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Sperimentazione clinica del concentrato di fattore XIII (FXIII).

11 ottobre 2018 aggiornato da: Children's Hospital of Orange County

Studio di ricerca clinica sul concentrato di fattore XIII dal plasma umano Fibrogammin P in pazienti con carenza di fattore XIII

La carenza congenita di fattore XIII è una malattia rara ma potenzialmente pericolosa per la vita. È ereditato in modo autosomico recessivo. L'infusione di Fattore XIII si è dimostrata utile per la prevenzione e il trattamento degli episodi emorragici, in particolare dei sanguinamenti intracranici spontanei. In questo studio, Fibrogammin P verrà somministrato a pazienti con deficit congenito di fattore XIII e deficit di FXIII congenito/acquisito per prevenire il sanguinamento e per trattare episodi di sanguinamento accertati. Per la profilassi del fattore XIII per prevenire le emorragie, il dosaggio dipenderà dal peso del soggetto. La frequenza della somministrazione del Fattore XIII sarà determinata dall'emivita circolante del fattore. Solo durante il primo mese, verrà determinato uno studio di farmacocinetica del Fattore XIII per un periodo di 4 settimane. I dati sulla sicurezza includeranno la raccolta di informazioni sulla sicurezza virale, sulla funzionalità epatica, sulla conta ematica completa e sugli eventi avversi. I dati storici riguardanti i sanguinamenti spontanei saranno raccolti quando possibile due anni prima del trattamento con Fibrogammin P.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

72

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange Co.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti possono essere di entrambi i sessi o di età. I bambini ei neonati sono specificamente inclusi in questo studio.
  • Il paziente deve avere una carenza congenita documentata di fattore XIII
  • Il paziente o il tutore legale devono firmare il consenso informato
  • I pazienti con sierologia negativa per l'epatite B devono ricevere la vaccinazione contro l'epatite B.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha acquisito una carenza di fattore XIII

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UN
Trattamento
Trattamento di profilassi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento di eventi emorragici che richiedono infusioni aggiuntive di fattore XIII
Lasso di tempo: Entro 12 ore dall'infusione di FXIII
La risposta è definita come: Eccellente/Buono = emostasi adeguata, simile a quella attesa per i soggetti senza disordini emorragici noti; Discreto/Scarso = emostasi inferiore al previsto; Nessuno = sanguinamento grave, giudicato dovuto alla malattia nonostante la terapia con fattore XIII (FXIII). In questo risultato sono stati conteggiati solo i soggetti che necessitavano di ulteriori infusioni di FXIII (a parte il trattamento profilattico) per controllare un'emorragia e che avevano una valutazione dell'efficacia da parte dello sperimentatore.
Entro 12 ore dall'infusione di FXIII

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazioni di efficacia chirurgica con fattore XIII
Lasso di tempo: Durante la procedura chirurgica
L'efficacia chirurgica è definita come: Eccellente/Buona = emostasi adeguata, simile a quella attesa per i soggetti senza disordini emorragici noti; Discreto/Scarso = emostasi inferiore al previsto; Nessuno = sanguinamento grave, giudicato dovuto alla malattia nonostante la terapia con fattore XIII (FXIII). In questa misura di esito sono stati conteggiati solo i soggetti sottoposti a intervento chirurgico.
Durante la procedura chirurgica

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2000

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2008

Primo Inserito (Stima)

21 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 novembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 marzo 2008

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrogammin P

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