- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00640289
Sperimentazione clinica del concentrato di fattore XIII (FXIII).
11 ottobre 2018 aggiornato da: Children's Hospital of Orange County
Studio di ricerca clinica sul concentrato di fattore XIII dal plasma umano Fibrogammin P in pazienti con carenza di fattore XIII
La carenza congenita di fattore XIII è una malattia rara ma potenzialmente pericolosa per la vita.
È ereditato in modo autosomico recessivo.
L'infusione di Fattore XIII si è dimostrata utile per la prevenzione e il trattamento degli episodi emorragici, in particolare dei sanguinamenti intracranici spontanei.
In questo studio, Fibrogammin P verrà somministrato a pazienti con deficit congenito di fattore XIII e deficit di FXIII congenito/acquisito per prevenire il sanguinamento e per trattare episodi di sanguinamento accertati.
Per la profilassi del fattore XIII per prevenire le emorragie, il dosaggio dipenderà dal peso del soggetto.
La frequenza della somministrazione del Fattore XIII sarà determinata dall'emivita circolante del fattore.
Solo durante il primo mese, verrà determinato uno studio di farmacocinetica del Fattore XIII per un periodo di 4 settimane.
I dati sulla sicurezza includeranno la raccolta di informazioni sulla sicurezza virale, sulla funzionalità epatica, sulla conta ematica completa e sugli eventi avversi.
I dati storici riguardanti i sanguinamenti spontanei saranno raccolti quando possibile due anni prima del trattamento con Fibrogammin P.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
72
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
California
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Children's Hospital of Orange Co.
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti possono essere di entrambi i sessi o di età. I bambini ei neonati sono specificamente inclusi in questo studio.
- Il paziente deve avere una carenza congenita documentata di fattore XIII
- Il paziente o il tutore legale devono firmare il consenso informato
- I pazienti con sierologia negativa per l'epatite B devono ricevere la vaccinazione contro l'epatite B.
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha acquisito una carenza di fattore XIII
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: UN
Trattamento
|
Trattamento di profilassi
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Risposta al trattamento di eventi emorragici che richiedono infusioni aggiuntive di fattore XIII
Lasso di tempo: Entro 12 ore dall'infusione di FXIII
|
La risposta è definita come: Eccellente/Buono = emostasi adeguata, simile a quella attesa per i soggetti senza disordini emorragici noti; Discreto/Scarso = emostasi inferiore al previsto; Nessuno = sanguinamento grave, giudicato dovuto alla malattia nonostante la terapia con fattore XIII (FXIII).
In questo risultato sono stati conteggiati solo i soggetti che necessitavano di ulteriori infusioni di FXIII (a parte il trattamento profilattico) per controllare un'emorragia e che avevano una valutazione dell'efficacia da parte dello sperimentatore.
|
Entro 12 ore dall'infusione di FXIII
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Valutazioni di efficacia chirurgica con fattore XIII
Lasso di tempo: Durante la procedura chirurgica
|
L'efficacia chirurgica è definita come: Eccellente/Buona = emostasi adeguata, simile a quella attesa per i soggetti senza disordini emorragici noti; Discreto/Scarso = emostasi inferiore al previsto; Nessuno = sanguinamento grave, giudicato dovuto alla malattia nonostante la terapia con fattore XIII (FXIII).
In questa misura di esito sono stati conteggiati solo i soggetti sottoposti a intervento chirurgico.
|
Durante la procedura chirurgica
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2000
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2011
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 marzo 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 marzo 2008
Primo Inserito (Stima)
21 marzo 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 novembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 ottobre 2018
Ultimo verificato
1 marzo 2008
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Emofilia A
- Carenza di fattore XIII
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti fibrinolitici
- Agenti modulanti la fibrina
- Fibrinolisina
Altri numeri di identificazione dello studio
- BB-IND5986
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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