Propranolol vid kapillärhemangiom (HEMANGIOMA)
Dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av propranolol vid infantila kapillära hemangiom
Utredarna observerade att Propranolol, en betablockerare som vanligtvis används hos barn, var effektiv för att kontrollera tillväxten av alarmerande hemangiom i ansiktet.
Det primära syftet med denna studie är att fastställa effektiviteten av 1 månads tidig behandling av propranolol hos spädbarn under 4 månader som drabbats av ett hemangiom utan några konsekvenser på vital eller funktionell struktur och inte motiverar kortikosteroider.
De sekundära målen är:
- kinetiken för hemangiomutvecklingen hos spädbarn som behandlas med propranolol
- Efterlevnad
- Säkerhet
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Infantila hemangiom är frekventa vaskulära tumörer (4 à 10 % av nyfödda) och motsvarar 100 nya fall per år i dermatologisk konsultation av CHU i Bordeaux. Hemangiom har ett karakteristiskt kliniskt förlopp som kännetecknas av tidig proliferation under 3 till 12 månader följt av långsam och spontan involution från 3 till 7 år. Ibland, såväl som estetiska skador, kan hemangiom försämra vitala strukturer, ulcera, blöda eller orsaka hjärtsvikt med hög effekt eller betydande strukturella abnormiteter. Standardbehandlingar (kortikoterapi, interferon, vinkristin...) leder i vissa fall till stagnation av hemangiom, men med frekventa biverkningar.
Vi observerade att Propranolol, en betablockerare som vanligtvis används hos nyfödda kan leda till en minskad volym av allvarliga hemangiom i ansiktet (artikel publicerad i New England Journal of Medicine).
I denna studie föreslog vi att man skulle bestämma effektiviteten av 1 månads tidig behandling av propranolol hos nyfödda barn under 4 månader som drabbats av icke alarmerande hemangiom och inte motiverar kortikoterapi. Detta är en dubbelblind randomiserad placebokontrollerad studie av propranolol.
Spädbarn kommer att rekryteras från dermatologikonsultationen vid CHU Bordeaux. Efter verifiering av behörighetskriterier och informerat samtycke från legala surrogat, kommer spädbarn att randomiseras till antingen propranolol eller placebo. Spädbarnen kommer att observeras under 1 månad enligt följande besök.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33 076
- Dermatologie Pédiatrique
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Spädbarn under 4 månader
- Spädbarn med ett eller flera hemangiom som är större än 1 cm i diameter
- Spädbarn som inte hotar för vital eller funktionell struktur och för vilket ingen behandling skulle föreslås
- Informerat samtycke
- Patient med socialförsäkring.
Exklusions kriterier:
- Alarmerande hemangiom (er) (komplicerade former eller lokalisering i riskzonen)
- Hjärtpatologi (hjärtmissbildning, hjärtsvikt, hjärtarytmier, pulmonell hypertoni)
- Astma
- Bronkopulmonell dysplasi
- Bronkiolit
- Raynauds syndrom
- Feokromocytom
- Utveckling av allvarlig form av hemangiom (blödning, nekros, sårbildning, infektion, andnöd) som kräver standardbehandling
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: 2
30 dagars placebobehandling
|
30 dagars placebobehandling: 3 mg/kg 15 dagar + 4 mg/kg 15 dagar
|
|
Experimentell: 1
30 dagars propranololbehandling
|
30 dagars propranololbehandling: 3 mg/kg 15 dagar + 4 mg/kg 15 dagar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel hemangiomtjockleksvariation mätt med ultraljud från basaltillståndet mellan de två grupperna efter 1 månads behandling.
Tidsram: 30 dagars behandling
|
30 dagars behandling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel hemangiomstorleksvariation mätt kliniskt och med fotografering från basaltillståndet mellan de två grupperna efter 1 månads behandling.
Tidsram: 30 dagars behandling
|
30 dagars behandling
|
|
Efterlevnad
Tidsram: 30 dagars behandling
|
30 dagars behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Nicholas Moore, Professor, University Hospital Bordeaux, France
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Tortoriello TA, Snyder CS, Smith EO, Fenrich AL Jr, Friedman RA, Kertesz NJ. Frequency of recurrence among infants with supraventricular tachycardia and comparison of recurrence rates among those with and without preexcitation and among those with and without response to digoxin and/or propranolol therapy. Am J Cardiol. 2003 Nov 1;92(9):1045-9. doi: 10.1016/j.amjcard.2003.06.002.
- Villain E, Denjoy I, Lupoglazoff JM, Guicheney P, Hainque B, Lucet V, Bonnet D. Low incidence of cardiac events with beta-blocking therapy in children with long QT syndrome. Eur Heart J. 2004 Aug;25(16):1405-11. doi: 10.1016/j.ehj.2004.06.016.
- Kilian K. Hypertension in neonates causes and treatments. J Perinat Neonatal Nurs. 2003 Jan-Mar;17(1):65-74; quiz 75-6. doi: 10.1097/00005237-200301000-00006.
- Fritz KI, Bhat AM. Effect of beta-blockade on symptomatic dexamethasone-induced hypertrophic obstructive cardiomyopathy in premature infants: three case reports and literature review. J Perinatol. 1998 Jan-Feb;18(1):38-44.
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Nacka F, Abouelfath A, Grenier N, Rebola M, Ezzedine K, Moore N. Double-blind randomized pilot trial evaluating the efficacy of oral propranolol on infantile haemangiomas in infants < 4 months of age. Br J Dermatol. 2013 Jul;169(1):181-3. doi: 10.1111/bjd.12217. No abstract available.
- Prey S, Voisard JJ, Delarue A, Lebbe G, Taieb A, Leaute-Labreze C, Ezzedine K. Safety of Propranolol Therapy for Severe Infantile Hemangioma. JAMA. 2016 Jan 26;315(4):413-5. doi: 10.1001/jama.2015.13969. No abstract available.
- Boccara O, Maruani A, Leaute-Labreze C. [Benign aggressive vascular anomalies in children]. Bull Cancer. 2018 Jun;105(6):610-625. doi: 10.1016/j.bulcan.2018.01.016. Epub 2018 Mar 20. French.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer, vaskulär vävnad
- Hemangiom
- Hemangiom, kapillär
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Adrenerga beta-antagonister
- Adrenerga antagonister
- Adrenerga medel
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Medel mot arytmi
- Antihypertensiva medel
- Vasodilaterande medel
- Propranolol
Andra studie-ID-nummer
- CHUBX 2007/27
- 2008-000202-36 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .