Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk utprøving av faktor XIII (FXIII) konsentrat

11. oktober 2018 oppdatert av: Children's Hospital of Orange County

Klinisk forskningsstudie av faktor XIII-konsentrat fra humant plasma fibrogammin P hos pasienter med faktor XIII-mangel

Medfødt mangel på faktor XIII er en sjelden, men potensielt livstruende lidelse. Det arves på en autosomal recessiv måte. Infusjon av faktor XIII har vist seg å være nyttig for forebygging og behandling av blødningsepisoder, spesielt av spontane intrakranielle blødninger. I denne studien vil Fibrogammin P gis til pasienter med medfødt faktor XIII-mangel og medfødt/ervervet FXIII-mangel for å forhindre blødning og for å behandle etablerte blødningsepisoder. For faktor XIII-profylakse for å forhindre blødninger, vil doseringen avhenge av pasientens vekt. Hyppigheten av faktor XIII-administrasjon vil bli bestemt av faktorens sirkulerende halveringstid. Bare i løpet av den første måneden vil en faktor XIII farmakokinetisk studie bli bestemt over en 4-ukers periode. Sikkerhetsdata vil inkludere innsamling av informasjon om virussikkerhet, leverfunksjon, fullstendige blodtellinger og bivirkninger. Historiske data om spontane blødninger vil bli samlet inn når det er mulig to år før behandling med Fibrogammin P.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

72

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange Co.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter kan være av enten kjønn eller alder. Barn og nyfødte spedbarn er spesifikt inkludert i denne studien.
  • Pasienten må ha dokumentert medfødt faktor XIII-mangel
  • Pasient eller verge må signere informert samtykke
  • Pasienter som har negativ serologi for hepatitt B bør vaksineres mot hepatitt B.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har ervervet faktor XIII-mangel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: EN
Behandling
Legemiddel: Fibrogammin P
Profylaksebehandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Respons på behandling av blødningshendelser som krever ytterligere faktor XIII-infusjoner
Tidsramme: Innen 12 timer etter FXIII-infusjon
Respons er definert som: Utmerket/God = tilstrekkelig hemostase, lik den som forventes for forsøkspersoner uten kjente blødningsforstyrrelser; Grei/dårlig = hemostase mindre enn forventet; Ingen = alvorlig blødning, bedømt på grunn av sykdom til tross for faktor XIII (FXIII) behandling. Bare forsøkspersonene som trengte ytterligere FXIII-infusjoner (bortsett fra den profylaktiske behandlingen) for å kontrollere en blødning og som hadde utrederens vurdering av effekt ble regnet med i dette resultatet.
Innen 12 timer etter FXIII-infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kirurgiske effektivitetsvurderinger med faktor XIII
Tidsramme: Under kirurgisk inngrep
Kirurgisk effekt er definert som: Utmerket/God = tilstrekkelig hemostase, lik den som forventes for forsøkspersoner uten kjente blødningsforstyrrelser; Grei/dårlig = hemostase mindre enn forventet; Ingen = alvorlig blødning, bedømt på grunn av sykdom til tross for faktor XIII (FXIII) behandling. Bare forsøkspersonene som gjennomgikk et kirurgisk inngrep ble regnet med i dette utfallsmålet.
Under kirurgisk inngrep

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Orange County

Samarbeidspartnere

CSL Behring

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2000

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mars 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2008

Først lagt ut (Anslag)

21. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. november 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. oktober 2018

Sist bekreftet

1. mars 2008

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BB-IND5986

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fibrogammin P

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere