Hematopoieettisten kantasolujen siirto tyypin 1 diabeteksessa
Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto tyypin 1 diabeteksessa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tyypin 1 DM:ää sairastavat potilaat ovat riippuvaisia eksogeenisen insuliinin antamisesta selviytyäkseen ja hallitakseen pitkäaikaisia komplikaatioita. Paras hoitomuoto on verensokerin tiukka hallinta, joka saavutetaan toistuvilla päivittäisillä injektioilla tai jatkuvalla ihonalaisella insuliiniinfuusiolla eli intensiivisellä insuliinihoidolla. Vaikka insuliinihoito on kehittynyt valtavasti, edes nykyaikaisimmat tekniikat eivät salli normoglykemian ylläpitämistä.
Sen jälkeen, kun tyypin 1 DM:n autoimmuunitietiologia perustettiin 1970-luvun lopulla, monet kliiniset tutkimukset, joissa analysoitiin erityyppisten immuunitoimenpiteiden vaikutuksia, osoittivat, että beetasolujen säilyminen on saavutettavissa oleva tavoite eriasteisesti.
Kontrolloidut kokeet ja lisäbiologiset tutkimukset ovat tarpeen tämän hoidon roolin vahvistamiseksi tyypin 1 DM:n luontaisen historian muuttamisessa.
Tämä on tuleva pilottitutkimus, johon otetaan mukaan tyypin 1 diabetes mellitusta sairastavia potilaita ensimmäisten kuukausien aikana diagnoosin jälkeen kliinisillä ja laboratoriolöydöillä. Luovuttajan stimulaatio tapahtuu syklofosfamidilla, filgrastiimilla ja mesnalla. Solut otetaan talteen ääreisverestä afereesilla ja jäähdytetään. Potilaat saavat ei-myeloablatiivisen hoito-ohjelman syklofosfamidilla ja fludarabiinilla, minkä jälkeen solut ruiskutetaan suonensisäisesti. He saavat tavanomaisen leikkauksen jälkeisen esto-ohjelman. Tämän profylaktisen lääkeohjelman käytön kesto riippuu potilaan toipumisajasta. Kantasolujen uudelleeninfuusio suoritetaan viimeisen syklofosfamidiannoksen jälkeen ääreislaskimon kautta.
Viime aikoina kolmen kuukauden välein mitataan seerumin C-peptidi-, glukoosi- ja insuliinitasoja.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Meksiko, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu tyypin 1 diabetes mellitus
Poissulkemiskriteerit:
- HIV-potilaat
- Hepatiittipotilaat
- Potilaat, joilla on hematologinen sairaus
- Potilaat, joilla on tulehduksen vajaatoiminta
- Munuaisten, maksan tai psykiatrinen sairaus
- Raskaana olevat potilaat
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hematopoieettiset kantasolut
|
Potilaat saavat stimulaatiota filgrastiimilla 10 mikrogrammaa/kg päivässä 4 päivän ajan ja syklofosfamidilla 1,5 g/m2 päivässä 2 päivän ajan ja mesnalla 300 mg/m2 i.v. 4 tunnissa ennaltaehkäisyyn (urosuojaus).
Viime aikoina kantasolut kerätään talteen afereesin avulla.
Sen jälkeen potilaat saavat hoito-ohjelman syklofosfamidilla 500 mg/m2 päivässä 4 päivän ajan ja fludarabiinilla 30 mg/m2 päivässä 4 päivän ajan.
Viimeisen syklofosfamidiannoksen jälkeen autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto tehdään päivänä 0 ääreislaskimolla.
Tämän jälkeen tavanomainen ennaltaehkäisyohjelma suun kautta otettavalla siprofloksasiinilla 500 mg 12 tunnin välein, asykloviirilla 400 mg 8 tunnin välein, flukonatsolilla 100 mg päivässä ja omepratsolilla 20 mg päivässä kunkin potilaan toipumisaikana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
C-peptiditasot ennen ja jälkeen hematopoieettisen kantasolusiirron
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein 1 vuoden ajan.
|
3 kuukauden välein 1 vuoden ajan.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin Hb A1C -tasot ennen ja jälkeen hematopoieettisen kantasolusiirron
Aikaikkuna: Joka kuukausi 1 vuoden ajan.
|
Joka kuukausi 1 vuoden ajan.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Fernando J Lavalle, MD, Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
- Opintojen puheenjohtaja: David Gómez, MD, Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
- Opintojohtaja: Olga G Cantú, MD, Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Couri CE, Oliveira MC, Stracieri AB, Moraes DA, Pieroni F, Barros GM, Madeira MI, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Martinez EZ, Foss MC, Burt RK, Voltarelli JC. C-peptide levels and insulin independence following autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2009 Apr 15;301(15):1573-9. doi: 10.1001/jama.2009.470.
- Effect of intensive therapy on residual beta-cell function in patients with type 1 diabetes in the diabetes control and complications trial. A randomized, controlled trial. The Diabetes Control and Complications Trial Research Group. Ann Intern Med. 1998 Apr 1;128(7):517-23. doi: 10.7326/0003-4819-128-7-199804010-00001.
- Couri CE, Voltarelli JC. Potential role of stem cell therapy in type 1 diabetes mellitus. Arq Bras Endocrinol Metabol. 2008 Mar;52(2):407-15. doi: 10.1590/s0004-27302008000200029.
- Couri CE, Foss MC, Voltarelli JC. Secondary prevention of type 1 diabetes mellitus: stopping immune destruction and promoting beta-cell regeneration. Braz J Med Biol Res. 2006 Oct;39(10):1271-80. doi: 10.1590/s0100-879x2006001000002. Epub 2006 Aug 22.
- Voltarelli JC, Couri CE, Stracieri AB, Oliveira MC, Moraes DA, Pieroni F, Coutinho M, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Foss MC, Squiers E, Burt RK. Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2007 Apr 11;297(14):1568-76. doi: 10.1001/jama.297.14.1568.
- Voltarelli JC, Couri CE. Stem cell transplantation for type 1 diabetes mellitus. Diabetol Metab Syndr. 2009 Sep 16;1(1):4. doi: 10.1186/1758-5996-1-4.
- Otonkoski T, Gao R, Lundin K. Stem cells in the treatment of diabetes. Ann Med. 2005;37(7):513-20. doi: 10.1080/07853890500300279.
- Cantu-Rodriguez OG, Lavalle-Gonzalez F, Herrera-Rojas MA, Jaime-Perez JC, Hawing-Zarate JA, Gutierrez-Aguirre CH, Mancias-Guerra C, Gonzalez-Llano O, Zapata-Garrido A, Villarreal-Perez JZ, Gomez-Almaguer D. Long-Term Insulin Independence in Type 1 Diabetes Mellitus Using a Simplified Autologous Stem Cell Transplant. J Clin Endocrinol Metab. 2016 May;101(5):2141-8. doi: 10.1210/jc.2015-2776. Epub 2016 Feb 9.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EN10-011
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .