Lapset ja vastasyntyneet ovat erityisesti mukana tässä tutkimuksessa.
- Potilaalla on oltava dokumentoitu synnynnäinen tekijä XIII:n puutos
- Potilaan tai laillisen huoltajan on allekirjoitettava tietoinen suostumus
- Potilaiden, joiden serologia on negatiivinen hepatiitti B:n suhteen, tulee saada hepatiitti B -rokote.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on tekijä XIII:n puutos
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: A
Hoito
|
Ennaltaehkäisevä hoito
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Reaktio verenvuototapahtumien hoitoon, jotka vaativat lisätekijä XIII -infuusioita
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä FXIII-infuusion jälkeen
|
Vaste määritellään seuraavasti: Erinomainen/Hyvä = riittävä hemostaasi, samanlainen kuin odotettavissa olevilla koehenkilöillä, joilla ei ole tunnettuja verenvuotohäiriöitä; Kohtuullinen/heikko = hemostaasi odotettua vähemmän; Ei mitään = vaikea verenvuoto, arvioituna sairaudesta huolimatta tekijä XIII (FXIII) -hoidosta.
Tähän tulokseen laskettiin vain ne henkilöt, jotka tarvitsivat ylimääräisiä FXIII-infuusioita (profylaktista hoitoa lukuun ottamatta) verenvuodon hallintaan ja joilla oli tutkijan arvio tehosta.
|
12 tunnin sisällä FXIII-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kirurgisen tehokkuuden arvioinnit tekijällä XIII
Aikaikkuna: Kirurgisen toimenpiteen aikana
|
Kirurginen tehokkuus määritellään seuraavasti: Erinomainen/hyvä = riittävä hemostaasi, samanlainen kuin odotettavissa potilailla, joilla ei ole tunnettuja verenvuotohäiriöitä; Kohtuullinen/heikko = hemostaasi odotettua vähemmän; Ei mitään = vaikea verenvuoto, arvioituna sairaudesta huolimatta tekijä XIII (FXIII) -hoidosta.
Tähän tulosmittaan laskettiin vain ne koehenkilöt, joille tehtiin kirurginen toimenpide.
|
Kirurgisen toimenpiteen aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. tammikuuta 2000
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 17. maaliskuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. maaliskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 21. maaliskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 7. marraskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. lokakuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2008
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemofilia A
- Tekijän XIII puutos
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Fibrinolyyttiset aineet
- Fibriiniä moduloivat aineet
- Fibrinolysiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- BB-IND5986
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .