Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Epidermaalisen fenotyypin kääntäminen vaikeassa atooppisessa ihottumassa syklosporiinihoidolla

maanantai 6. helmikuuta 2017 päivittänyt: Mary Sullivan-Whalen, Rockefeller University

Arvioi patologisen epidermaalisen fenotyypin kääntyminen vaikeassa atooppisessa ihottumassa estämällä immuuniaktivaatiota syklosporiinihoidon aikana

Atooppinen ihottuma (AD) tai ekseema on krooninen uusiutuva tulehdussairaus, joka vaikuttaa 1-3 %:iin aikuisista ja jopa 25 %:iin lapsista Yhdysvalloissa. Potilaita, joilla on vaikea AD, tutkitaan 24 viikkoa kestävän systeemisen siklosporiinin (Neoral, kapselimuoto) tutkimuksessa, jotta voidaan arvioida immuunivasteen heikkeneminen ja syklosporiini A:n patologinen korrelaatio näillä potilailla, jotta voidaan määrittää, missä määrin immuuniaktivaatio ohjaa patologista epidermaalista. fenotyyppi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat seulotaan ensin sen varmistamiseksi, että he ovat terveitä (atooppisen ihottuman lisäksi) fyysisellä kokeella ja laboratoriotesteillä. Nämä laboratoriotestit koostuvat CBC:stä, biokemiallisesta profiilista, hepatiitti B- ja C-profiilista, virtsan analyysistä, HIV:stä, PPD:stä ja virtsan raskaustestistä (tarvittaessa). Potilaat palaavat 2–3 päivän kuluttua PPD-lukemaan. Toistuva seerumin kreatiniiniarvo otetaan tällä kertaa, jotta saadaan 2 perusarvoa. Potilas aloittaa siklosporiinin käytön annoksella 5 mg/kg jaettuna 2 vuorokausiannokseen 12 viikon ajan, ja tämän ajanjakson jälkeen annosta pienennetään 1 mg/kg viikossa (pienentäminen alkaa 12 viikon hoidon jälkeen). niin, että hoito lopetetaan 16 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta. Potilaita seurataan sen jälkeen klinikalla vielä 8 viikon ajan mahdollisen uusiutumisen varalta, ja jos uusiutuminen tapahtuu, paikallista kortikosteroidihoitoa, immuunimodulaattoreita tai valohoitoa voidaan aloittaa. Potilaita nähdään poliklinikalla lähtötilanteessa, viikkoina 1, 2, 4, 6, 8, 10 ja 12 ja joka 2. viikko 24 viikkoa kestävän tutkimuksen loppuun asti. Biopsiat (leesionaalisesta ja ei-leesionaalisesta ihosta) tehdään histologisen vasteen arvioimiseksi lähtötasolla, viikolla 2, viikolla 6 (valinnainen), viikolla 12 ja uusiutumisen yhteydessä (valinnainen). Veret turvallisuusanalyysiä ja raskaustestiä varten (tarvittaessa) otetaan jokaisella käynnillä ja elintoiminnot mitataan silloin. Seerumin IgE, eosinofiilit ja seerumin sytokiinit tehdään lähtötasolla ja joka toinen viikko viikkoon 16 asti ja viikolla 24. Jokaisella käynnillä potilaat arvioidaan haittavaikutusten varalta. Kliininen arviointi ja ultraääni tehdään jokaisella käynnillä. Yleisimmin hyväksytty kliininen arviointityökalu tunnetaan nimellä SCORAD (SCORing for Atopic Dermatitis). Tässä työkalussa yhdistyvät AD:n kliiniset piirteet, kuten punoitus, kuivuus, jäkäläisyys, kehon pinta-alan prosenttiosuus sekä elämänlaatuongelmat, kuten kutina ja taudin aiheuttama unen menetys. Toinen käyttämämme arviointityökalu on staattinen IGA (tutkijan globaali arviointi). IGA edustaa ihotulehduksen yleisarviointia, jonka tutkija tekee jokaisella käynnillä. IGA-pisteet käyttävät 6 pisteen asteikkoa, joka vaihtelee 0:sta (selkeä) 5:een (erittäin vakava sairaus). IGA-pisteet mittaavat taudin vakavuutta morfologian perusteella viittaamatta takaisin lähtötilaan. Ultraäänitutkimus tarjoaa vaihtoehtoisen, ei-invasiivisen menetelmän sairauden aktiivisuuden arvioimiseksi ihossa. Kliiniset valokuvat otetaan viikoilla 0, 6, 12, 16 ja 24. Tässä tutkimuksessa haluamme määrittää, onko AD, kuten psoriaasi, immuuniperäinen epidermaalisen liikakasvun ja erilaistumisen aiheuttama sairaus. Selvittääksemme immuunivastuksen AD:lle, hoidamme potilaita vakioannoksilla CsA:ta ja mittaamme immuunisuppression laajuutta ihovaurioissa patologisten leukosyyttien ja tulehduksellisten geenituotteiden ilmentymisen kvantitatiivisilla mittauksilla. 12 viikon hoidon lopussa määritämme, kumoutuuko patologinen epidermaalinen liikakasvu kvantitatiivisilla ja laadullisilla epidermaalisen liikakasvun ja poikkeavan epidermaalisen erilaistumisen mittareilla. Lisäksi korreloimme sitä, missä määrin epidermaalinen fenotyyppi moduloituu, siihen, missä määrin ihotulehdus on tukahdutettu, koska spesifisten tulehdusmolekyylien suppression vaikutusta tuloksena oleviin keratinosyyttivasteisiin ei tunneta. Vaihtoehtoinen hypoteesi AD:ssa on, että se ei ole immuunivälitteinen sairaus, vaan primaarisen epidermaalisen erilaistumisen sairaus, joka johtuu ituradan muutoksista (geenideleetiot) filaggrinissa ja muissa geeneissä, jotka tekevät yhteistyötä erottaakseen normaalin epidermaalisen esteen kerroksen tasolla. corneum. Useat nykyiset tutkijat pitävät vaihtoehtoista hypoteesia AD:n todennäköisimpänä patomekanismina. Tämä tutkimus tukisi vaihtoehtoista hypoteesia, jos patologinen epidermaalinen hyperplasia jatkuu ihoalueilla ja CsA-hoidon aiheuttama immuuni-/tulehdusreittien merkittävä suppressio.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • The Rockefeller University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vaikea AD (määritelty keskimääräiseksi SCORAD-pisteeksi > 40, merkittävää sairauden aktiivisuutta, kutinaa ja unihäiriöitä (13), sopii syklosporiinihoitoon, ja ne ovat epäonnistuneet tai eivät sovellu muihin hoitomuotoihin, mukaan lukien paikalliset ja/tai systeemiset steroidit tai valoterapiaa. Potilaiden IGA-pisteiden tulee olla vähintään 3,
  • 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset (jos naiset ovat hedelmällisessä iässä, heidän on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisyä tutkimuksen aikana).
  • Systeemistä ehkäisyä ei saa aloittaa 2 viikkoa ennen lääkkeen aloittamista.
  • Ei systeemistä hoitoa 4 viikkoon, ei paikallista hoitoa tai valohoitoa 2 viikkoon

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin käsitelty syklosporiinilla ja sillä oli sietämätöntä toksisuutta
  • Aiempi tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain (paitsi hoidetut yksittäiset ihosyövät)
  • Munuais-, maksa- ja hematologiset laboratorioarvot, jotka ovat suuremmat kuin CTC-aste 1 toksisuus, kuten kreatiniini > 1,5 ULN, SGOT > 2,5 ULN. Arvot, jotka ovat korkeammat kuin asteen 1, edustaisivat todennäköisesti kliinisesti merkittävää munuais-, maksa- tai hematologista sairautta
  • Vaiheen I hypertensioksi määritellään >140/90. Potilaat, joilla on tämä tai korkeampi verenpaine kahdessa eri yhteydessä, riippumatta siitä, käyttävätkö he lääkkeitä tai eivät, suljetaan pois (JNC-ohjeet www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension).
  • Merkittävä lipidipaneelin poikkeavuus (kaikki luokan 1 toksisuus CTC-asteikolla)
  • Imettävät naaraat
  • Muu sairaus, joka lisää syklosporiinitoksisuuden riskiä
  • Positiivinen PPD
  • Primaarinen tai sekundaarinen immuunivajaus (mukaan lukien tunnettu HIV-status)
  • Mahdollinen tai tiedossa oleva raskaus
  • Vakava infektio (kuten aktiivinen hepatiitti)
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus yhteistyöhön säännöllisen seurannan kanssa
  • Aiemmasta auringonvalolle altistumisesta tai valokuva-/valokemoterapiasta johtuvat vakavat valovauriot/syöpää edeltävät ihovauriot
  • PUVA:n tai UVB:n, muun sädehoidon samanaikainen käyttö,
  • Muiden immunosuppressiivisten aineiden, kuten MTX:n, Immuranin, syklofosfamidin, Cellceptin jne., samanaikainen käyttö (koska liiallisen immunosuppression mahdollisuus ja sitä seuraava pahanlaatuisten kasvainten riski)
  • Aktiiviset infektiot, infektiot tai vakavat infektiot, jotka vaativat sairaalahoitoa, antibiootteja, viruslääkkeitä tai sienilääkkeitä 30 päivän sisällä lähtötilanteesta
  • Aiemmin muita tulehduksellisia ihosairauksia (kuten psoriasis, pemfigus jne.
  • Potilaita, joilla on taustalla olevia ihosairauksia, jotka saattavat liittyä suoraan atooppiseen dermatiittiin (kuten tulehduksen jälkeinen hyperpigmentaatio), ei suljeta pois, samoin kuin yleisiä ei-tulehduksellisia tausta-ihosairauksia, kuten seborrooinen keratoosi, hyvänlaatuiset pigmentoituneet leesiot, akne jne.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Syklosporiini A
5 mg/kg ensimmäiset 4 viikkoa, minkä jälkeen annos pienennetään 1 mg/kg:aan 12 viikon ajan, kunnes hoito lopetetaan 16 viikon kohdalla.
5 mg/kg ensimmäiset 4 viikkoa, jonka jälkeen annosta pienennetään 1 mg/kg:aan 12 viikon ajan, kunnes hoito lopetetaan 16 viikon kohdalla
Muut nimet:
  • Neoral

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SCORAD Muuta tulosta
Aikaikkuna: 12 viikkoa
SCORAD ("SCORing Atopic Dermatitis") on kliininen työkalu atooppisen dermatiitin (AD) vakavuuden (eli laajuuden, intensiteetin) arvioimiseksi mahdollisimman objektiivisesti pisteillä 0-100. Mitä korkeampi pistemäärä tarkoittaa vakavampaa AD:ta. Tälle tulokselle SCORAD-muutospisteet lasketaan absoluuttisena lukuna, joka vertaa osallistujien SCORAD-pistemäärän parannusta viikolla 12 verrattuna heidän SCORAD-pisteisiinsä lähtötasolla.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos epidermiksen paksuudessa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Muutos leesion ihon orvaskeden paksuudessa viikolla 12 verrattuna lähtötilanteeseen
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. kesäkuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. kesäkuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 23. kesäkuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 27. maaliskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. helmikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa