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Essai clinique du concentré de facteur XIII (FXIII)

11 octobre 2018 mis à jour par: Children's Hospital of Orange County

Étude de recherche clinique sur le concentré de facteur XIII de fibrogammine P plasmatique humaine chez des patients présentant un déficit en facteur XIII

Le déficit congénital en facteur XIII est une maladie rare mais potentiellement mortelle. Elle se transmet selon un mode autosomique récessif. La perfusion de facteur XIII s'est révélée utile pour la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques, en particulier des hémorragies intracrâniennes spontanées. Dans cette étude, Fibrogammin P sera administré à des patients présentant un déficit congénital en facteur XIII et un déficit congénital/acquis en FXIII pour prévenir les saignements et traiter les épisodes hémorragiques établis. Pour que la prophylaxie par le facteur XIII prévienne les hémorragies, la posologie dépendra du poids du sujet. La fréquence d'administration du facteur XIII sera déterminée par la demi-vie circulante du facteur. Au cours du premier mois seulement, une étude pharmacocinétique du Facteur XIII sera déterminée sur une période de 4 semaines. Les données de sécurité incluront l'accumulation d'informations sur la sécurité virale, la fonction hépatique, les numérations globulaires complètes et les événements indésirables. Les données historiques concernant les saignements spontanés seront recueillies dans la mesure du possible deux ans avant le traitement par Fibrogammin P.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

72

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange Co.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients peuvent être de sexe ou d'âge. Les enfants et les nouveau-nés sont spécifiquement inclus dans cette étude.
  • Le patient doit avoir un déficit congénital en facteur XIII documenté
  • Le patient ou son tuteur légal doit signer un consentement éclairé
  • Les patients qui ont une sérologie négative pour l'hépatite B doivent être vaccinés contre l'hépatite B.

Critère d'exclusion:

  • Le patient a acquis un déficit en facteur XIII

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: UN
Traitement
Médicament: Fibrogammine P
Traitement prophylactique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse au traitement des événements hémorragiques nécessitant des perfusions supplémentaires de facteur XIII
Délai: Dans les 12 heures suivant la perfusion de FXIII
La réponse est définie comme suit : Excellent/Bon = hémostase adéquate, similaire à celle attendue chez les sujets sans troubles hémorragiques connus ; Passable/médiocre = hémostase inférieure aux attentes ; Aucun = saignement grave, jugé dû à la maladie malgré le traitement par le facteur XIII (FXIII). Seuls les sujets qui avaient besoin de perfusions supplémentaires de FXIII (en dehors du traitement prophylactique) pour contrôler un saignement et dont l'efficacité avait été évaluée par l'investigateur ont été comptés dans ce résultat.
Dans les 12 heures suivant la perfusion de FXIII

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluations de l'efficacité chirurgicale avec le facteur XIII
Délai: Pendant l'intervention chirurgicale
L'efficacité chirurgicale est définie comme suit : Excellent/Bon = hémostase adéquate, similaire à celle attendue chez les sujets sans troubles hémorragiques connus ; Passable/médiocre = hémostase inférieure aux attentes ; Aucun = saignement grave, jugé dû à la maladie malgré le traitement par le facteur XIII (FXIII). Seuls les sujets ayant subi une intervention chirurgicale ont été comptés dans cette mesure de résultat.
Pendant l'intervention chirurgicale

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Orange County

Collaborateurs

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2000

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mars 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2008

Première publication (Estimation)

21 mars 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 novembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 octobre 2018

Dernière vérification

1 mars 2008

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BB-IND5986

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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