HEXT (Hypo Extended): PTH:n vaikutus luustoon hypoparatyreoosissa

Palaaville osallistujille tai osallistujille, jotka valmistuvat jommastakummasta vanhemmista:

Sisällyttämiskriteerit:

• On täytynyt osallistua CL1-11-040-, PAR-C10-007- tai PAR-C10-008-tutkimukseen ja tehdä se missä tahansa paikassa Yhdysvaltojen mantereella.
• On täytynyt osallistua Hypopara-tutkimukseen Columbian yliopistossa ja se on saanut sen päätökseen

Poissulkemiskriteerit:

• ei ole suorittanut jompaakumpaa osallistavaa tutkimusta

Uusille osallistujille (oletettu 20):

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

1. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake (ICF) ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
2. Aikuiset miehet tai naiset 18-85-vuotiaat.
3. Anamneesissa ≥ 18 kuukauden hypoparatyreoosi, mukaan lukien näyttöä hypokalsemiasta ja samanaikaiset seerumin koskemattomat PTH-pitoisuudet alle normaalin alarajan 12 kuukauden aikana ennen lähtötasoa.
4. Kalsitriolin vaatimus ≥ 0,25 mikrogrammaa päivässä per päivä ennen lähtötasoa.
5. Tarve suun kautta otettavalle kalsiumlisämäärälle ≥ 1500 mg päivässä lisäravinteen ja ravinnon välillä.
6. Seerumin kilpirauhasen toimintakokeet normaaleissa laboratoriorajoissa seulonnassa kaikille koehenkilöille, jotka eivät saa kilpirauhashormonikorvaushoitoa. Kilpirauhashormonikorvaushoitoa saavien potilaiden annoksen on oltava vakaa vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa
7. seerumin kreatiniini < 1,5 mg/dl yhdellä mittauksella ennen tutkimuslääkkeen käyttöä
8. Fyysisesti kykenevä antamaan tutkimuslääkityksen päivittäisiä ihonalaisia ​​(SQ) injektioita reiteen itseensä (tai antamaan nimetyn henkilön suorittamaan injektion).
9. Halu ja kyky noudattaa protokollaa (ennen seulontaa).
10. Naispotilaat: Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän tulee suostua käyttämään kahta lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan raskaustestin kanssa jokaisella suunnitellulla käynnillä.

POISTAMISKRITEERIT:

Potilaat, joilla on jokin seuraavista seulontakäynnin aikana, eivät ole oikeutettuja tähän tutkimukseen:

1. Tunnettu hypoparatyreoosi, joka johtuu CaSR-geenin aktivoivasta mutaatiosta tai heikentyneestä vasteesta PTH:lle (pseudohypoparatyreoosi). Jos tuntematon, sen oletetaan olevan poissa.
2. Mikä tahansa sairaus, joka saattaa vaikuttaa kalsiumaineenvaihduntaan tai kalsiumfosfaattihomeostaasiin, paitsi hypoparatyreoosi, kuten aktiivinen kilpirauhasen liikatoiminta, Pagetin tauti, insuliinista riippuvainen diabetes mellitus (IDDM) tai huonosti hallittu tyypin II diabetes (HbA1C > 8 %), vaikea ja krooninen sydänsairaus , maksa- tai munuaissairaus, Cushingin oireyhtymä, hermo-lihassairaus, kuten nivelreuma, myelooma, haimatulehdus, aliravitsemus, riisitauti, viimeaikainen pitkittynyt liikkumattomuus, aktiivinen pahanlaatuisuus, primaarinen tai sekundaarinen lisäkilpirauhasen liikatoiminta, aiempi lisäkilpirauhasen syöpä, hypopituitarismi, akromegalia tai multippeli endokriininen neoplasia tyypit I ja II.
3. Ollakseen kelpoisuusvaatimukset, potilaat, joilla on aiemmin ollut kilpirauhassyöpä, on dokumentoitava sairaudesta vähintään 5 vuoden ajan (tai 2 vuoden ajan ja todisteet seurannasta ja lääkärin selvitystodistus).
4. Potilaat, jotka ovat riippuvaisia ​​säännöllisistä parenteraalisista kalsium-infuusioista (esim. kalsiumglukonaatti) kalsiumin homeostaasin ylläpitämiseksi.
5. Potilaat, joille on tehty mahalaukun resektio tai joilla on aktiivinen peptinen haavasairaus, joka vaatii lääkehoitoa.
6. Kiellettyjen lääkkeiden, kuten raloksifeenihydrokloridin, litiumin, metotreksaatin tai systeemisten kortikosteroidien käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana.
7. Hoito PTH:n kaltaisilla lääkkeillä, mukaan lukien PTH(1-84), PTH(1-34) tai muut PTH:n tai PTH:n sukuisen proteiinin N-terminaaliset fragmentit tai analogit viimeisen 6 kuukauden aikana.
8. Muut lääkkeet, joiden tiedetään vaikuttavan kalsiumin ja luun aineenvaihduntaan, kuten kalsitoniini, natriumfluoridi tai sinakalseettihydrokloridi viimeisen 6 kuukauden aikana.
9. Suun kautta otettavien bisfosfonaattien käyttö edellisten 6 kuukauden aikana tai IV-bisfosfonaattivalmisteiden käyttö edellisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
10. Kohtaushäiriö/epilepsia ja dokumentoitu kohtaus edellisen 6 kuukauden aikana.
11. 18–21-vuotiaat osallistujat: Avointen epifyysien esiintyminen röntgenkuvauksen perusteella.
12. Sädehoito luurankoon 5 vuoden sisällä.
13. Seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinitasot yli 1,5-kertaiset laboratorioarvojen ylärajaan verrattuna. (eli > 150 ng/ml)
14. Mikä tahansa tutkijan mielestä sairaus tai tila, joka suurella todennäköisyydellä estää potilasta pääsemästä tutkimukseen päätökseen tai jossa potilas ei voi tai aio noudattaa tutkimusvaatimuksia asianmukaisesti.
15. Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimustutkimukseen, jossa tutkittava lääke tai laite vastaanotettiin 6 kuukauden sisällä ennen tämän tutkimuksen seulontaa.
16. Raskaana oleville tai imettäville naisille.
17. Aiemmin diagnosoitu huume- tai alkoholiriippuvuus viimeisen 3 vuoden aikana.
18. Munuaiskivien kliininen historia viimeisen 6 kuukauden aikana.
19. Kaikki sairaudet, jotka vaikuttavat negatiivisesti ruoansulatuskanavan imeytymiseen, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, lyhyen suolen oireyhtymä, suolen resektio, trooppinen sprue, keliakia, haavainen paksusuolitulehdus ja Crohnin tauti.
20. Krooninen/vaikea sydänsairaus, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, sydämen vajaatoiminta, rytmihäiriöt, bradykardia (leposyke < 60 lyöntiä/minuutti) tai hypotensio (systolinen ja diastolinen verenpaine < 100 ja 60 mmHg).
21. Aiempi verisuonionnettomuus (CVA) viimeisten 5 vuoden aikana tai aikaisemmin, jos jäljellä on vajaatoimintaa, joka vaikuttaisi tutkimukseen osallistumiseen.