Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische proef met factor XIII (FXIII) concentraat

11 oktober 2018 bijgewerkt door: Children's Hospital of Orange County

Klinische onderzoeksstudie van factor XIII-concentraat uit humaan plasma fibrogammine P bij patiënten met factor XIII-deficiëntie

Aangeboren deficiëntie van factor XIII is een zeldzame maar potentieel levensbedreigende aandoening. Het wordt autosomaal recessief overgeërfd. Infusie van factor XIII is nuttig gebleken voor de preventie en behandeling van bloedingsepisodes, vooral van spontane intracraniale bloedingen. In deze studie zal Fibrogammin P worden gegeven aan patiënten met congenitale factor XIII-deficiëntie en congenitale/verworven FXIII-deficiëntie om bloedingen te voorkomen en vastgestelde bloedingen te behandelen. Voor profylaxe met factor XIII om bloedingen te voorkomen, zal de dosering afhangen van het gewicht van de patiënt. De frequentie van toediening van factor XIII wordt bepaald door de circulerende halfwaardetijd van de factor. Alleen tijdens de eerste maand zal een farmacokinetisch onderzoek naar factor XIII worden uitgevoerd over een periode van 4 weken. Veiligheidsgegevens omvatten het verzamelen van informatie over virale veiligheid, leverfunctie, volledig bloedbeeld en bijwerkingen. Historische gegevens over spontane bloedingen zullen waar mogelijk twee jaar voorafgaand aan de behandeling met Fibrogammin P worden verzameld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

72

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange Co.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten kunnen van geslacht of leeftijd zijn. Kinderen en pasgeboren baby's zijn specifiek in deze studie opgenomen.
  • Patiënt moet een aangeboren factor XIII-deficiëntie hebben
  • Patiënt of wettelijke voogd moet geïnformeerde toestemming ondertekenen
  • Patiënten met een negatieve serologie voor hepatitis B moeten worden gevaccineerd tegen hepatitis B.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft een factor XIII-deficiëntie verworven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: A
Behandeling
Geneesmiddel: Fibrogammine P
Profylaxe behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reactie op de behandeling van bloedingen waarvoor aanvullende factor XIII-infusies nodig zijn
Tijdsspanne: Binnen 12 uur na FXIII-infusie
Respons wordt gedefinieerd als: Uitstekend/Goed = adequate hemostase, vergelijkbaar met wat wordt verwacht voor proefpersonen zonder bekende bloedingsstoornissen; Redelijk/Slecht = hemostase minder dan verwacht; Geen = ernstige bloeding, beoordeeld als gevolg van ziekte ondanks therapie met factor XIII (FXIII). Alleen de proefpersonen die extra FXIII-infusies nodig hadden (afgezien van de profylactische behandeling) om een ​​bloeding onder controle te krijgen en die door de onderzoeker beoordeeld waren op de werkzaamheid, werden meegeteld in deze uitkomst.
Binnen 12 uur na FXIII-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Chirurgische werkzaamheidsbeoordelingen met factor XIII
Tijdsspanne: Tijdens chirurgische ingreep
Chirurgische werkzaamheid wordt gedefinieerd als: Uitstekend/Goed = adequate hemostase, vergelijkbaar met wat wordt verwacht bij proefpersonen zonder bekende bloedingsstoornissen; Redelijk/Slecht = hemostase minder dan verwacht; Geen = ernstige bloeding, beoordeeld als gevolg van ziekte ondanks therapie met factor XIII (FXIII). Alleen de proefpersonen die een chirurgische ingreep ondergingen, werden meegeteld in deze uitkomstmaat.
Tijdens chirurgische ingreep

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Orange County

Medewerkers

CSL Behring

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2000

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

21 maart 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 november 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 oktober 2018

Laatst geverifieerd

1 maart 2008

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BB-IND5986

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren