Propranolol bij capillaire hemangiomen (HEMANGIOMA)
Dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van propranolol bij infantiele capillaire hemangiomen
De onderzoekers merkten op dat propranolol, een bètablokker die vaak bij kinderen wordt gebruikt, efficiënt was om de groei van alarmerende hemangiomen van het gezicht te beheersen.
Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de efficiëntie van 1 maand vroege behandeling van propranolol bij kinderen jonger dan 4 maanden met een hemangioom zonder gevolgen voor de vitale of functionele structuur en zonder corticosteroïden te rechtvaardigen.
De secundaire doelstellingen zijn:
- de kinetiek van de hemangioomevolutie bij zuigelingen die met propranolol worden behandeld
- Naleving
- Veiligheid
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Infantiele hemangiomen zijn frequente vasculaire tumoren (4 à 10 % van de neonaten) en komen overeen met 100 nieuwe gevallen per jaar in de dermatologische raadpleging van het CHU van Bordeaux. Hemangiomen hebben een kenmerkend klinisch beloop gekenmerkt door vroege proliferatie gedurende 3 tot 12 maanden, gevolgd door langzame en spontane involutie van 3 tot 7 jaar. Af en toe kunnen hemangiomen, naast esthetische schade, vitale structuren aantasten, zweren, bloeden of hartfalen met een hoog rendement of significante structurele afwijkingen veroorzaken. Standaardbehandelingen (corticotherapie, interferon, vincristine…) leiden in sommige gevallen tot stagnatie van hemangiomen, maar met frequente bijwerkingen.
We hebben vastgesteld dat propranolol, een bètablokker die gewoonlijk bij pasgeborenen wordt gebruikt, kan leiden tot een verminderd volume van ernstige hemangiomen van het gezicht (artikel gepubliceerd in New England Journal of Medicine).
In deze studie stelden we voor om de efficiëntie te bepalen van 1 maand vroege behandeling van propranolol bij pasgeborenen van minder dan 4 maanden die lijden aan een niet-alarmerend hemangioom en corticotherapie niet rechtvaardigen. Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van propranolol.
Zuigelingen zullen worden geworven op de raadpleging dermatologie van het CHU Bordeaux. Na verificatie van de geschiktheidscriteria en geïnformeerde toestemming van wettelijke surrogaten, zullen zuigelingen worden gerandomiseerd om propranolol of placebo te krijgen. De baby's zullen gedurende 1 maand worden geobserveerd volgens de volgende bezoeken.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33 076
- Dermatologie Pédiatrique
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Baby jonger dan 4 maanden
- Baby met een of meer hemangiomen met een diameter van meer dan 1 cm
- Zuigeling die niet bedreigend is voor de vitale of functionele structuur en waarvoor geen behandeling zou worden voorgesteld
- Geïnformeerde toestemming
- Patiënt met een sociale verzekering.
Uitsluitingscriteria:
- Alarmerend hemangioom (en) (gecompliceerde vormen of lokalisatie in gevaar)
- Hartpathologie (hartafwijkingen, hartfalen, hartritmestoornissen, pulmonale hypertensie)
- Astma
- Bronchopulmonale dysplasie
- Bronchiolitis
- Raynaud-syndroom
- feochromocytoom
- Ontwikkeling van een ernstige vorm van hemangioom (bloeding, necrose, ulceratie, infectie, ademnood) die een standaardbehandeling vereist
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: 2
30 dagen placebobehandeling
|
30 dagen placebobehandeling: 3 mg/kg 15 dagen + 4 mg/kg 15 dagen
|
|
Experimenteel: 1
Propranolol-kuur van 30 dagen
|
30 dagen propranololbehandeling: 3 mg/kg 15 dagen + 4 mg/kg 15 dagen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage van hemangioomdiktevariatie gemeten door echografie van de basale toestand tussen de twee groepen na 1 maand behandeling.
Tijdsspanne: 30 dagen behandeling
|
30 dagen behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage variatie in hemangioomgrootte klinisch gemeten en met fotografie van de basale toestand tussen de twee groepen na 1 maand behandeling.
Tijdsspanne: 30 dagen behandeling
|
30 dagen behandeling
|
|
Naleving
Tijdsspanne: 30 dagen behandeling
|
30 dagen behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Nicholas Moore, Professor, University Hospital Bordeaux, France
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Tortoriello TA, Snyder CS, Smith EO, Fenrich AL Jr, Friedman RA, Kertesz NJ. Frequency of recurrence among infants with supraventricular tachycardia and comparison of recurrence rates among those with and without preexcitation and among those with and without response to digoxin and/or propranolol therapy. Am J Cardiol. 2003 Nov 1;92(9):1045-9. doi: 10.1016/j.amjcard.2003.06.002.
- Villain E, Denjoy I, Lupoglazoff JM, Guicheney P, Hainque B, Lucet V, Bonnet D. Low incidence of cardiac events with beta-blocking therapy in children with long QT syndrome. Eur Heart J. 2004 Aug;25(16):1405-11. doi: 10.1016/j.ehj.2004.06.016.
- Kilian K. Hypertension in neonates causes and treatments. J Perinat Neonatal Nurs. 2003 Jan-Mar;17(1):65-74; quiz 75-6. doi: 10.1097/00005237-200301000-00006.
- Fritz KI, Bhat AM. Effect of beta-blockade on symptomatic dexamethasone-induced hypertrophic obstructive cardiomyopathy in premature infants: three case reports and literature review. J Perinatol. 1998 Jan-Feb;18(1):38-44.
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Nacka F, Abouelfath A, Grenier N, Rebola M, Ezzedine K, Moore N. Double-blind randomized pilot trial evaluating the efficacy of oral propranolol on infantile haemangiomas in infants < 4 months of age. Br J Dermatol. 2013 Jul;169(1):181-3. doi: 10.1111/bjd.12217. No abstract available.
- Prey S, Voisard JJ, Delarue A, Lebbe G, Taieb A, Leaute-Labreze C, Ezzedine K. Safety of Propranolol Therapy for Severe Infantile Hemangioma. JAMA. 2016 Jan 26;315(4):413-5. doi: 10.1001/jama.2015.13969. No abstract available.
- Boccara O, Maruani A, Leaute-Labreze C. [Benign aggressive vascular anomalies in children]. Bull Cancer. 2018 Jun;105(6):610-625. doi: 10.1016/j.bulcan.2018.01.016. Epub 2018 Mar 20. French.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neoplasmata
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata, vaatweefsel
- Hemangioom
- Hemangioom, capillair
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Adrenerge beta-antagonisten
- Adrenerge antagonisten
- Adrenerge middelen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Middelen tegen aritmie
- Antihypertensiva
- Vaatverwijdende middelen
- Propranolol
Andere studie-ID-nummers
- CHUBX 2007/27
- 2008-000202-36 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .