HEXT (Hypo Extended): A PTH hatása a csontvázra hypoparathyreosisban

Visszatérő résztvevők vagy valamelyik szülőtanulmányt végzett résztvevők számára:

Bevételi kritériumok:

• Részt kell vennie a CL1-11-040, PAR-C10-007 vagy PAR-C10-008 tanulmányban, és azt befejezte az Egyesült Államok kontinentális részének bármely helyszínén.
• Részt kellett vennie a Columbia Egyetem Hypopara-tanulmányában, és azt befejezte

Kizárási kritériumok:

• az inkluzív tanulmányok egyikének elmulasztása

Új résztvevőknek (várhatóan 20):

BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

1. Aláírt és dátummal ellátott tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF) a vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt.
2. Felnőtt férfiak vagy nők 18 és 85 év között.
3. A kórtörténetben ≥ 18 hónapig tartó hypoparathyreosis, beleértve a hypocalcaemia bizonyítékát és az egyidejűleg a normálérték alsó határa alatti szérum intakt PTH-koncentrációt a kiindulási állapotot megelőző 12 hónapon belül.
4. A kalcitriolra vonatkozó szükséglet ≥0,25 mcg/nap/nap az alapvonal előtt.
5. Kiegészítő orális kalciumszükséglet ≥ 1500 mg naponta a kiegészítő és az étrendi források között.
6. Szérum pajzsmirigyfunkciós tesztek a normál laboratóriumi határokon belül a szűréskor minden olyan alanynál, akik nem kapnak pajzsmirigyhormonpótló terápiát. A pajzsmirigyhormonpótló terápiában részesülő betegeknél a dózisnak stabilnak kell lennie legalább 3 hónapig a szűrés előtt
7. szérum kreatinin < 1,5 mg/dl egyetlen mérésnél a vizsgálati gyógyszer alkalmazása előtt
8. Fizikailag alkalmas arra, hogy napi szubkután (SQ) öninjekciókat adjon be a combba, a vizsgálati gyógyszert (vagy a kijelölt személyt végezze el az injekciót).
9. A protokoll betartására való hajlandóság és képesség (szűrés előtt).
10. Nőbetegekkel kapcsolatban: A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a Szűrés során, és vállalniuk kell, hogy a vizsgálat időtartama alatt két orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak terhességi teszttel minden tervezett vizit alkalmával.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

Azok a betegek, akiknél a következők bármelyike ​​jelentkezik a szűrővizsgálat során, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban:

1. A CaSR gén aktiváló mutációja vagy a PTH-ra adott csökkent válaszkészség (pszeudohypoparathyreosis) által okozott hypoparathyreosis ismert kórtörténete. Ha ismeretlen, úgy kell tekinteni, hogy nincs jelen.
2. Bármely olyan betegség, amely befolyásolhatja a kalcium-anyagcserét vagy a kalcium-foszfát homeosztázist, kivéve a hypoparathyreosisot, mint például aktív hyperthyreosis, Paget-kór, inzulinfüggő diabetes mellitus (IDDM) vagy rosszul kontrollált II-es típusú diabetes mellitus (HbA1C > 8%), súlyos és krónikus szívbetegség , máj- vagy vesebetegség, Cushing-szindróma, neuromuszkuláris betegségek, mint például rheumatoid arthritis, mielóma, hasnyálmirigy-gyulladás, alultápláltság, angolkór, közelmúltban elhúzódó mozgásképtelenség, aktív rosszindulatú daganat, primer vagy másodlagos hyperparathyreosis, kórtörténetben mellékpajzsmirigy-karcinóma, hypopituitarismus, acromegalia vagy multiplex endokrin neoplasia I. és II. típus.
3. A jogosultsághoz azoknak a betegeknek, akiknek anamnézisében pajzsmirigyrák szerepel, dokumentálni kell, hogy legalább 5 évig betegségmentesek (vagy 2 évig a nyomon követés bizonyítékával és az orvos engedélyével).
4. A rendszeres parenterális kalcium infúziótól függő betegek (pl. kalcium-glükonát) a kalcium homeosztázis fenntartásához.
5. Gyomorreszekción átesett vagy gyógykezelést igénylő aktív peptikus fekélybetegségben szenvedő betegek.
6. Tiltott gyógyszerek, például raloxifen-hidroklorid, lítium, metotrexát vagy szisztémás kortikoszteroidok használata az elmúlt 6 hónapban.
7. Kezelés PTH-szerű gyógyszerekkel, beleértve a PTH(1-84), PTH(1-34) vagy a PTH vagy PTH-rokon fehérje egyéb N-terminális fragmentumait vagy analógjait az elmúlt 6 hónapban.
8. Egyéb gyógyszerek, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a kalcium- és csontanyagcserét, például a kalcitonin, a nátrium-fluorid vagy a cinakalcet-hidroklorid az elmúlt 6 hónapban.
9. Orális biszfoszfonátok használata az előző 6 hónapban vagy IV biszfoszfonát készítmények a szűrést megelőző 12 hónapban.
10. Görcsroham/epilepszia és dokumentált roham az előző 6 hónapban.
11. 18 és 21 év közötti résztvevők esetében: Nyitott epifízis jelenléte röntgenvizsgálattal.
12. A csontváz sugárkezelése 5 éven belül.
13. A szérum 25-hidroxi-D-vitamin szintje meghaladja a normál laboratóriumi felső határ 1,5-szeresét. (azaz > 150 ng/ml)
14. A vizsgáló véleménye szerint bármely olyan betegség vagy állapot, amely nagy valószínűséggel kizárja a beteget a vizsgálat befejezésében, vagy ahol a beteg nem tud vagy nem fog megfelelően megfelelni a vizsgálati követelményeknek.
15. Részvétel bármely más vizsgálati kísérletben, amelyben a vizsgálati gyógyszer vagy eszköz átvétele a jelen vizsgálat szűrése előtti 6 hónapon belül történt.
16. Terhes vagy szoptató nők.
17. Diagnosztizált kábítószer- vagy alkoholfüggőség az elmúlt 3 évben.
18. Vesekövesség klinikai kórtörténete az elmúlt 6 hónapban.
19. Bármilyen olyan állapot, amely negatívan befolyásolja a gyomor-bélrendszeri felszívódást, beleértve, de nem kizárólagosan a rövid bél szindrómát, a bél reszekciót, a trópusi nyúlványt, a cöliákiát, a fekélyes vastagbélgyulladást és a Crohn-betegséget.
20. Krónikus/súlyos szívbetegség, beleértve, de nem kizárólagosan a szívelégtelenséget, az aritmiákat, a bradycardiát (nyugalmi szívfrekvencia < 60 ütés/perc) vagy a hipotenziót (a szisztolés és a diasztolés vérnyomás < 100, illetve 60 Hgmm).
21. Cerebrovascularis baleset (CVA) a kórelőzményben az elmúlt 5 évben vagy korábban, ha olyan maradvány károsodás van, amely befolyásolná a vizsgálatban való részvételt.