UARK 2013-13, Total Therapy 4B - Aikaisemmin 2008-01 - Vaiheen III koe matalariskistä myeloomaa varten (TT4B)

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilailla on oltava äskettäin diagnosoitu aktiivinen MM, joka vaatii hoitoa. Potilaat, joilla on aiemmin ollut kytevä myelooma, ovat kelpoisia, jos on näyttöä kemoterapiaa vaativasta sairaudesta.
• Potilaiden on oltava joko hoitamattomia tai heillä ei ole ollut useampaa kuin yhtä systeemistä MM-hoitoa, lukuun ottamatta bisfosfonaatteja ja paikallista säteilyä.

• Osallistujilla on oltava matalan riskin sairaus, joka määritellään jollakin seuraavista:

  • GEP-riskipisteet < 0,66
  • GEP-määritelmän TP53-deleetion puute (Affymetrix-signaali
  • Ei metafaasiin perustuvia 1q tai 1p poikkeavuuksia
  • LDH
• Zubrod ≤ 2, ellei se johdu yksinomaan MM-peräisen luusairauden oireista.
• Potilaiden tulee olla ilmoittautumishetkellä vähintään 18-vuotiaita ja enintään 75-vuotiaita.
• Osallistujilla on oltava säilynyt munuaisten toiminta, kuten seerumin kreatiniinitaso on < 3 mg/dl.
• Osallistujilla tulee olla ECHO:n tai MUGA:n poistofraktio ≥ 40 %
• Potilailla on oltava riittävät keuhkojen toimintatutkimukset > 50 % ennustetusta mekaanisista näkökohdista (FEV1, FVC jne.) ja diffuusiokapasiteetti (DLCO) > 50 % ennustetusta. Jos potilas ei pysty suorittamaan keuhkojen toimintakokeita MM:hen liittyvän kivun tai tilan vuoksi, poikkeus voidaan myöntää, jos päätutkija dokumentoi, että potilas on ehdokas suuriannoksiseen hoitoon.
• Potilaiden on oltava allekirjoittaneet IRB:n hyväksymä tietoinen suostumus, joka osoittaa, että he ymmärtävät ehdotetun hoidon ja ymmärtävät, että IRB on hyväksynyt protokollan.

Poissulkemiskriteerit:

• Korkean riskin sairaus, jonka määrittelevät korkean riskin geeniryhmän ominaisuudet, jotka määritetään jollakin seuraavista:

  • GEP-riskipisteet ≥ 0,66 tai
  • GEP-määritelmän TP53-deleetion läsnäolo tai
  • Kromosomin 1 poikkeavuuksien esiintyminen (amp1q, del 1p).
• Huonosti hallinnassa oleva verenpainetauti, diabetes mellitus tai muu vakava lääketieteellinen sairaus tai psykiatrinen sairaus, joka saattaa häiritä tämän protokollan mukaisen hoidon loppuun saattamista.
• Verihiutalemäärä < 30 x 109/l, ellei se liity myeloomaan.
• Asteen > 2 perifeerinen neuropatia.
• Yliherkkyys bortetsomibille, boorille tai mannitolille.
• Äskettäinen (< 6 kuukautta) sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, vaikeasti hallittava sydämen vajaatoiminta, hallitsematon verenpainetauti tai vaikeasti hallittavat sydämen rytmihäiriöt.
• Todisteet kroonisesta obstruktiivisesta tai kroonisesta rajoittavasta keuhkosairaudesta.
• Potilailla ei saa olla kevytketjun kerrostumista tai kreatiniiniarvoa > 3 mg/dl
• Aiempaa maligniteettia ei sallita lukuun ottamatta riittävästi hoidettua tyvisolu- tai okasolusyöpää, in situ kohdunkaulansyöpää tai muuta syöpää, josta potilas on ollut taudista vapaa vähintään kolme vuotta. Aiempi pahanlaatuisuus hyväksytään, jos sairaudesta ei ole ollut näyttöä kolmen vuoden aikana tai jos pahanlaatuista kasvainta pidetään paljon vähemmän henkeä uhkaavana kuin myelooma.
• Raskaana olevat tai imettävät naiset eivät voi osallistua. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaus dokumentoitu viikon kuluessa rekisteröinnistä. Lisääntymiskykyiset naiset/miehet eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää.