Hematopoëtische stamceltransplantatie bij diabetes mellitus type 1
Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie bij diabetes mellitus type 1
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten met diabetes type 1 zijn afhankelijk van exogene insulinetoediening om te overleven en om complicaties op de lange termijn onder controle te krijgen. De best gevestigde behandeling is een strikte controle van de bloedglucose die wordt bereikt door frequente dagelijkse injecties of continue subcutane infusie van insuline, dwz intensieve insulinetherapie. Hoewel insulinetherapie een enorme ontwikkeling heeft doorgemaakt, laten zelfs de modernste technologieën het behoud van normoglycemie niet toe.
Sinds de vaststelling van de auto-immuun-etiologie van type 1 DM eind jaren zeventig, hebben veel klinische onderzoeken waarin de effecten van verschillende soorten immuuninterventies werden geanalyseerd, aangetoond dat het behoud van bètacellen in verschillende mate een haalbaar doel is.
Gecontroleerde onderzoeken en verdere biologische studies zijn nodig om de rol van deze behandeling bij het veranderen van het natuurlijke beloop van diabetes type 1 te bevestigen.
Dit is een prospectieve pilootstudie die patiënten met diabetes mellitus type 1 binnen de eerste maanden na de diagnose zal inschrijven, met klinische en laboratoriumbevindingen. De donorstimulatie zal zijn met cyclofosfamide, filgrastim en mesna. De cellen worden door aferese uit perifeer bloed gehaald en gekoeld bewaard. De patiënten krijgen een niet-myeloablatief conditioneringsregime met cyclofosfamide en fludarabine, waarna de cellen intraveneus worden geïnjecteerd. Ze krijgen een standaardregime van profylaxe na transplantatie. De duur van het gebruik van dit profylactische medicijnschema hangt af van de hersteltijd van de patiënt. De herinfusie van stamcellen zal voltooid zijn na de laatste dosis cyclofosfamide, via een perifere ader.
De laatste tijd worden om de drie maanden de C-Peptide-, glucose- en insulineserumwaarden gemeten.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met nieuw gediagnosticeerde diabetes mellitus type 1
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met hiv
- Patiënten met hepatitis
- Patiënten met hematologische aandoeningen
- Patiënten met hartfalen
- Nier-, lever- of psychiatrische ziekte
- Zwangere patiënten
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Hematopoëtische stamcellen
|
Patiënten krijgen een stimulatie met filgrastim 10 mcg/kg per dag gedurende 4 dagen en cyclofosfamide 1,5 g/m2 per dag gedurende 2 dagen en mesna 300 mg/m2 i.v. in 4 uur voor profylaxe (uroprotectie).
De laatste tijd zullen de stamcellen worden teruggeroepen door aferese.
Daarna krijgen de patiënten een conditioneringsregime met cyclofosfamide 500 mg/m2 per dag gedurende 4 dagen en fludarabine 30 mg/m2 per dag gedurende 4 dagen.
Na de laatste dosis cyclofosfamide wordt op dag 0 de autologe hematopoëtische stamceltransplantatie uitgevoerd via een perifere ader.
Daarna een standaard profylaxeregime met oraal ciprofloxacine 500 mg om de 12 uur, aciclovir 400 mg om de 8 uur, fluconazol 100 mg per dag en omeprazol 20 mg per dag voor de hersteltijd van elke patiënt.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
C-peptide niveaus voor en na de hematopoëtische stamceltransplantatie
Tijdsspanne: Elke 3 maanden gedurende 1 jaar.
|
Elke 3 maanden gedurende 1 jaar.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Serumwaarden van Hb A1C voor en na de hematopoëtische stamceltransplantatie
Tijdsspanne: Elke maand gedurende 1 jaar.
|
Elke maand gedurende 1 jaar.
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Fernando J Lavalle, MD, Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
- Studie stoel: David Gómez, MD, Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
- Studie directeur: Olga G Cantú, MD, Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Couri CE, Oliveira MC, Stracieri AB, Moraes DA, Pieroni F, Barros GM, Madeira MI, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Martinez EZ, Foss MC, Burt RK, Voltarelli JC. C-peptide levels and insulin independence following autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2009 Apr 15;301(15):1573-9. doi: 10.1001/jama.2009.470.
- Effect of intensive therapy on residual beta-cell function in patients with type 1 diabetes in the diabetes control and complications trial. A randomized, controlled trial. The Diabetes Control and Complications Trial Research Group. Ann Intern Med. 1998 Apr 1;128(7):517-23. doi: 10.7326/0003-4819-128-7-199804010-00001.
- Couri CE, Voltarelli JC. Potential role of stem cell therapy in type 1 diabetes mellitus. Arq Bras Endocrinol Metabol. 2008 Mar;52(2):407-15. doi: 10.1590/s0004-27302008000200029.
- Couri CE, Foss MC, Voltarelli JC. Secondary prevention of type 1 diabetes mellitus: stopping immune destruction and promoting beta-cell regeneration. Braz J Med Biol Res. 2006 Oct;39(10):1271-80. doi: 10.1590/s0100-879x2006001000002. Epub 2006 Aug 22.
- Voltarelli JC, Couri CE, Stracieri AB, Oliveira MC, Moraes DA, Pieroni F, Coutinho M, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Foss MC, Squiers E, Burt RK. Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2007 Apr 11;297(14):1568-76. doi: 10.1001/jama.297.14.1568.
- Voltarelli JC, Couri CE. Stem cell transplantation for type 1 diabetes mellitus. Diabetol Metab Syndr. 2009 Sep 16;1(1):4. doi: 10.1186/1758-5996-1-4.
- Otonkoski T, Gao R, Lundin K. Stem cells in the treatment of diabetes. Ann Med. 2005;37(7):513-20. doi: 10.1080/07853890500300279.
- Cantu-Rodriguez OG, Lavalle-Gonzalez F, Herrera-Rojas MA, Jaime-Perez JC, Hawing-Zarate JA, Gutierrez-Aguirre CH, Mancias-Guerra C, Gonzalez-Llano O, Zapata-Garrido A, Villarreal-Perez JZ, Gomez-Almaguer D. Long-Term Insulin Independence in Type 1 Diabetes Mellitus Using a Simplified Autologous Stem Cell Transplant. J Clin Endocrinol Metab. 2016 May;101(5):2141-8. doi: 10.1210/jc.2015-2776. Epub 2016 Feb 9.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EN10-011
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .