Transplantation de cellules souches hématopoïétiques dans le diabète de type 1

Les patients atteints de diabète de type 1 dépendent de l'administration d'insuline exogène pour leur survie et pour le contrôle des complications à long terme. Le traitement le mieux établi est un contrôle strict de la glycémie obtenu par des injections quotidiennes fréquentes ou une perfusion sous-cutanée continue d'insuline, c'est-à-dire une insulinothérapie intensive. Bien que l'insulinothérapie se soit énormément développée, même les technologies les plus modernes ne permettent pas le maintien d'une normoglycémie.

Depuis l'établissement de l'étiologie auto-immune du diabète de type 1 à la fin des années 1970, de nombreux essais cliniques analysant les effets de différents types d'interventions immunitaires ont démontré que la préservation des cellules bêta est une cible réalisable à différents degrés.

Des essais contrôlés et d'autres études biologiques sont nécessaires pour confirmer le rôle de ce traitement dans la modification de l'histoire naturelle du diabète de type 1.

Il s'agit d'une étude pilote prospective qui recrutera des patients atteints de diabète sucré de type 1 dans les premiers mois suivant le diagnostic, avec des résultats cliniques et de laboratoire. La stimulation du donneur se fera avec du cyclophosphamide, du filgrastim et du mesna. Les cellules seront prélevées du sang périphérique par aphérèse et réfrigérées. Les patients recevront un régime de conditionnement non myéloablatif avec du cyclophosphamide et de la fludarabine, et après cela, les cellules seront injectées par voie intraveineuse. Ils recevront un régime standard de prophylaxie post-transplantation. La durée d'utilisation de ce régime de médicaments prophylactiques dépend du temps de récupération du patient. La reperfusion des cellules souches sera complétée après la dernière dose de cyclophosphamide, par une veine périphérique.

Dernièrement, tous les trois mois, les niveaux de peptide C, de glucose et d'insuline seront mesurés.