Tutkimus anti-von Willebrand Factor (vWF) -nanobodyn tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (aTTP) (TITAN)
perjantai 31. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Ablynx, a Sanofi company
Vaiheen II, yksisokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu koe, jossa tutkittiin anti-von Willebrand Factor -nanobodyn tehoa ja turvallisuutta, jota annetaan lisähoitona potilaille, joilla on hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura
Tämä tutkimus oli vaiheen II, yksisokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena oli määrittää, onko anti-vWF-nanobody turvallinen ja tehokas lisähoitona potilailla, joilla on aTTP.
Potilaat saivat joko lumelääkettä tai anti-vWF-nanobodya plasmanvaihdon (PE) lisähoitona.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
75
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Liverpool, Australia
- Investigator Site
-
Melbourne, Australia
- Investigator Site
-
Woolloongabba, Australia
- Investigator Site
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australia
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia
- Investigator Site
-
Brussels, Belgia
- Investigator Site
-
Leuven, Belgia
- Investigator Site
-
Namur, Belgia
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Badalona, Espanja
- Investigator Site
-
Sevilla, Espanja
- Investigator Site
-
Valencia, Espanja
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Investigator Site
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site
-
Petach Tikva, Israel
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Investigator Site
-
Foggia, Italia
- Investigator Site
-
Milan, Italia
- Investigator Site
-
Reggio Emilia, Italia
- Investigator Site
-
Rome, Italia
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta
- Investigator Site
-
Vienna, Itävalta
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Caen, Ranska
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa
- Investigator Site
-
Berlin, Saksa
- Investigator Site
-
Dortmund, Saksa
- Investigator Site
-
Hannover, Saksa
- Investigator Site
-
Köln, Saksa
- Investigator Site
-
Mainz, Saksa
- Investigator Site
-
Mannheim, Saksa
- Investigator Site
-
Munchen, Saksa
- Investigator Site
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Ulm, Baden-Wuerttemberg, Saksa
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Investigator Site
-
Lausanne, Sveitsi
- Investigator Site
-
Zurich, Sveitsi
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Investigator Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
- Investigator Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Investigator Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Investigator Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Investigator Site
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Investigator Site
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- Investigator Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Investigator Site
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Investigator Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Investigator Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Investigator Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat
- Investigator Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Investigator Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat (aikuiset) tai 12-<18-vuotiaat (nuoret)
- Mies tai nainen, joka on valmis hyväksymään hyväksyttävän ehkäisyohjelman
- Potilas, jolla on kliininen TTP-diagnoosi
- PE:n vaatiminen (yksi PE-istunto ennen satunnaistamista tutkimukseen oli sallittu)
- Aihe on seurattavissa
- Tutkittava voi antaa allekirjoitetun ja päivätyn tietoon perustuvan suostumuksen (tarvittaessa, nuorille)
Poissulkemiskriteerit:
- Verihiutalemäärä ≥ 100 000/µL
- Vaikea aktiivinen infektio, johon viittaa sepsis (edellytys positiivisille veriviljelmille tai ilman niitä)
- Kliiniset todisteet Escherichia coli 0157 -bakteerin tai siihen liittyvän organismin aiheuttamasta suolistoinfektiosta
- Anti-fosfolipidi-oireyhtymä
- Disseminoidun intravaskulaarisen koagulaation (DIC) diagnoosi
- Raskaus tai imetys
- Hematopoieettiseen kantasoluun tai luuytimen siirtoon liittyvä tromboottinen mikroangiopatia
- Tunnetaan synnynnäisen TTP:n kanssa
- Aktiivinen verenvuoto tai suuri verenvuotoriski
- Hallitsematon valtimoverenpaine
Tunnettu krooninen hoito antikoagulanttihoidolla, jota ei voida lopettaa turvallisesti, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- K-vitamiiniantagonistit
- hepariini tai pienimolekyylipainoinen hepariini (LMWH)
- ei-asetyylisalisyylihappo ei-steroidiset tulehdusta ehkäisevät molekyylit
- Muu kuin TTP vakava tai hengenvaarallinen kliininen tila, joka haittaisi osallistumista tutkimukseen
- Potilaat, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia, joiden elinajanodote on alle 3 kuukautta
- Potilaat, joilla tiedetään tai epäillään luuydinsyöpää
- Koehenkilöt, jotka eivät voi noudattaa tutkimusprotokollan vaatimuksia ja menettelyjä
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeen vaikuttavalle aineelle tai apuaineille
Vaikea maksan vajaatoiminta, joka vastaa CTCAE-asteikolla määriteltyä asteen 3 toksisuutta. Tärkeimmille maksaparametreille tämä määritellään seuraavasti:
- bilirubiini > 3 x normaalin yläraja (ULN) (tarvitaan hemolyysin aiheuttaman epäsuoran bilirubiinin yksittäisen nousun erottamiseksi, tämä ei ollut poissulkeva parametri, vaan sairauteen liittyvä)
- alaniinitransaminaasi (ALT)/aspartaattitransaminaasi (AST) > 5 x ULN
- alkalinen fosfataasi (ALP) > 5 x ULN
- gamma-glutamyylitranspeptidaasi (GGT) > 5 x ULN
- Vaikea krooninen munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään glomerulussuodatusnopeudella < 30 ml/min
Huomaa, että toisen tutkimuslääkkeen tai laitteen käyttö 30 päivän aikana ennen seulontaa ei ollut sallittua. Osallistuminen ei-interventio-/havainnointitutkimuksiin ja rekistereihin tutkimusjakson aikana oli sallittua. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen ei ollut sallittua ennen seurantajakson päättymistä tai 30 päivän kuluessa viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jos koehenkilö vetäytyi tutkimuksesta varhain. Koehenkilöitä, jotka olivat jo osallistuneet nykyiseen tutkimukseen ja jotka olivat joko suorittaneet tutkimuksen loppuun protokollan mukaisesti tai jotka olivat lopettaneet sen ennenaikaisesti, ei saanut ottaa uudelleen mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo kerran päivässä
|
|
|
Kokeellinen: Kaplasitsumabi
Kaplasitsumabi 10 mg kerran päivässä
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon vasteaika vahvistetun verihiutaleiden palautumisen perusteella ≥ 150 000/µl
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen antopäivästä 30 päivään ensimmäisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen
|
Aika vasteeseen, joka määritellään verihiutaleiden määrävasteen saavuttamisena, vahvistettiin 48 tunnin kuluttua tämän vasteen ensimmäisen raportoinnin jälkeen. Verihiutalevaste määriteltiin verihiutaleiden talteenotoksi ≥ 150 000/µl. Tämä vaste oli vahvistettava 48 tunnin kuluttua verihiutaleiden palautumisesta ≥ 150 000/µL ensimmäisen raportoinnin jälkeen de novo -mittauksella verihiutaleiden määrä ≥ 150 000/µL ja laktaattidehydrogenaasi (LDH) ≤ 2x normaalin yläraja (ULN) (ts. vahvistettu verihiutalevaste'). |
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen antopäivästä 30 päivään ensimmäisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on täydellinen remissio päivittäisen plasmanvaihdon (PE) jälkeen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen antopäivästä 30 päivään ensimmäisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla oli täydellinen remissio (määritelty vahvistetuksi verihiutaleiden määrän vasteeksi ja pahenemisen puuttumiseksi) ensimmäisen päivittäisen PE:n jälkeen.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen antopäivästä 30 päivään ensimmäisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen
|
|
TTP:n pahenemisvaiheessa olevien koehenkilöiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: 30 päivän sisällä ensimmäisen päivittäisen PE:n viimeisestä päivästä
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla TTP:n paheneminen (määritelty toistuvaksi trombosytopeniaksi vahvistetun verihiutaleiden määrävasteen jälkeen ja joka vaatii päivittäisen PE-hoidon uudelleen aloittamista ≥ 1 päivän mutta ≤ 30 päivän kuluttua päivittäisen PE-hoidon päättymisestä). Aikaa TTP:n ensimmäiseen pahenemiseen tutkittiin myös osana tätä päätepisteanalyysiä; mediaaniaikaa ensimmäiseen pahenemiseen ei voitu määrittää tapahtumien pienen määrän vuoksi. |
30 päivän sisällä ensimmäisen päivittäisen PE:n viimeisestä päivästä
|
|
TTP:n uusiutumista sairastavien koehenkilöiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: Myöhemmin kuin 30 päivää viimeisen päivittäisen PE:n jälkeen
|
Tutkittavien lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla oli TTP:n uusiutuminen (määritelty de novo TTP-tapahtumaksi, joka tapahtui myöhemmin kuin 30 päivää viimeisen päivittäisen PE:n jälkeen).
|
Myöhemmin kuin 30 päivää viimeisen päivittäisen PE:n jälkeen
|
|
Päivittäisten PE-istuntojen määrä ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana tutkimuslääkkeelle altistuksen mediaani (min, max) kesto on 6 (2, 36) päivää
|
Päivittäisten PE-istuntojen lukumäärä alkuperäisen päivittäisen PE-jakson aikana, joka voi sisältää enemmän kuin yhden PE-jakson päivässä, arvioitiin.
|
Ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana tutkimuslääkkeelle altistuksen mediaani (min, max) kesto on 6 (2, 36) päivää
|
|
Ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana annetun plasman kokonaismäärä
Aikaikkuna: Ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana tutkimuslääkkeelle altistuksen mediaani (min, max) kesto on 6 (2, 36) päivää
|
Ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana annetun plasman kokonaistilavuus mitattiin.
|
Ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana tutkimuslääkkeelle altistuksen mediaani (min, max) kesto on 6 (2, 36) päivää
|
|
Päivien lukumäärä vähintään yhdellä liikuntahoidolla koko tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen aikana (seulonnasta 12 kuukauden seuranta-[FU]-käyntiin)
|
Päivien lukumäärä PE:lle arvioitiin.
Tämä tarkoittaa niiden päivien lukumäärää, joissa on vähintään yksi PE-annostus koko tutkimuksen aikana.
|
Koko tutkimuksen aikana (seulonnasta 12 kuukauden seuranta-[FU]-käyntiin)
|
|
Peräkkäisten päivien enimmäismäärä aihetta kohden, jolloin PE ei keskeytynyt ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana tutkimuslääkkeelle altistuksen mediaani (min, max) kesto on 6 (2, 36) päivää
|
Niiden peräkkäisten päivien enimmäismäärä koehenkilöä kohden, jolloin PE ei keskeytynyt ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana.
|
Ensimmäisen päivittäisen PE-jakson aikana tutkimuslääkkeelle altistuksen mediaani (min, max) kesto on 6 (2, 36) päivää
|
|
Ei-fokaalisten neurologisten oireiden ratkaiseminen
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauden FU-käyntiin
|
Ei-fokaaliset neurologiset oireet, jotka määritellään neurokognitiivisten toimintojen perusteella täydellisessä remissiossa, mitattuna tietokoneistetun neuropsykologisen testiakun (CNTB) avulla (vain aikuiset).
CNTB sisälsi 6 moduulia: sanalistan oppiminen ja valikoiva muistutus (WLL/SR), valintareaktioaika (CRT), visuaalinen muisti (VMEM), yksinkertainen reaktioaika (SRT), työmuisti (WMEM) ja sanalistan oppiminen ja viivästetty takaisin (WLL/DR).
6 tehtävää on arvioitu prosenttiosuuksiksi oikein (CRT:n ja SRT:n kohdalla oikea prosenttiosuus vastaa osumien prosenttiosuutta) ja näiden keskimääräinen pistemäärä antaa CNTB-yhteenvetopisteet (alue: 0-100).
Korkeampi CNTB-yhteenvetopistemäärä osoittaa parempaa neuropsykologista toimintaa.
|
Perustasosta 12 kuukauden FU-käyntiin
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden TTP:hen liittyvät merkit tai oireet ratkesivat
Aikaikkuna: Päivittäisen PE-hoitojakson loppu (mediaani [min, max] altistuksen kesto tutkimuslääkkeelle 6 [2, 36] päivää), tutkimushoitojakson loppu (mediaani [min, max] altistuksen kesto tutkimuslääkkeelle 36,5 [ 2, 90] päivää) ja 1 kuukauden seurannassa
|
TTP:hen liittyvien merkkien ja oireiden ratkaiseminen tai paraneminen (parannus ≥ 1 asteikolla haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien [CTCAE] v4.0 asteikolla) fyysisessä tarkastuksessa havaittuina ja haittatapahtumina.
Tämän päätepisteen arvioitiin vain "resoluutio".
|
Päivittäisen PE-hoitojakson loppu (mediaani [min, max] altistuksen kesto tutkimuslääkkeelle 6 [2, 36] päivää), tutkimushoitojakson loppu (mediaani [min, max] altistuksen kesto tutkimuslääkkeelle 36,5 [ 2, 90] päivää) ja 1 kuukauden seurannassa
|
|
Kuolleisuus
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
Kokonaiskuolleisuus enintään 1 kuukauden seurantaan.
|
Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
|
PE:ihin liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
PE-hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) määrä.
|
Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
|
Koehenkilöiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on PE-liittymiä AE
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on liikuntaelimiin liittyviä haittavaikutuksia.
|
Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) määrä vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
TEAE-tapausten lukumäärä ja vakavuus arvioitiin.
AE-tapausten vakavuusasteet määriteltiin: lievä, kohtalainen ja vaikea.
Huomautus: luetellut numerot eivät sisällä TEAE:ita, joiden vakavuus puuttuu.
|
Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
|
TEAE-potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
TEAE-potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus vakavuuden mukaan.
AE-tapausten vakavuusasteet määriteltiin: lievä, kohtalainen ja vaikea.
|
Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
|
TEAE:n määrä ja niiden suhde tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
TEAE:iden lukumäärä ja niiden suhde tutkimuslääkkeeseen arvioitiin.
Haitallisten haittavaikutusten suhde tutkimuslääkkeeseen oli: liittyvä, mahdollisesti liittyvä ja epätodennäköinen/ei liity.
|
Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittivät hoitoon liittyviä lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta viimeiseen seurantakäyntiin
|
Lääkevasta-aineiden (ADA) kehittymistä seurattiin tutkimuksen alusta viimeiseen seurantakäyntiin asti.
|
Tutkimuksen alusta viimeiseen seurantakäyntiin
|
|
Plasman kaplasitsumabipitoisuudet
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan (eli lähtötilanteessa, päivittäisen PE:n päivät 1 ja 2, päivittäisen PE:n viimeinen päivä, päivä 1 päivittäisen PE:n jälkeen, viikot 1, 2, 3 ja 4 päivittäisen PE:n jälkeen PE, FU-päivät 3 ja 7 sekä 1 kuukauden FU-käynnillä).
|
Kaplasitsumabin pitoisuus plasmassa määritettiin eri ajankohtina.
farmakokinetiikka (PK) Populaatio: PK-populaatio koostui kaikista koehenkilöistä, jotka saivat tutkimuslääkettä ja joille ensisijaisen PK-tietojen katsotaan olevan riittäviä ja tulkittavissa.
|
Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan (eli lähtötilanteessa, päivittäisen PE:n päivät 1 ja 2, päivittäisen PE:n viimeinen päivä, päivä 1 päivittäisen PE:n jälkeen, viikot 1, 2, 3 ja 4 päivittäisen PE:n jälkeen PE, FU-päivät 3 ja 7 sekä 1 kuukauden FU-käynnillä).
|
|
Farmakodynamiikka (PD): Ristocetin Cofactor (RICO) -aktiivisuus ajan mittaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan (eli lähtötilanteessa, päivittäisen PE:n päivät 1 ja 2, päivittäisen PE:n viimeinen päivä, päivä 1 päivittäisen PE:n jälkeen, viikot 1, 2, 3 ja 4 päivittäisen PE:n jälkeen PE, FU-päivät 3 ja 7 sekä 1 kuukauden FU-käynnillä).
|
RICO-aktiivisuuden muutos lähtötasosta mitattiin eri ajankohtina.
|
Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan (eli lähtötilanteessa, päivittäisen PE:n päivät 1 ja 2, päivittäisen PE:n viimeinen päivä, päivä 1 päivittäisen PE:n jälkeen, viikot 1, 2, 3 ja 4 päivittäisen PE:n jälkeen PE, FU-päivät 3 ja 7 sekä 1 kuukauden FU-käynnillä).
|
|
Farmakodynamiikka: Von Willebrand Factor Antigen (vWF:Ag) ajan myötä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen aloittamisesta 1 kuukauden seurantaan (eli lähtötilanteessa, päivittäisen PE:n päivät 1 ja 2, päivittäisen PE:n viimeinen päivä, päivä 1 päivittäisen PE:n jälkeen, viikot 1, 2, 3 ja 4 sen jälkeen päivittäinen PE, FU-päivät 3 ja 7 sekä 1 kuukauden FU-käynnillä).
|
Muutos perustasosta vWF:Ag-pitoisuudessa mitattiin eri ajankohtina.
|
Tutkimuslääkkeen aloittamisesta 1 kuukauden seurantaan (eli lähtötilanteessa, päivittäisen PE:n päivät 1 ja 2, päivittäisen PE:n viimeinen päivä, päivä 1 päivittäisen PE:n jälkeen, viikot 1, 2, 3 ja 4 sen jälkeen päivittäinen PE, FU-päivät 3 ja 7 sekä 1 kuukauden FU-käynnillä).
|
|
PD: Hyytymistekijä VIII:n hyytymisaktiivisuus (FVIII:C) ajan myötä
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan (eli lähtötilanteessa, päivittäisen PE:n päivät 1 ja 2, päivittäisen PE:n viimeinen päivä, päivä 1 päivittäisen PE:n jälkeen, viikot 1, 2, 3 ja 4 päivittäisen PE:n jälkeen PE, FU-päivät 3 ja 7 sekä 1 kuukauden FU-käynnillä).
|
FVIII:C-konsentraation muutos lähtötilanteesta mitattiin eri aikapisteissä.
|
Tutkimuksen alusta 1 kuukauden seurantaan (eli lähtötilanteessa, päivittäisen PE:n päivät 1 ja 2, päivittäisen PE:n viimeinen päivä, päivä 1 päivittäisen PE:n jälkeen, viikot 1, 2, 3 ja 4 päivittäisen PE:n jälkeen PE, FU-päivät 3 ja 7 sekä 1 kuukauden FU-käynnillä).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Monitor, Ablynx NV
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Peyvandi F, Cataland S, Scully M, Coppo P, Knoebl P, Kremer Hovinga JA, Metjian A, de la Rubia J, Pavenski K, Minkue Mi Edou J, De Winter H, Callewaert F. Caplacizumab prevents refractoriness and mortality in acquired thrombotic thrombocytopenic purpura: integrated analysis. Blood Adv. 2021 Apr 27;5(8):2137-2141. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001834.
- Peyvandi F, Scully M, Kremer Hovinga JA, Cataland S, Knobl P, Wu H, Artoni A, Westwood JP, Mansouri Taleghani M, Jilma B, Callewaert F, Ulrichts H, Duby C, Tersago D; TITAN Investigators. Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2016 Feb 11;374(6):511-22. doi: 10.1056/NEJMoa1505533.
- Holz JB. The TITAN trial--assessing the efficacy and safety of an anti-von Willebrand factor Nanobody in patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. Transfus Apher Sci. 2012 Jun;46(3):343-6. doi: 10.1016/j.transci.2012.03.027. Epub 2012 Apr 3.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. tammikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 25. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 28. kesäkuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 4. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALX0681-2.1/10
- 2010-019375-30 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .