- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01149759
Epidermaalisen fenotyypin kääntäminen vaikeassa atooppisessa ihottumassa syklosporiinihoidolla
maanantai 6. helmikuuta 2017 päivittänyt: Mary Sullivan-Whalen, Rockefeller University
Arvioi patologisen epidermaalisen fenotyypin kääntyminen vaikeassa atooppisessa ihottumassa estämällä immuuniaktivaatiota syklosporiinihoidon aikana
Atooppinen ihottuma (AD) tai ekseema on krooninen uusiutuva tulehdussairaus, joka vaikuttaa 1-3 %:iin aikuisista ja jopa 25 %:iin lapsista Yhdysvalloissa.
Potilaita, joilla on vaikea AD, tutkitaan 24 viikkoa kestävän systeemisen siklosporiinin (Neoral, kapselimuoto) tutkimuksessa, jotta voidaan arvioida immuunivasteen heikkeneminen ja syklosporiini A:n patologinen korrelaatio näillä potilailla, jotta voidaan määrittää, missä määrin immuuniaktivaatio ohjaa patologista epidermaalista. fenotyyppi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat seulotaan ensin sen varmistamiseksi, että he ovat terveitä (atooppisen ihottuman lisäksi) fyysisellä kokeella ja laboratoriotesteillä.
Nämä laboratoriotestit koostuvat CBC:stä, biokemiallisesta profiilista, hepatiitti B- ja C-profiilista, virtsan analyysistä, HIV:stä, PPD:stä ja virtsan raskaustestistä (tarvittaessa).
Potilaat palaavat 2–3 päivän kuluttua PPD-lukemaan.
Toistuva seerumin kreatiniiniarvo otetaan tällä kertaa, jotta saadaan 2 perusarvoa.
Potilas aloittaa siklosporiinin käytön annoksella 5 mg/kg jaettuna 2 vuorokausiannokseen 12 viikon ajan, ja tämän ajanjakson jälkeen annosta pienennetään 1 mg/kg viikossa (pienentäminen alkaa 12 viikon hoidon jälkeen). niin, että hoito lopetetaan 16 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta.
Potilaita seurataan sen jälkeen klinikalla vielä 8 viikon ajan mahdollisen uusiutumisen varalta, ja jos uusiutuminen tapahtuu, paikallista kortikosteroidihoitoa, immuunimodulaattoreita tai valohoitoa voidaan aloittaa.
Potilaita nähdään poliklinikalla lähtötilanteessa, viikkoina 1, 2, 4, 6, 8, 10 ja 12 ja joka 2. viikko 24 viikkoa kestävän tutkimuksen loppuun asti.
Biopsiat (leesionaalisesta ja ei-leesionaalisesta ihosta) tehdään histologisen vasteen arvioimiseksi lähtötasolla, viikolla 2, viikolla 6 (valinnainen), viikolla 12 ja uusiutumisen yhteydessä (valinnainen).
Veret turvallisuusanalyysiä ja raskaustestiä varten (tarvittaessa) otetaan jokaisella käynnillä ja elintoiminnot mitataan silloin.
Seerumin IgE, eosinofiilit ja seerumin sytokiinit tehdään lähtötasolla ja joka toinen viikko viikkoon 16 asti ja viikolla 24.
Jokaisella käynnillä potilaat arvioidaan haittavaikutusten varalta.
Kliininen arviointi ja ultraääni tehdään jokaisella käynnillä.
Yleisimmin hyväksytty kliininen arviointityökalu tunnetaan nimellä SCORAD (SCORing for Atopic Dermatitis).
Tässä työkalussa yhdistyvät AD:n kliiniset piirteet, kuten punoitus, kuivuus, jäkäläisyys, kehon pinta-alan prosenttiosuus sekä elämänlaatuongelmat, kuten kutina ja taudin aiheuttama unen menetys.
Toinen käyttämämme arviointityökalu on staattinen IGA (tutkijan globaali arviointi).
IGA edustaa ihotulehduksen yleisarviointia, jonka tutkija tekee jokaisella käynnillä.
IGA-pisteet käyttävät 6 pisteen asteikkoa, joka vaihtelee 0:sta (selkeä) 5:een (erittäin vakava sairaus).
IGA-pisteet mittaavat taudin vakavuutta morfologian perusteella viittaamatta takaisin lähtötilaan.
Ultraäänitutkimus tarjoaa vaihtoehtoisen, ei-invasiivisen menetelmän sairauden aktiivisuuden arvioimiseksi ihossa.
Kliiniset valokuvat otetaan viikoilla 0, 6, 12, 16 ja 24. Tässä tutkimuksessa haluamme määrittää, onko AD, kuten psoriaasi, immuuniperäinen epidermaalisen liikakasvun ja erilaistumisen aiheuttama sairaus.
Selvittääksemme immuunivastuksen AD:lle, hoidamme potilaita vakioannoksilla CsA:ta ja mittaamme immuunisuppression laajuutta ihovaurioissa patologisten leukosyyttien ja tulehduksellisten geenituotteiden ilmentymisen kvantitatiivisilla mittauksilla.
12 viikon hoidon lopussa määritämme, kumoutuuko patologinen epidermaalinen liikakasvu kvantitatiivisilla ja laadullisilla epidermaalisen liikakasvun ja poikkeavan epidermaalisen erilaistumisen mittareilla.
Lisäksi korreloimme sitä, missä määrin epidermaalinen fenotyyppi moduloituu, siihen, missä määrin ihotulehdus on tukahdutettu, koska spesifisten tulehdusmolekyylien suppression vaikutusta tuloksena oleviin keratinosyyttivasteisiin ei tunneta.
Vaihtoehtoinen hypoteesi AD:ssa on, että se ei ole immuunivälitteinen sairaus, vaan primaarisen epidermaalisen erilaistumisen sairaus, joka johtuu ituradan muutoksista (geenideleetiot) filaggrinissa ja muissa geeneissä, jotka tekevät yhteistyötä erottaakseen normaalin epidermaalisen esteen kerroksen tasolla. corneum.
Useat nykyiset tutkijat pitävät vaihtoehtoista hypoteesia AD:n todennäköisimpänä patomekanismina.
Tämä tutkimus tukisi vaihtoehtoista hypoteesia, jos patologinen epidermaalinen hyperplasia jatkuu ihoalueilla ja CsA-hoidon aiheuttama immuuni-/tulehdusreittien merkittävä suppressio.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- The Rockefeller University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikea AD (määritelty keskimääräiseksi SCORAD-pisteeksi > 40, merkittävää sairauden aktiivisuutta, kutinaa ja unihäiriöitä (13), sopii syklosporiinihoitoon, ja ne ovat epäonnistuneet tai eivät sovellu muihin hoitomuotoihin, mukaan lukien paikalliset ja/tai systeemiset steroidit tai valoterapiaa. Potilaiden IGA-pisteiden tulee olla vähintään 3,
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset (jos naiset ovat hedelmällisessä iässä, heidän on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisyä tutkimuksen aikana).
- Systeemistä ehkäisyä ei saa aloittaa 2 viikkoa ennen lääkkeen aloittamista.
- Ei systeemistä hoitoa 4 viikkoon, ei paikallista hoitoa tai valohoitoa 2 viikkoon
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin käsitelty syklosporiinilla ja sillä oli sietämätöntä toksisuutta
- Aiempi tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain (paitsi hoidetut yksittäiset ihosyövät)
- Munuais-, maksa- ja hematologiset laboratorioarvot, jotka ovat suuremmat kuin CTC-aste 1 toksisuus, kuten kreatiniini > 1,5 ULN, SGOT > 2,5 ULN. Arvot, jotka ovat korkeammat kuin asteen 1, edustaisivat todennäköisesti kliinisesti merkittävää munuais-, maksa- tai hematologista sairautta
- Vaiheen I hypertensioksi määritellään >140/90. Potilaat, joilla on tämä tai korkeampi verenpaine kahdessa eri yhteydessä, riippumatta siitä, käyttävätkö he lääkkeitä tai eivät, suljetaan pois (JNC-ohjeet www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension).
- Merkittävä lipidipaneelin poikkeavuus (kaikki luokan 1 toksisuus CTC-asteikolla)
- Imettävät naaraat
- Muu sairaus, joka lisää syklosporiinitoksisuuden riskiä
- Positiivinen PPD
- Primaarinen tai sekundaarinen immuunivajaus (mukaan lukien tunnettu HIV-status)
- Mahdollinen tai tiedossa oleva raskaus
- Vakava infektio (kuten aktiivinen hepatiitti)
- Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
- Kyvyttömyys tai haluttomuus yhteistyöhön säännöllisen seurannan kanssa
- Aiemmasta auringonvalolle altistumisesta tai valokuva-/valokemoterapiasta johtuvat vakavat valovauriot/syöpää edeltävät ihovauriot
- PUVA:n tai UVB:n, muun sädehoidon samanaikainen käyttö,
- Muiden immunosuppressiivisten aineiden, kuten MTX:n, Immuranin, syklofosfamidin, Cellceptin jne., samanaikainen käyttö (koska liiallisen immunosuppression mahdollisuus ja sitä seuraava pahanlaatuisten kasvainten riski)
- Aktiiviset infektiot, infektiot tai vakavat infektiot, jotka vaativat sairaalahoitoa, antibiootteja, viruslääkkeitä tai sienilääkkeitä 30 päivän sisällä lähtötilanteesta
- Aiemmin muita tulehduksellisia ihosairauksia (kuten psoriasis, pemfigus jne.
- Potilaita, joilla on taustalla olevia ihosairauksia, jotka saattavat liittyä suoraan atooppiseen dermatiittiin (kuten tulehduksen jälkeinen hyperpigmentaatio), ei suljeta pois, samoin kuin yleisiä ei-tulehduksellisia tausta-ihosairauksia, kuten seborrooinen keratoosi, hyvänlaatuiset pigmentoituneet leesiot, akne jne.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Syklosporiini A
5 mg/kg ensimmäiset 4 viikkoa, minkä jälkeen annos pienennetään 1 mg/kg:aan 12 viikon ajan, kunnes hoito lopetetaan 16 viikon kohdalla.
|
5 mg/kg ensimmäiset 4 viikkoa, jonka jälkeen annosta pienennetään 1 mg/kg:aan 12 viikon ajan, kunnes hoito lopetetaan 16 viikon kohdalla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SCORAD Muuta tulosta
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
SCORAD ("SCORing Atopic Dermatitis") on kliininen työkalu atooppisen dermatiitin (AD) vakavuuden (eli laajuuden, intensiteetin) arvioimiseksi mahdollisimman objektiivisesti pisteillä 0-100.
Mitä korkeampi pistemäärä tarkoittaa vakavampaa AD:ta.
Tälle tulokselle SCORAD-muutospisteet lasketaan absoluuttisena lukuna, joka vertaa osallistujien SCORAD-pistemäärän parannusta viikolla 12 verrattuna heidän SCORAD-pisteisiinsä lähtötasolla.
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos epidermiksen paksuudessa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos leesion ihon orvaskeden paksuudessa viikolla 12 verrattuna lähtötilanteeseen
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. kesäkuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 23. kesäkuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 27. maaliskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. helmikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihosairaudet, geneettiset
- Yliherkkyys
- Ihosairaudet, eksematoottiset
- Dermatiitti
- Ekseema
- Dermatiitti, atooppinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Antifungaaliset aineet
- Kalsineuriinin estäjät
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
Muut tutkimustunnusnumerot
- JKR-0663
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .