Propranololi kapillaarihemangioomissa (HEMANGIOMA)
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus propranololista infantiileissa kapillaarihemangioomissa
Tutkijat havaitsivat, että lapsilla yleisesti käytetty beetasalpaaja Propranolol oli tehokas kasvojen hälyttävien hemangioomien kasvun hillitsemisessä.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää 1 kuukauden varhaisen propranololin hoidon tehokkuus alle 4 kuukauden ikäisillä vauvoilla, joilla on hemangiooma ilman, että sillä on vaikutuksia elintärkeään tai toiminnalliseen rakenteeseen ja joka ei oikeuta kortikosteroidien käyttöä.
Toissijaiset tavoitteet ovat:
- hemangiooman evoluution kinetiikka propranololilla hoidetuilla imeväisillä
- Noudattaminen
- Turvallisuus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Infantiilit hemangioomat ovat yleisiä vaskulaarisia kasvaimia (4 ± 10 % vastasyntyneistä) ja vastaavat 100 uutta tapausta vuodessa Bordeaux'n CHU:n dermatologisessa konsultaatiossa. Hemangioomille on ominaista kliininen kulku, jolle on tunnusomaista varhainen proliferaatio 3–12 kuukauden ajan, jota seuraa hidas ja spontaani involuutio 3–7 vuoden ajan. Toisinaan hemangioomat voivat esteettisten vaurioiden ohella vahingoittaa elintärkeitä rakenteita, haavautua, vuotaa verta tai aiheuttaa sydämen vajaatoimintaa tai merkittäviä rakenteellisia poikkeavuuksia. Vakiohoidot (kortikoterapia, interferoni, vinkristiini…) johtavat joissakin tapauksissa hemangioomien pysähtymiseen, mutta niillä on usein sivuvaikutuksia.
Havaitsimme, että propranololi, beetasalpaaja, jota tavallisesti käytetään vastasyntyneillä, voi johtaa vakavien kasvojen hemangioomien määrän vähenemiseen (New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistu artikkeli).
Tässä tutkimuksessa ehdotimme, että määritetään propranololin 1 kuukauden hoidon tehokkuus alle 4 kuukauden ikäisillä vastasyntyneillä, joilla on ei-hälyttävä hemangiooma ja jotka eivät oikeuta kortikoterapiaa. Tämä on kaksoissokkoutettu satunnaistettu, lumekontrolloitu propranololin tutkimus.
Pikkulapset rekrytoidaan CHU Bordeaux'n ihotautikonsultaatiosta. Kun kelpoisuuskriteerit on tarkistettu ja laillisten korvikkeiden tietoinen suostumus, imeväiset satunnaistetaan saamaan joko propranololia tai joko lumelääkettä. Vauvoja tarkkaillaan 1 kuukauden ajan seuraavien käyntien mukaisesti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33 076
- Dermatologie Pédiatrique
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Alle 4 kuukauden ikäinen vauva
- Vauva, jolla on yksi tai useampi hemangiooma, jonka halkaisija on yli 1 cm
- Vauva, joka ei uhkaa elintärkeää tai toiminnallista rakennetta ja jolle ei ehdoteta hoitoa
- Tietoinen suostumus
- Potilas, jolla on sosiaalivakuutus.
Poissulkemiskriteerit:
- Hälyttävä hemangiooma(t) (monimutkaiset muodot tai sijainti vaarassa)
- Sydämen patologia (sydämen epämuodostumat, sydämen vajaatoiminta, sydämen rytmihäiriöt, keuhkoverenpainetauti)
- Astma
- Bronkopulmonaalinen dysplasia
- Bronkioliitti
- Raynaudin oireyhtymä
- Feokromosytooma
- Vakavan hemangiooman (verenvuoto, nekroosi, haavaumat, infektiot, hengitysvaikeudet) kehittyminen, joka vaatii standardihoitoa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: 2
30 päivän plasebohoito
|
30 päivää - lumelääkehoito: 3 mg/kg 15 päivää + 4 mg/kg 15 päivää
|
|
Kokeellinen: 1
30 päivän propranololihoito
|
30 päivää - propranololihoito: 3 mg/kg 15 päivää + 4 mg/kg 15 päivää
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ultraäänitutkimuksella mitatun hemangiooman paksuuden vaihtelun osuus perustilasta kahden ryhmän välillä 1 kuukauden hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 30 päivää hoitoa
|
30 päivää hoitoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemangiooman koon vaihtelun osuus mitattuna kliinisesti ja valokuvauksella perustilasta kahden ryhmän välillä 1 kuukauden hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 30 päivän hoito
|
30 päivän hoito
|
|
Noudattaminen
Aikaikkuna: 30 päivän hoito
|
30 päivän hoito
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Nicholas Moore, Professor, University Hospital Bordeaux, France
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Tortoriello TA, Snyder CS, Smith EO, Fenrich AL Jr, Friedman RA, Kertesz NJ. Frequency of recurrence among infants with supraventricular tachycardia and comparison of recurrence rates among those with and without preexcitation and among those with and without response to digoxin and/or propranolol therapy. Am J Cardiol. 2003 Nov 1;92(9):1045-9. doi: 10.1016/j.amjcard.2003.06.002.
- Villain E, Denjoy I, Lupoglazoff JM, Guicheney P, Hainque B, Lucet V, Bonnet D. Low incidence of cardiac events with beta-blocking therapy in children with long QT syndrome. Eur Heart J. 2004 Aug;25(16):1405-11. doi: 10.1016/j.ehj.2004.06.016.
- Kilian K. Hypertension in neonates causes and treatments. J Perinat Neonatal Nurs. 2003 Jan-Mar;17(1):65-74; quiz 75-6. doi: 10.1097/00005237-200301000-00006.
- Fritz KI, Bhat AM. Effect of beta-blockade on symptomatic dexamethasone-induced hypertrophic obstructive cardiomyopathy in premature infants: three case reports and literature review. J Perinatol. 1998 Jan-Feb;18(1):38-44.
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Nacka F, Abouelfath A, Grenier N, Rebola M, Ezzedine K, Moore N. Double-blind randomized pilot trial evaluating the efficacy of oral propranolol on infantile haemangiomas in infants < 4 months of age. Br J Dermatol. 2013 Jul;169(1):181-3. doi: 10.1111/bjd.12217. No abstract available.
- Prey S, Voisard JJ, Delarue A, Lebbe G, Taieb A, Leaute-Labreze C, Ezzedine K. Safety of Propranolol Therapy for Severe Infantile Hemangioma. JAMA. 2016 Jan 26;315(4):413-5. doi: 10.1001/jama.2015.13969. No abstract available.
- Boccara O, Maruani A, Leaute-Labreze C. [Benign aggressive vascular anomalies in children]. Bull Cancer. 2018 Jun;105(6):610-625. doi: 10.1016/j.bulcan.2018.01.016. Epub 2018 Mar 20. French.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Kasvaimet, verisuonikudokset
- Hemangiooma
- Hemangiooma, kapillaari
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset beeta-antagonistit
- Adrenergiset antagonistit
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Verenpainetta alentavat aineet
- Vasodilataattorit
- Propranololi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHUBX 2007/27
- 2008-000202-36 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .