Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med faktor XIII (FXIII) koncentrat

11. oktober 2018 opdateret af: Children's Hospital of Orange County

Klinisk forskningsundersøgelse af faktor XIII-koncentrat fra humant plasma fibrogammin P hos patienter med faktor XIII-mangel

Medfødt mangel på faktor XIII er en sjælden, men potentielt livstruende lidelse. Det nedarves på en autosomal recessiv måde. Infusion af faktor XIII har vist sig at være nyttig til forebyggelse og behandling af blødningsepisoder, især af spontane intrakranielle blødninger. I denne undersøgelse vil Fibrogammin P blive givet til patienter med medfødt faktor XIII-mangel og medfødt/erhvervet FXIII-mangel for at forhindre blødning og for at behandle etablerede blødningsepisoder. For faktor XIII-profylakse for at forhindre blødninger, vil doseringen afhænge af individets vægt. Hyppigheden af ​​faktor XIII administration vil blive bestemt af faktorens cirkulerende halveringstid. Kun i løbet af den første måned vil en faktor XIII farmakokinetisk undersøgelse blive bestemt over en 4-ugers periode. Sikkerhedsdata vil omfatte opsamling af information om viral sikkerhed, leverfunktion, fuldstændige blodtællinger og bivirkninger. Historiske data vedrørende spontane blødninger vil blive indsamlet når det er muligt to år før behandling med Fibrogammin P.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

72

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange Co.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter kan være af enten køn eller alder. Børn og nyfødte spædbørn er specifikt inkluderet i denne undersøgelse.
  • Patienten skal have dokumenteret medfødt faktor XIII-mangel
  • Patient eller værge skal underskrive informeret samtykke
  • Patienter, som har negativ serologi for hepatitis B, bør modtage hepatitis B-vaccination.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har erhvervet faktor XIII-mangel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EN
Behandling
Medicin: Fibrogammin P
Profylakse behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Respons på behandling af blødningshændelser, der kræver yderligere faktor XIII-infusioner
Tidsramme: Inden for 12 timer efter FXIII-infusion
Respons er defineret som: Fremragende/God = tilstrækkelig hæmostase, svarende til den forventede for forsøgspersoner uden kendte blødningsforstyrrelser; Fair/Dårlig = hæmostase mindre end forventet; Ingen = alvorlig blødning, vurderet på grund af sygdom trods faktor XIII (FXIII) behandling. Kun de forsøgspersoner, der havde brug for yderligere FXIII-infusioner (bortset fra den profylaktiske behandling) for at kontrollere en blødning, og som havde undersøgelsens vurdering af effektivitet, blev talt med i dette resultat.
Inden for 12 timer efter FXIII-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kirurgisk effektivitetsvurderinger med faktor XIII
Tidsramme: Under kirurgisk indgreb
Kirurgisk effekt er defineret som: Fremragende/God = tilstrækkelig hæmostase, svarende til den forventede for forsøgspersoner uden kendte blødningsforstyrrelser; Fair/Dårlig = hæmostase mindre end forventet; Ingen = alvorlig blødning, vurderet på grund af sygdom trods faktor XIII (FXIII) behandling. Kun de forsøgspersoner, der gennemgik et kirurgisk indgreb, blev talt med i dette resultatmål.
Under kirurgisk indgreb

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Orange County

Samarbejdspartnere

CSL Behring

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2008

Først opslået (Skøn)

21. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. november 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. oktober 2018

Sidst verificeret

1. marts 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BB-IND5986

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrogammin P

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner