Trattamento della sindrome delle gambe senza riposo con tossina botulinica (SOXIS)

La sindrome delle gambe senza riposo (RLS) è un disturbo sensomotorio cronico che colpisce circa il 7,2% - 11,5% della popolazione adulta. È caratterizzato da una lamentela di un irresistibile bisogno di muovere le gambe. Questo impulso può spesso essere accompagnato da dolore o altre sensazioni sgradevoli e spiacevoli, si manifesta o peggiora con il riposo, in particolare di notte, e migliora con l'attività. La RLS viene diagnosticata clinicamente mediante i quattro criteri essenziali stabiliti dall'International Restless Legs Syndrome Study Group.

Non c'è ancora una comprensione completa dei processi fisiopatologici alla base della RLS, ma l'evidenza di un ruolo dopaminergico primario nella RLS si trova nell'eccellente risposta farmacologica ai farmaci dopaminergici a basso dosaggio. Un'altra prova recente suggerisce una maggiore sensibilizzazione dell'elaborazione del dolore centrale nei pazienti con RLS. Ciò aveva portato a considerare la tossina botulinica di tipo A (BNT) come trattamento alternativo nei pazienti refrattari agli attuali farmaci per RLS o in quelli affetti da eventi avversi. Il beneficio terapeutico dell'iniezione di BNT nei pazienti con RLS recalcitrante è stato riportato aneddoticamente di recente ma non confermato da altri rapporti.

Lo scopo del nostro studio è valutare l'efficacia e la tolleranza dell'iniezione intradermica di BNT in pazienti gravemente affetti da RLS idiopatica.

Per questo abbiamo progettato uno studio aperto non comparativo di fase II. I pazienti con RLS grave riceveranno una somministrazione intradermica una tantum di BNT nelle aree più sintomatiche di entrambe le gambe. Le iniezioni saranno distribuite in un modello di distribuzione a griglia che copre un totale di 20 siti equidistanti per area sintomatica. Ogni area sintomatica riceverà un massimo di 250 unità di BNT (12,5 unità per iniezione). Le unità totali di BNT iniettate non devono superare le 1000 unità per paziente.

Le misure di esito saranno valutate al basale, quindi a 2, 6, 12, 18 e 24 settimane dopo la somministrazione di BNT e valutate mediante l'International RLS Rating Scale e la Clinical Global Impression Scale.