Ensaio Clínico do Concentrado de Fator XIII (FXIII)
11 de outubro de 2018 atualizado por: Children's Hospital of Orange County
Estudo de Pesquisa Clínica do Concentrado de Fator XIII de Fibrogammin P de Plasma Humano em Pacientes com Deficiência de Fator XIII
A deficiência congênita do Fator XIII é um distúrbio raro, mas potencialmente fatal.
É herdada de forma autossômica recessiva.
A infusão de Fator XIII tem se mostrado útil na prevenção e tratamento de episódios hemorrágicos, especialmente de sangramentos intracranianos espontâneos.
Neste estudo, o Fibrogammin P será administrado a pacientes com deficiência congênita do fator XIII e deficiência congênita/adquirida do FXIII para prevenir sangramento e tratar episódios hemorrágicos estabelecidos.
Para a profilaxia do Fator XIII para prevenir hemorragias, a dosagem dependerá do peso do indivíduo.
A frequência da administração do Fator XIII será determinada pela meia-vida circulante do fator.
Durante o primeiro mês apenas, um estudo farmacocinético do Fator XIII será determinado durante um período de 4 semanas.
Os dados de segurança incluirão acúmulo de informações sobre segurança viral, função hepática, hemograma completo e eventos adversos.
Dados históricos relativos a sangramentos espontâneos serão coletados sempre que possível dois anos antes do tratamento com Fibrogammin P.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
72
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange Co.
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes podem ser de sexo ou idade. Crianças e recém-nascidos são especificamente incluídos neste estudo.
- O paciente deve ter deficiência congênita documentada do fator XIII
- O paciente ou responsável legal deve assinar o consentimento informado
- Pacientes com sorologia negativa para hepatite B devem receber vacinação contra hepatite B.
Critério de exclusão:
- O paciente adquiriu deficiência de Fator XIII
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: A
Tratamento
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Tratamento profilático
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta ao tratamento de eventos hemorrágicos que requerem infusões adicionais de fator XIII
Prazo: Dentro de 12 horas após a infusão de FXIII
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A resposta é definida como: Excelente/Boa = hemostasia adequada, semelhante à esperada para indivíduos sem distúrbios hemorrágicos conhecidos; Razoável/Ruim = hemostasia abaixo do esperado; Nenhum = sangramento grave, julgado devido à doença, apesar da terapia com Fator XIII (FXIII).
Apenas os indivíduos que precisaram de infusões adicionais de FXIII (além do tratamento profilático) para controlar um sangramento e que tiveram avaliação de eficácia do investigador foram contados neste resultado.
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Dentro de 12 horas após a infusão de FXIII
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliações de eficácia cirúrgica com fator XIII
Prazo: Durante procedimento cirúrgico
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A eficácia cirúrgica é definida como: Excelente/Boa = hemostasia adequada, semelhante à esperada para indivíduos sem distúrbios hemorrágicos conhecidos; Razoável/Ruim = hemostasia abaixo do esperado; Nenhum = sangramento grave, julgado devido à doença, apesar da terapia com Fator XIII (FXIII).
Apenas os indivíduos que foram submetidos a um procedimento cirúrgico foram contados nesta medida de resultado.
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Durante procedimento cirúrgico
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2000
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de março de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de março de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
21 de março de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de novembro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de outubro de 2018
Última verificação
1 de março de 2008
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Hemofilia A
- Deficiência do Fator XIII
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Fibrinolíticos
- Agentes Moduladores de Fibrina
- Fibrinolisina
Outros números de identificação do estudo
- BB-IND5986
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