- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01149759
Az epidermális fenotípus megfordítása súlyos atópiás dermatitiszben ciklosporin terápiával
2017. február 6. frissítette: Mary Sullivan-Whalen, Rockefeller University
Értékelje a patológiás epidermális fenotípus megfordítását súlyos atópiás dermatitisben az immunaktiváció elnyomásával a ciklosporinterápia során
Az atópiás dermatitisz (AD) vagy ekcéma egy krónikus, kiújuló gyulladásos betegség, amely a felnőttek 1-3%-át és a gyermekek 25%-át érinti az Egyesült Államokban.
A súlyos AD-ben szenvedő betegeket 24 hetes, szisztémás ciklosporinnal (Neoral, kapszulaforma) végzett vizsgálat során vizsgálják, hogy értékeljék az immunszuppressziót és a ciklosporin A patológiás korrelációját ezekben a betegekben, hogy meghatározzák, milyen mértékben irányítja az immunaktiváció a patológiás epidermálist. fenotípus.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A betegeket először fizikális vizsgálattal és laboratóriumi vizsgálatokkal szűrik, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy egészségesek (az atópiás dermatitistől eltekintve).
Ezek a laboratóriumi vizsgálatok CBC-ből, biokémiai profilból, hepatitis B és C profilból, vizeletelemzésből, HIV-ből, PPD-ből és vizelet terhességi tesztből állnak (ha van).
A betegek 2-3 napon belül visszatérnek PPD-leolvasásra.
Ekkor a szérum kreatininszint ismételt mérése 2 kiindulási érték lesz.
A beteg 5 mg/ttkg ciklosporint kezd szedni, napi 2 részre elosztva 12 héten keresztül, majd ezt követően az adagot heti 1 mg/ttkg-mal csökkentik (a kezelés 12. hetében kezdődik a csökkentés), hogy a kezelést a kezelés kezdetétől számított 16 hét elteltével leállítsák.
A betegeket ezután további 8 hétig követik a klinikán a lehetséges visszaesés miatt, és ha visszaesés következik be, helyi kortikoszteroid-, immunmodulátor- vagy fényterápia is megkezdhető.
A betegeket a járóbeteg-klinikán a kiinduláskor, az 1., 2., 4., 6., 8., 10. és 12. héten, valamint kéthetente látják a 24 hetes vizsgálat befejezéséig.
Biopsziát (a léziós és nem léziós bőrről) készítenek a szövettani válasz értékelésére a kiinduláskor, a 2. héten, a 6. héten (opcionális), a 12. héten és a visszaeséskor (opcionális).
A biztonsági elemzéshez és a terhességi teszthez (ha szükséges) vért vesznek minden egyes látogatáskor, és ekkor mérik az életjeleket.
A szérum IgE-t, az eozinofileket és a szérum citokineket a kiinduláskor, valamint a 16. hétig kéthetente és a 24. héten elvégzik.
Minden vizit alkalmával a betegeket felmérik a nemkívánatos események szempontjából.
Minden vizit alkalmával klinikai vizsgálatot és ultrahangvizsgálatot végeznek.
A legszélesebb körben elfogadott klinikai értékelési eszköz a SCORAD (SCORing for Atopic Dermatitis) néven ismert.
Ez az eszköz egyesíti az AD klinikai jellemzőit, mint például a bőrpírt, a szárazságot, a lichenifikációt, a testfelület százalékos arányát, valamint az életminőséggel kapcsolatos problémákat, mint például a viszketést és a betegségek miatti alvásvesztést.
Egy másik értékelő eszköz, amelyet használni fogunk, a statikus IGA (Investigator global assessment).
Az IGA a dermatitisz átfogó értékelését jelenti, amelyet a vizsgáló minden vizit alkalmával elvégzett.
Az IGA pontszámok egy 6 pontos skálát használnak, amely 0-tól (egyértelmű) 5-ig (nagyon súlyos betegség) terjed.
Az IGA pontszámok a betegség súlyosságát a morfológia alapján mérik, anélkül, hogy az alapállapotra utalnának.
Az ultrahangos vizsgálat alternatív, nem invazív módszert kínál a bőrbetegségek aktivitásának felmérésére.
A klinikai fényképeket a 0., 6., 12., 16. és 24. héten készítjük. Ebben a vizsgálatban azt szeretnénk meghatározni, hogy az AD a pikkelysömörhöz hasonlóan az epidermális hiperplázia és differenciálódás immunrendszer által vezérelt betegsége.
Az AD-hez való immunrendszer hozzájárulásának megállapítása érdekében a betegeket standard dózisú CsA-val kezeljük, és mérjük a bőrelváltozások immunszuppressziójának mértékét a patológiás leukociták mennyiségi mérésével és a gyulladásos géntermékek expressziójával.
A 12 hetes kezelés végén az epidermális hiperplázia és az aberráns epidermális differenciálódás kvantitatív és minőségi mérésével meghatározzuk, hogy a patológiás epidermális hiperplázia megfordul-e.
Ezenkívül összefüggésbe hozzuk az epidermális fenotípus módosításának mértékét a bőrgyulladás elnyomásának mértékével, mivel a specifikus gyulladásos molekulák elnyomásának hatása a keratinocita válaszokra nem ismert.
Az alternatív hipotézis az AD-ben az, hogy ez nem egy immunmediált betegség, hanem egy primer epidermális differenciálódási betegség, amely a filaggrin és más olyan gének csíravonal-elváltozásai (géndeléciói) miatt következik be, amelyek együttműködnek a normál epidermális gát megkülönböztetésében a réteg szintjén. corneum.
Számos jelenlegi kutató az alternatív hipotézist tartja az AD legvalószínűbb pato-mechanizmusának.
Az alternatív hipotézist ez a tanulmány alátámasztja, ha a patológiás epidermális hiperplázia továbbra is fennáll a bőrrégiókban, a CsA-kezelés által kiváltott immun/gyulladásos útvonalak jelentős elnyomásával.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- The Rockefeller University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Súlyos AD (átlagos SCORAD pontszám > 40, jelentős betegségaktivitással, viszketéssel és alvászavarokkal (13), alkalmas ciklosporinnal történő kezelésre, és sikertelen vagy alkalmatlan egyéb kezelési módokra, beleértve a helyi és/vagy szisztémás szteroidokat vagy fényterápia. A betegeknek legalább 3-as IGA-pontszámmal kell rendelkezniük,
- Férfiak és nők 18 évesnél idősebbek (ha a nők fogamzóképes korban vannak, bele kell egyezniük az elfogadható fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat során).
- A gyógyszer szedésének megkezdése előtt 2 héttel nem szabad elkezdeni a szisztémás fogamzásgátlást.
- 4 hétig nincs szisztémás kezelés, 2 hétig nincs helyi kezelés vagy fényterápia
Kizárási kritériumok:
- Korábban ciklosporinnal kezelték, és elfogadhatatlan toxicitást mutatott
- Múltbeli vagy jelenlegi rosszindulatú daganatok (kivéve a kezelt izolált bőrrákokat)
- Vese-, máj- és hematológiai laboratóriumi értékek, amelyek nagyobbak, mint a CTC 1. fokozatú toxicitása, mint például, de nem kizárólagosan a kreatinin >1,5 ULN, SGOT >2,5 ULN. Az 1. fokozatnál nagyobb értékek nagy valószínűséggel klinikailag jelentős vese-, máj- vagy hematológiai betegséget jelentenek
- Az I. stádiumú hipertónia >140/90. Az ilyen vagy magasabb vérnyomású betegeket két különböző alkalommal, akár gyógyszert szednek, akár nem, kizárják (a JNC irányelvei www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension).
- Jelentős lipidpanel-rendellenesség (bármilyen 1-es fokozatú toxicitás a CTC-skálán)
- Szoptató nőstények
- Egyéb egészségügyi állapot, amely növeli a ciklosporin toxicitás kockázatát
- Pozitív PPD
- Primer vagy másodlagos immunhiány (beleértve az ismert HIV-státust)
- Lehetséges vagy ismert terhesség
- Súlyos fertőzés (például aktív hepatitis)
- Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés
- Képtelenség vagy hajlandóság hiánya a rendszeres ellenőrzéssel való együttműködésre
- Súlyos fénykárosodás/rákmegelőző bőrelváltozások korábbi napsugárzás vagy foto-/fotokemoterápia miatt
- PUVA vagy UVB, egyéb sugárterápia egyidejű alkalmazása,
- Más immunszuppresszív szerek, például MTX, Immuran, Cyclophosphamid, Cellcept stb. egyidejű alkalmazása (a túlzott immunszuppresszió és a rosszindulatú daganatok kialakulásának kockázata miatt)
- Aktív fertőzések, fertőzések vagy a kórtörténetben szereplő súlyos fertőzések, amelyek kórházi kezelést igényelnek, antibiotikumok, vírus- vagy gombaellenes szerek szedését a kiindulási állapottól számított 30 napon belül
- Egyéb gyulladásos bőrbetegségek anamnézisében (például pikkelysömör, pemphigus stb.).
- Az atópiás dermatitiszhez közvetlenül kapcsolódó bőrbetegségekben (például gyulladás utáni hiperpigmentációban) szenvedő betegek nem zárhatók ki, valamint a nem gyulladásos háttérben gyakori bőrbetegségek, mint a seborrheás keratosis, jóindulatú pigmentált elváltozások, akne stb.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ciklosporin A
5 mg/ttkg az első 4 hétben, majd 1 mg/kg-ra csökkentve 12 héten keresztül a 16. héten történő abbahagyásig.
|
5 mg/ttkg az első 4 hétben, majd 1 mg/kg-ra csökkentve 12 héten keresztül a 16. héten történő abbahagyásig
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
SCORAD Pontszám módosítása
Időkeret: 12 hét
|
A SCORAD ("SCORing Atopic Dermatitis") egy klinikai eszköz az atópiás dermatitisz (AD) súlyosságának (azaz kiterjedésének, intenzitásának) a lehető legobjektívebb értékelésére, 0-tól 100-ig terjedő pontszámokkal.
Minél magasabb a pontszám, súlyosabb AD-t jelez.
Ennél az eredménynél a SCORAD változási pontszámot abszolút számként számítják ki, amely összehasonlítja a résztvevők SCORAD pontszámának javulását a 12. héten a kiindulási SCORAD pontszámukhoz képest.
|
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az epidermális vastagság változása
Időkeret: 12 hét
|
A léziós bőr epidermális vastagságának változása a 12. héten az alapvonalhoz képest
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. június 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. június 22.
Első közzététel (Becslés)
2010. június 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. március 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. február 6.
Utolsó ellenőrzés
2017. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Bőrbetegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Túlérzékenység, azonnali
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek, genetikai
- Túlérzékenység
- Bőrbetegségek, ekcémás
- Bőrgyulladás
- Ekcéma
- Dermatitis, atópiás
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Enzim gátlók
- Reumaellenes szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Bőrgyógyászati szerek
- Gombaellenes szerek
- Kalcineurin inhibitorok
- Ciklosporin
- Ciklosporinok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- JKR-0663
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .