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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Anti-von-Willebrand-Faktor (vWF)-Nanokörpern bei Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) (TITAN)

31. März 2023 aktualisiert von: Ablynx, a Sanofi company

Eine einfach verblindete, randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Anti-von-Willebrand-Faktor-Nanokörpern, die als Zusatzbehandlung bei Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura verabreicht werden

Diese Studie war eine einfach verblindete, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie der Phase II, um festzustellen, ob Anti-vWF-Nanobody als Zusatzbehandlung bei Patienten mit aTTP sicher und wirksam ist.

Die Patienten erhielten entweder Placebo oder Anti-vWF-Nanobody als Zusatztherapie zum Plasmaaustausch (PE).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Liverpool, Australien
        • Investigator site
      • Melbourne, Australien
        • Investigator site
      • Woolloongabba, Australien
        • Investigator site
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien
        • Investigator site
  • Belgien
      • Antwerp, Belgien
        • Investigator site
      • Brussels, Belgien
        • Investigator site
      • Leuven, Belgien
        • Investigator site
      • Namur, Belgien
        • Investigator site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Investigator site
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland
        • Investigator site
      • Berlin, Deutschland
        • Investigator site
      • Dortmund, Deutschland
        • Investigator site
      • Hannover, Deutschland
        • Investigator site
      • Köln, Deutschland
        • Investigator site
      • Mainz, Deutschland
        • Investigator site
      • Mannheim, Deutschland
        • Investigator site
      • Munchen, Deutschland
        • Investigator site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Deutschland
        • Investigator site
  • Frankreich
      • Caen, Frankreich
        • Investigator site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Investigator site
      • Jerusalem, Israel
        • Investigator site
      • Petach Tikva, Israel
        • Investigator site
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Investigator site
      • Foggia, Italien
        • Investigator site
      • Milan, Italien
        • Investigator site
      • Reggio Emilia, Italien
        • Investigator site
      • Rome, Italien
        • Investigator site
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Investigator site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Investigator site
      • Lausanne, Schweiz
        • Investigator site
      • Zurich, Schweiz
        • Investigator site
  • Spanien
      • Badalona, Spanien
        • Investigator site
      • Sevilla, Spanien
        • Investigator site
      • Valencia, Spanien
        • Investigator site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Investigator site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten
        • Investigator site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Investigator site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Investigator site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Investigator site
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Investigator site
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Investigator site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Investigator site
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Investigator site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Investigator site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Investigator site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
        • Investigator site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Investigator site
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Investigator site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Investigator site
  • Österreich
      • Graz, Österreich
        • Investigator site
      • Vienna, Österreich
        • Investigator site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre oder älter (Erwachsene) oder 12 bis < 18 Jahre (Jugendliche)
  • Männliches oder weibliches Subjekt, bereit, ein akzeptables Verhütungsschema zu akzeptieren
  • Subjekt mit einer klinischen Diagnose von TTP
  • Benötigte PE (eine einzige PE-Sitzung vor der Randomisierung in die Studie war erlaubt)
  • Thema zugänglich für Follow-up
  • Subjekt, das in der Lage ist, eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung und Zustimmung zu erteilen (falls zutreffend, für Jugendliche)

Ausschlusskriterien:

  • Thrombozytenzahl ≥ 100.000/µL
  • Schwere aktive Infektion, angezeigt durch Sepsis (Erfordernis für Pressoren mit oder ohne positive Blutkulturen)
  • Klinischer Nachweis einer enterischen Infektion mit Escherichia coli 0157 oder einem verwandten Organismus
  • Anti-Phospholipid-Syndrom
  • Diagnostik der disseminierten intravasalen Gerinnung (DIC)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Hämatopoetische Stammzell- oder Knochenmarktransplantation-assoziierte thrombotische Mikroangiopathie
  • Bekannt bei angeborener TTP
  • Aktive Blutung oder hohes Blutungsrisiko
  • Unkontrollierte arterielle Hypertonie

  • Bekannte chronische Behandlung mit Antikoagulanzien, die nicht sicher beendet werden kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    • Vitamin-K-Antagonisten
    • Heparin oder niedermolekulares Heparin (LMWH)
    • Nicht-Acetylsalicylsäure, nichtsteroidale entzündungshemmende Moleküle
  • Schwerer oder lebensbedrohlicher klinischer Zustand außer TTP, der die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Patienten mit malignen Erkrankungen, die zu einer Lebenserwartung von weniger als 3 Monaten führen
  • Patienten mit bekannter oder vermuteter Knochenmarkskarzinose
  • Probanden, die die Anforderungen und Verfahren des Studienprotokolls nicht einhalten können
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder Hilfsstoffe des Studienmedikaments

  • Schwere Leberfunktionsstörung, entsprechend Toxizität Grad 3, definiert durch die CTCAE-Skala. Für die wichtigsten Leberparameter ist diese wie folgt definiert:

    • Bilirubin > 3 x obere Normgrenze (ULN) (erforderlich zur Differenzierung eines isolierten Anstiegs des indirekten Bilirubins aufgrund von Hämolyse, dies war kein Ausschlussparameter, sondern krankheitsbedingt)
    • Alanin-Transaminase (ALT)/ Aspartat-Transaminase (AST) > 5 x ULN
    • alkalische Phosphatase (ALP) > 5 x ULN
    • Gamma-Glutamyl-Transpeptidase (GGT) > 5 x ULN
  • Schwere chronische Nierenfunktionsstörung, definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min

Beachten Sie, dass die Verwendung eines anderen Prüfmedikaments oder -geräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening nicht erlaubt war. Die Teilnahme an nicht-interventionellen/Beobachtungsstudien und Registern während des Studienzeitraums war erlaubt. Die Teilnahme an einer anderen klinischen Studie war bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit oder innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Studienbehandlung im Falle eines vorzeitigen Ausscheidens der Studienteilnehmer aus der Studie nicht erlaubt. Probanden, die bereits an der aktuellen Studie teilgenommen und die Studie entweder gemäß Protokoll beendet oder vorzeitig abgebrochen hatten, durften nicht erneut eingeschlossen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo einmal täglich
Biologisch: Placebo
  • Die Probanden erhielten eine erste i.v. Placebo-Bolus per Push-Injektion innerhalb von 6 Stunden bis 15 Minuten vor der ersten PE in der Studie. Die erste PE in der Studie könnte entweder die allererste PE-Sitzung für die aktuelle Episode von aTTP sein (wenn das Subjekt vor Beginn der PE randomisiert wurde) oder die zweite PE-Sitzung (wenn das Subjekt nach einer einzigen PE-Sitzung randomisiert wurde).
  • Auf die erste PE im Studium folgte s.c. Verabreichung von Placebo innerhalb von 30 Minuten nach dem Ende des PE-Verfahrens.
  • Alle nachfolgenden Verabreichungen des Studienarzneimittels erfolgten täglich s.c. Injektionen innerhalb von 30 Minuten nach dem Ende des PE-Verfahrens (falls zutreffend) oder innerhalb von 24 Stunden nach der vorherigen Dosis.
  • Die Probanden erhielten Placebo bis zu 30 Tage nach der letzten PE-Sitzung.
Experimental: Caplacizumab
Caplacizumab 10 mg einmal täglich
Biologisch: Caplacizumab
  • Die Probanden erhielten einen ersten intravenösen (i.v.) Bolus von 10 mg (gefüllt mit 5 mg/ml) Caplacizumab per Push-Injektion innerhalb von 6 Stunden bis 15 Minuten vor der ersten PE in der Studie. Die erste PE in der Studie könnte entweder die allererste PE-Sitzung für die aktuelle Episode von aTTP sein (wenn das Subjekt vor Beginn der PE randomisiert wurde) oder die zweite PE-Sitzung (wenn das Subjekt nach einer einzigen PE-Sitzung randomisiert wurde).
  • Auf die erste PE in der Studie folgte eine subkutane (s.c.) Verabreichung von 10 mg Studienmedikament innerhalb von 30 Minuten nach dem Ende des PE-Verfahrens.
  • Alle nachfolgenden Verabreichungen des Studienarzneimittels erfolgten täglich s.c. Injektionen innerhalb von 30 Minuten nach dem Ende des PE-Verfahrens (falls zutreffend) oder innerhalb von 24 Stunden nach der vorherigen Dosis.
  • Die Probanden erhielten Caplacizumab bis zu 30 Tage nach der letzten PE-Sitzung.
Andere Namen:
  • ALX-0081
  • Anti-vWF-Nanokörper

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Ansprechen der Behandlung, definiert durch eine bestätigte Erholung von Thrombozyten ≥ 150.000/µl
Zeitfenster: Ab dem Tag der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments

Zeit bis zum Ansprechen, definiert durch das Erreichen des Ansprechens der Thrombozytenzahl, bestätigt 48 Stunden nach der ersten Meldung dieses Ansprechens. Die Thrombozytenreaktion wurde als Erholung von Thrombozyten ≥ 150.000/µl definiert.

Dieses Ansprechen musste 48 Stunden nach dem ersten Bericht über eine Thrombozytenwiederfindung von ≥ 150.000/µl durch eine De-novo-Messung von Thrombozyten ≥ 150.000/µl und Laktatdehydrogenase (LDH) ≤ 2 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) bestätigt werden (d. h. „ bestätigte Thrombozytenreaktion").
Ab dem Tag der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit vollständiger Remission nach anfänglichem täglichem Plasmaaustausch (PE)
Zeitfenster: Ab dem Tag der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit vollständiger Remission (definiert als bestätigtes Ansprechen der Thrombozytenzahl und Fehlen einer Exazerbation) nach anfänglicher täglicher PE.
Ab dem Tag der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit Exazerbationen von TTP
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Tagen nach dem letzten Tag der anfänglichen täglichen PE

Anzahl und Prozentsatz der Studienteilnehmer mit Exazerbationen der TTP (definiert als rezidivierende Thrombozytopenie nach einem bestätigten Ansprechen der Thrombozytenzahl, die eine Wiederaufnahme der täglichen PE-Behandlung nach ≥ 1 Tag, aber ≤ 30 Tagen nach Ende der täglichen PE-Behandlung erforderten.

Als Teil dieser Endpunktanalyse wurde auch die Zeit bis zur ersten Exazerbation von TTP untersucht; die mediane Zeit bis zur ersten Exazerbation konnte aufgrund der geringen Anzahl von Ereignissen nicht bestimmt werden.
Innerhalb von 30 Tagen nach dem letzten Tag der anfänglichen täglichen PE
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit TTP-Rückfall
Zeitfenster: Später als 30 Tage nach der letzten täglichen PE
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit TTP-Rückfall (definiert als De-novo-TTP-Ereignis, das später als 30 Tage nach der letzten täglichen PE auftrat) wurden bewertet.
Später als 30 Tage nach der letzten täglichen PE
Anzahl der täglichen PE-Sitzungen während der anfänglichen täglichen PE-Periode
Zeitfenster: Während der anfänglichen täglichen PE-Periode mit einer medianen (min., max.) Expositionsdauer gegenüber dem Studienmedikament von 6 (2, 36) Tagen
Die Anzahl der täglichen PE-Sitzungen während der anfänglichen täglichen PE-Periode, die mehr als 1 PE pro Tag umfassen konnte, wurde bewertet.
Während der anfänglichen täglichen PE-Periode mit einer medianen (min., max.) Expositionsdauer gegenüber dem Studienmedikament von 6 (2, 36) Tagen
Gesamtvolumen des Plasmas, das während der anfänglichen täglichen PE-Periode verabreicht wurde
Zeitfenster: Während der anfänglichen täglichen PE-Periode mit einer medianen (min., max.) Expositionsdauer gegenüber dem Studienmedikament von 6 (2, 36) Tagen
Das während der anfänglichen täglichen PE-Periode verabreichte Gesamtvolumen an Plasma wurde gemessen.
Während der anfänglichen täglichen PE-Periode mit einer medianen (min., max.) Expositionsdauer gegenüber dem Studienmedikament von 6 (2, 36) Tagen
Anzahl der Tage mit mindestens einer PE-Verabreichung im gesamten Studienverlauf
Zeitfenster: Während des gesamten Studienverlaufs (vom Screening bis zum 12-monatigen Follow-up [FU]-Besuch)
Die Anzahl der Tage für PE wurde bewertet. Dies impliziert die Anzahl der Tage mit mindestens einer PE-Verabreichung während des gesamten Studienverlaufs.
Während des gesamten Studienverlaufs (vom Screening bis zum 12-monatigen Follow-up [FU]-Besuch)
Die maximale Anzahl aufeinanderfolgender Tage pro Proband, an denen es während der anfänglichen täglichen PE-Periode zu keiner Unterbrechung der PE kam
Zeitfenster: Während der anfänglichen täglichen PE-Periode mit einer medianen (min., max.) Expositionsdauer gegenüber dem Studienmedikament von 6 (2, 36) Tagen
Die maximale Anzahl aufeinanderfolgender Tage pro Versuchsperson, an denen es während der anfänglichen täglichen Sportperiode keine Unterbrechung des Sportsports gab.
Während der anfänglichen täglichen PE-Periode mit einer medianen (min., max.) Expositionsdauer gegenüber dem Studienmedikament von 6 (2, 36) Tagen
Auflösung von nicht fokalen neurologischen Symptomen
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 12-monatigen FU-Besuch
Auflösung von nicht fokalen neurologischen Symptomen, definiert durch die neurokognitive Funktion bei vollständiger Remission, gemessen mit einer computerisierten neuropsychologischen Testbatterie (CNTB) (nur für Erwachsene). Das CNTB umfasste 6 Module: Wortlistenlernen und selektives Erinnern (WLL/SR), Wahlreaktionszeit (CRT), visuelles Gedächtnis (VMEM), einfache Reaktionszeit (SRT), Arbeitsgedächtnis (WMEM) und Wortlistenlernen und verzögert Rückruf (WLL/DR). Die 6 Aufgaben werden als prozentual richtig bewertet (bei CRT und SRT entspricht der prozentual richtige Prozentsatz den prozentualen Treffern) und die mittlere Punktzahl daraus ergibt die CNTB-Gesamtpunktzahl (Bereich: 0-100). Ein höherer CNTB-Summenwert weist auf eine bessere neuropsychologische Funktion hin.
Von der Baseline bis zum 12-monatigen FU-Besuch
Anzahl der Teilnehmer mit Abklingen der TTP-bezogenen Anzeichen oder Symptome
Zeitfenster: Ende des täglichen PE-Behandlungszeitraums (mediane [min, max] Dauer der Exposition gegenüber dem Studienmedikament von 6 [2, 36] Tagen), Ende des Studienbehandlungszeitraums (mediane [min, max] Dauer der Exposition gegenüber dem Studienmedikament von 36,5 [ 2, 90] Tage) und nach 1 Monat Follow-up
Auflösung oder Verbesserung (Verbesserung von ≥ 1 Grad in der Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v4.0-Skala) von TTP-bezogenen Anzeichen und Symptomen, die bei der körperlichen Untersuchung und als unerwünschte Ereignisse erfasst wurden. Dieser Endpunkt wurde nur für „Auflösung“ bewertet.
Ende des täglichen PE-Behandlungszeitraums (mediane [min, max] Dauer der Exposition gegenüber dem Studienmedikament von 6 [2, 36] Tagen), Ende des Studienbehandlungszeitraums (mediane [min, max] Dauer der Exposition gegenüber dem Studienmedikament von 36,5 [ 2, 90] Tage) und nach 1 Monat Follow-up
Sterblichkeit
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Gesamtmortalität bis zu 1 Monat Follow-up.
Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl der PE-bezogenen unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl der mit der PE-Behandlung in Verbindung stehenden unerwünschten Ereignisse (AEs).
Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit PE-bezogenen UEs
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit PE-bezogenen UEs.
Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) nach Schweregrad
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl und Schweregrad der TEAEs wurden bewertet. Die Schweregrade der UE wurden wie folgt definiert: leicht, mittelschwer und schwer. Hinweis: Die aufgeführten Zahlen beinhalten nicht die TEAEs mit fehlendem Schweregrad.
Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit TEAEs nach Schweregrad
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit TEAEs nach Schweregrad. Die Schweregrade der UE wurden wie folgt definiert: leicht, mittelschwer und schwer.
Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl der TEAEs und ihre Beziehung zum Studienmedikament
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Die Anzahl der TEAEs und ihre Beziehung zum Studienmedikament wurden bewertet. Die Beziehung zwischen den UE und dem Studienmedikament war: verwandt, möglicherweise verwandt und unwahrscheinlich/nicht verwandt.
Vom Beginn der Studie bis zum 1-Monats-Follow-up
Anzahl der Teilnehmer, die behandlungsbedingte Anti-Drug-Antikörper (ADA) entwickelt haben
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum letzten Follow-up-Besuch
Die Entwicklung von Anti-Drug-Antikörpern (ADA) wurde vom Beginn der Studie bis zum letzten Nachsorgebesuch überwacht.
Vom Beginn der Studie bis zum letzten Follow-up-Besuch
Plasmakonzentrationen von Caplacizumab
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum Follow-up von 1 Monat (d. h. zu Studienbeginn, Tage 1 und 2 der täglichen PE, letzter Tag der täglichen PE, Tag 1 nach der täglichen PE, Wochen 1, 2, 3 und 4 nach der täglichen PE PE, Tag 3 und 7 der FU und beim 1-monatigen FU-Besuch).
Die Konzentration von Caplacizumab im Plasma wurde zu verschiedenen Zeitpunkten bestimmt. Pharmakokinetik (PK)-Population: Die PK-Population bestand aus allen Probanden, die das Studienmedikament erhielten und für die die primären PK-Daten als ausreichend und interpretierbar erachtet wurden.
Vom Beginn der Studie bis zum Follow-up von 1 Monat (d. h. zu Studienbeginn, Tage 1 und 2 der täglichen PE, letzter Tag der täglichen PE, Tag 1 nach der täglichen PE, Wochen 1, 2, 3 und 4 nach der täglichen PE PE, Tag 3 und 7 der FU und beim 1-monatigen FU-Besuch).
Pharmakodynamik (PD): Aktivität des Ristocetin-Cofaktors (RICO) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum Follow-up von 1 Monat (d. h. zu Studienbeginn, Tage 1 und 2 der täglichen PE, letzter Tag der täglichen PE, Tag 1 nach der täglichen PE, Wochen 1, 2, 3 und 4 nach der täglichen PE PE, Tag 3 und 7 der FU und beim 1-monatigen FU-Besuch).
Die Änderung der RICO-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert wurde zu verschiedenen Zeitpunkten gemessen.
Vom Beginn der Studie bis zum Follow-up von 1 Monat (d. h. zu Studienbeginn, Tage 1 und 2 der täglichen PE, letzter Tag der täglichen PE, Tag 1 nach der täglichen PE, Wochen 1, 2, 3 und 4 nach der täglichen PE PE, Tag 3 und 7 der FU und beim 1-monatigen FU-Besuch).
Pharmakodynamik: Von-Willebrand-Faktor-Antigen (vWF:Ag) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienmedikation bis zum Follow-up von 1 Monat (d. h. bei Baseline, Tag 1 und 2 der täglichen PE, letzter Tag der täglichen PE, Tag 1 nach der täglichen PE, Wochen 1, 2, 3 und 4 danach täglich PE, Tag 3 und 7 der FU und beim 1-monatigen FU-Besuch).
Die Änderung der vWF:Ag-Konzentration gegenüber der Grundlinie wurde zu verschiedenen Zeitpunkten gemessen.
Vom Beginn der Studienmedikation bis zum Follow-up von 1 Monat (d. h. bei Baseline, Tag 1 und 2 der täglichen PE, letzter Tag der täglichen PE, Tag 1 nach der täglichen PE, Wochen 1, 2, 3 und 4 danach täglich PE, Tag 3 und 7 der FU und beim 1-monatigen FU-Besuch).
PD: Gerinnungsfaktor-VIII-Gerinnungsaktivität (FVIII:C) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum Follow-up von 1 Monat (d. h. zu Studienbeginn, Tage 1 und 2 der täglichen PE, letzter Tag der täglichen PE, Tag 1 nach der täglichen PE, Wochen 1, 2, 3 und 4 nach der täglichen PE PE, Tag 3 und 7 der FU und beim 1-monatigen FU-Besuch).
Die Veränderung der FVIII:C-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert wurde zu verschiedenen Zeitpunkten gemessen.
Vom Beginn der Studie bis zum Follow-up von 1 Monat (d. h. zu Studienbeginn, Tage 1 und 2 der täglichen PE, letzter Tag der täglichen PE, Tag 1 nach der täglichen PE, Wochen 1, 2, 3 und 4 nach der täglichen PE PE, Tag 3 und 7 der FU und beim 1-monatigen FU-Besuch).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ablynx, a Sanofi company

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, Ablynx NV

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juni 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Juni 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALX0681-2.1/10
  • 2010-019375-30 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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