Levottomat jalat -oireyhtymän hoito botuliinitoksiinilla (SOXIS)
Vaihe II ei-vertaileva avoin tutkimus tyypin A botuliinitoksiinin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on levottomat jalat -oireyhtymä (RLS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Levottomat jalat -oireyhtymä (RLS) on krooninen sensorimotorinen häiriö, joka vaikuttaa arviolta 7,2–11,5 %:iin aikuisväestöstä. Sille on ominaista valitus vastustamattomasta halusta liikuttaa jalkoja. Tähän haluun voi usein liittyä kipua tai muita epämiellyttäviä ja epämiellyttäviä tuntemuksia, se joko ilmenee tai pahenee levossa erityisesti yöllä ja paranee aktiivisuuden myötä. RLS diagnosoidaan kliinisesti kansainvälisen levottomat jalat -syndroomatutkimusryhmän neljän keskeisen kriteerin avulla.
Vielä ei ole kattavaa ymmärrystä RLS:n taustalla olevista patofysiologisista prosesseista, mutta todisteet ensisijaisesta dopaminergisesta roolista RLS:ssä löytyvät erinomaisesta farmakologisesta vasteesta pieniannoksisille dopaminergisille lääkkeille. Toinen äskettäinen todiste viittaa keskuskivun prosessoinnin tehostuneeseen herkistymiseen potilailla, joilla on RLS. Tämä oli johtanut siihen, että A-tyypin botuliinitoksiinia (BNT) pidettiin vaihtoehtoisena hoitona potilailla, jotka eivät kestä nykyisiä RLS-lääkkeitä tai jotka kärsivät haittavaikutuksista. BNT-injektion terapeuttisesta hyödystä potilailla, joilla on vastahakoinen RLS, on raportoitu viime aikoina, mutta sitä ei ole vahvistettu muissa raporteissa.
Tutkimuksemme tavoitteena on arvioida ihonsisäisen BNT-injektion tehoa ja sietokykyä vakavasti sairailla potilailla, joilla on idiopaattinen RLS.
Tätä varten suunnittelimme vaiheen II ei-vertailevan avoimen tutkimuksen. Potilaat, joilla on vaikea RLS, saavat kerta-annoksen ihonsisäistä BNT:tä molempien jalkojen oireellisimmille alueille. Injektiot jaetaan ruudukkojakauman mukaisesti, joka kattaa yhteensä 20 yhtä kaukana olevaa kohtaa oireista aluetta kohden. Jokainen oireinen alue saa enintään 250 yksikköä BNT:tä (12,5 yksikköä injektiota kohden). BNT-injektioyksikköjen kokonaismäärä ei saa ylittää 1000 yksikköä potilasta kohti.
Tulosmitat arvioidaan lähtötilanteessa ja sitten 2, 6, 12, 18 ja 24 viikkoa BNT:n annon jälkeen ja arvioidaan kansainvälisen RLS-luokitusasteikon ja kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelmaasteikon avulla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Pessac, Ranska, 33600
- CHU de Bordeaux
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen > 18 vuotta vanha
- Normaali neurologinen kliininen tutkimus
- Vähimmäispistemäärä 21 RLS-vakavuusluokitusasteikolla
- Primaarinen RLS-diagnoosi, joka perustuu (i) tyypilliseen kliiniseen historiaan ja (ii) kansainvälisen levottomat jalat -tutkimusryhmän (IRLSSG) diagnostisiin kriteereihin.
- RLS-lääkitysohjelman on oltava vakiintunut yli 6 viikkoa ennen tutkimukseen aloittamista
- tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Diabetes, masennus, munuaisten vajaatoiminta, myasthenia
- Raudanpuute
- Raskaus, imetys, hedelmällisessä iässä oleva nainen ilman tehokasta ehkäisymenetelmää
- Potilas, joka saa aminosidiantibioterapiaa tai BNT-injektiota muussa indikaatiossa
- Kaikki BNT-ruiskeen vasta-aiheet
- Osallistuminen muuhun kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä
- Potilas hallinnollisen tai laillisen valvonnan alaisena
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hallittu
Kaikki mukana olevat potilaat saavat BNT:n intradermaalisen annon
|
Potilaat, joilla on vaikea RLS, saavat kerta-annoksen ihonsisäistä BNT:tä molempien jalkojen oireellisimmille alueille. Injektiot jaetaan ruudukkojakauman mukaisesti, joka kattaa yhteensä 20 yhtä kaukana olevaa kohtaa oireista aluetta kohden. Jokainen oireinen alue saa enintään 250 yksikköä BNT:tä (12,5 yksikköä injektiota kohden). BNT-injektioyksikköjen kokonaismäärä ei saa ylittää 1000 yksikköä potilasta kohti. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
BNT:n tehokkuus RLS:n hoidossa mitattuna vähintään 50 %:n parantuneena RLS:n vakavuuspisteissä kansainvälisellä levottomat jalat -oireyhtymän vakavuusasteikolla (IRLSRS) mitattuna päivänä 15 BNT-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Tulostoimenpiteet arvioidaan lähtötilanteessa, sitten 2, 6, 12, 18 ja 24 viikon kuluttua.
|
Tulostoimenpiteet arvioidaan lähtötilanteessa, sitten 2, 6, 12, 18 ja 24 viikon kuluttua.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tehon kesto (vähintään 50 %:n parannus RLS:n vaikeusasteessa IRLSRS:ssä viikoilla 6, 12, 18 ja 24 verrattuna vakavuuspisteisiin lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tulostoimenpiteet arvioidaan lähtötilanteessa, sitten 2, 6, 12, 18 ja 24 viikon kuluttua
|
Tulostoimenpiteet arvioidaan lähtötilanteessa, sitten 2, 6, 12, 18 ja 24 viikon kuluttua
|
|
BNT-injektion haittatapahtumat
Aikaikkuna: Tulostoimenpiteet arvioidaan lähtötilanteessa, sitten 2, 6, 12, 18 ja 24 viikon kuluttua
|
Tulostoimenpiteet arvioidaan lähtötilanteessa, sitten 2, 6, 12, 18 ja 24 viikon kuluttua
|
|
Kliinisen globaalin impression (CGI) parannus
Aikaikkuna: Tulostoimenpiteet arvioidaan lähtötilanteessa, sitten 2, 6, 12, 18 ja 24 viikon kuluttua
|
Tulostoimenpiteet arvioidaan lähtötilanteessa, sitten 2, 6, 12, 18 ja 24 viikon kuluttua
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Imad GHORAYEB, MD, PhD, University Hospital Bordeaux, France
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Rotenberg JS, Canard K, Difazio M. Successful treatment of recalcitrant restless legs syndrome with botulinum toxin type-A. J Clin Sleep Med. 2006 Jul 15;2(3):275-8.
- Ghorayeb I, Burbaud P. Failure of botulinum toxin A to relieve restless legs syndrome. Sleep Med. 2009 Mar;10(3):394-5. doi: 10.1016/j.sleep.2008.03.002. Epub 2008 May 29. No abstract available.
- Nahab FB, Peckham EL, Hallett M. Double-blind, placebo-controlled, pilot trial of botulinum toxin A in restless legs syndrome. Neurology. 2008 Sep 16;71(12):950-1. doi: 10.1212/01.wnl.0000325994.93782.a1. No abstract available.
- Ghorayeb I, Benard A, Vivot A, Tison F, Burbaud P. A phase II, open-label, non-comparative study of Botulinum toxin in Restless Legs Syndrome. Sleep Med. 2012 Dec;13(10):1313-6. doi: 10.1016/j.sleep.2012.08.019. Epub 2012 Oct 11.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHUBX 2008/35
- 2009-011386-92 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .