Klinisk prövning av faktor XIII (FXIII) koncentrat
11 oktober 2018 uppdaterad av: Children's Hospital of Orange County
Klinisk forskningsstudie av faktor XIII-koncentrat från humanplasma fibrogammin P hos patienter med faktor XIII-brist
Medfödd brist på faktor XIII är en sällsynt men potentiellt livshotande sjukdom.
Det ärvs på ett autosomalt recessivt sätt.
Infusion av faktor XIII har visat sig vara användbar för förebyggande och behandling av blödningsepisoder, speciellt av spontana intrakraniella blödningar.
I denna studie kommer Fibrogammin P att ges till patienter med medfödd faktor XIII-brist och medfödd/förvärvad FXIII-brist för att förhindra blödning och för att behandla etablerade blödningsepisoder.
För faktor XIII-profylax för att förhindra blödningar kommer doseringen att bero på patientens vikt.
Frekvensen av faktor XIII administrering kommer att bestämmas av faktorns cirkulerande halveringstid.
Endast under den första månaden kommer en faktor XIII farmakokinetisk studie att fastställas över en 4-veckorsperiod.
Säkerhetsdata kommer att omfatta insamling av information om virussäkerhet, leverfunktion, fullständiga blodvärden och biverkningar.
Historiska data om spontana blödningar kommer att samlas in när det är möjligt två år före behandling med Fibrogammin P.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
72
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange Co.
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter kan vara av antingen kön eller ålder. Barn och nyfödda spädbarn ingår specifikt i denna studie.
- Patienten måste ha dokumenterad medfödd faktor XIII-brist
- Patient eller vårdnadshavare måste underteckna informerat samtycke
- Patienter som har negativ serologi för hepatit B bör vaccineras mot hepatit B.
Exklusions kriterier:
- Patienten har fått faktor XIII-brist
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: A
Behandling
|
Profylaxbehandling
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Svar på behandling av blödningshändelser som kräver ytterligare faktor XIII-infusioner
Tidsram: Inom 12 timmar efter FXIII-infusion
|
Respons definieras som: Utmärkt/Bra = adekvat hemostas, liknande det som förväntas för försökspersoner utan kända blödningsrubbningar; Fair/Dålig = hemostas mindre än förväntat; Ingen = allvarlig blödning, bedömd på grund av sjukdom trots faktor XIII (FXIII) behandling.
Endast de försökspersoner som behövde ytterligare FXIII-infusioner (förutom den profylaktiska behandlingen) för att kontrollera en blödning och som hade utredarens bedömning av effekten räknades i detta resultat.
|
Inom 12 timmar efter FXIII-infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kirurgisk effektivitetsbedömning med faktor XIII
Tidsram: Under kirurgiskt ingrepp
|
Kirurgisk effekt definieras som: Utmärkt/Bra = adekvat hemostas, liknande den som förväntas för patienter utan kända blödningsrubbningar; Fair/Dålig = hemostas mindre än förväntat; Ingen = allvarlig blödning, bedömd på grund av sjukdom trots faktor XIII (FXIII) behandling.
Endast de försökspersoner som genomgick ett kirurgiskt ingrepp räknades i detta utfallsmått.
|
Under kirurgiskt ingrepp
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2000
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 mars 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 mars 2008
Första postat (Uppskatta)
21 mars 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 november 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 oktober 2018
Senast verifierad
1 mars 2008
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Hemorragiska störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Blodkoagulationsstörningar
- Blödarsjuka A
- Faktor XIII-brist
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Fibrinolytiska medel
- Fibrinmodulerande medel
- Fibrinolysin
Andra studie-ID-nummer
- BB-IND5986
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .