Trapianto di cellule staminali emopoietiche nel diabete mellito di tipo 1

I pazienti con DM di tipo 1 dipendono dalla somministrazione di insulina esogena per la sopravvivenza e per il controllo delle complicanze a lungo termine. Il trattamento più consolidato è lo stretto controllo della glicemia ottenuto mediante frequenti iniezioni giornaliere o infusioni sottocutanee continue di insulina, cioè terapia insulinica intensiva. Sebbene la terapia insulinica si sia sviluppata enormemente, anche le più moderne tecnologie non consentono il mantenimento della normoglicemia.

Dall'istituzione dell'eziologia autoimmune del DM di tipo 1 alla fine degli anni '70, molti studi clinici che analizzano gli effetti di diversi tipi di interventi immunitari hanno dimostrato che la conservazione delle cellule beta è un obiettivo raggiungibile in diversi gradi.

Sono necessari studi controllati e ulteriori studi biologici per confermare il ruolo di questo trattamento nel modificare la storia naturale del DM di tipo 1.

Questo è uno studio pilota prospettico che arruolerà pazienti con diabete mellito di tipo 1 entro i primi mesi dalla diagnosi, con risultati clinici e di laboratorio. La stimolazione del donatore avverrà con ciclofosfamide, filgrastim e mesna. Le cellule saranno prelevate dal sangue periferico mediante aferesi e refrigerate. I pazienti riceveranno un regime di condizionamento non mieloablativo con ciclofosfamide e fludarabina, dopodiché le cellule verranno iniettate per via endovenosa. Riceveranno un regime standard di profilassi post-trapianto. La durata dell'uso di questo schema di farmaci profilattici dipende dal tempo di recupero del paziente. La reinfusione delle cellule staminali sarà completata dopo l'ultima dose di ciclofosfamide, attraverso una vena periferica.

Successivamente, ogni tre mesi, verranno misurati i livelli sierici di C-Peptide, glucosio e insulina.