Ensayo clínico del concentrado de factor XIII (FXIII)
11 de octubre de 2018 actualizado por: Children's Hospital of Orange County
Estudio de investigación clínica del concentrado de factor XIII de fibrogamina P plasmática humana en pacientes con deficiencia de factor XIII
La deficiencia congénita del factor XIII es un trastorno raro pero potencialmente mortal.
Se hereda de forma autosómica recesiva.
La infusión de Factor XIII ha demostrado ser útil para la prevención y tratamiento de episodios hemorrágicos, especialmente de hemorragias intracraneales espontáneas.
En este estudio, Fibrogammin P se administrará a pacientes con deficiencia congénita del factor XIII y deficiencia congénita/adquirida de FXIII para prevenir hemorragias y tratar episodios hemorrágicos establecidos.
Para la profilaxis del Factor XIII para prevenir hemorragias, la dosificación dependerá del peso del sujeto.
La frecuencia de la administración del Factor XIII estará determinada por la vida media circulante del factor.
Solo durante el primer mes, se determinará un estudio farmacocinético del Factor XIII durante un período de 4 semanas.
Los datos de seguridad incluirán la acumulación de información sobre seguridad viral, función hepática, hemogramas completos y eventos adversos.
Siempre que sea posible, se recopilarán datos históricos sobre hemorragias espontáneas dos años antes del tratamiento con Fibrogammin P.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
72
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange Co.
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes pueden ser de cualquier sexo o edad. Los niños y los recién nacidos se incluyen específicamente en este estudio.
- El paciente debe tener una deficiencia congénita del factor XIII documentada
- El paciente o tutor legal debe firmar el consentimiento informado
- Los pacientes con serología negativa para hepatitis B deben recibir la vacuna contra la hepatitis B.
Criterio de exclusión:
- El paciente ha adquirido deficiencia de Factor XIII
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: A
Tratamiento
|
Tratamiento de profilaxis
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Respuesta al tratamiento de eventos hemorrágicos que requieren infusiones adicionales de factor XIII
Periodo de tiempo: Dentro de las 12 horas de la infusión de FXIII
|
La respuesta se define como: Excelente/Buena = hemostasia adecuada, similar a la esperada para sujetos sin trastornos hemorrágicos conocidos; Regular/Pobre = hemostasia inferior a la esperada; Ninguno = sangrado grave, considerado debido a la enfermedad a pesar de la terapia con factor XIII (FXIII).
Solo los sujetos que necesitaron infusiones adicionales de FXIII (aparte del tratamiento profiláctico) para controlar una hemorragia y cuya eficacia fue evaluada por el investigador se contaron en este resultado.
|
Dentro de las 12 horas de la infusión de FXIII
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluaciones de eficacia quirúrgica con factor XIII
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento quirúrgico
|
La eficacia quirúrgica se define como: Excelente/Buena = hemostasia adecuada, similar a la esperada para sujetos sin trastornos hemorrágicos conocidos; Regular/Pobre = hemostasia inferior a la esperada; Ninguno = sangrado grave, considerado debido a la enfermedad a pesar de la terapia con factor XIII (FXIII).
Solo los sujetos que se sometieron a un procedimiento quirúrgico se contaron en esta medida de resultado.
|
Durante el procedimiento quirúrgico
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Diane J. Nugent, MD, Children's Hospital of Orange Co.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2000
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de marzo de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de marzo de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de noviembre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de octubre de 2018
Última verificación
1 de marzo de 2008
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Hemofilia A
- Deficiencia del factor XIII
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes fibrinolíticos
- Agentes moduladores de fibrina
- Fibrinolisina
Otros números de identificación del estudio
- BB-IND5986
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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