HEXT (Hypo EXTended): Effekt av PTH på skjelett ved hypoparathyroidisme

For tilbakevendende deltakere eller deltakere som uteksamineres fra en av foreldrestudiene:

Inklusjonskriterier:

• Må ha deltatt i og avsluttet CL1-11-040, PAR-C10-007 eller PAR-C10-008-studien på et hvilket som helst sted på det kontinentale USA
• Må ha deltatt i og avsluttet Hypopara-studien ved Columbia University

Ekskluderingskriterier:

• unnlatelse av å ha fullført noen av inklusjonsstudiene

For nye deltakere (20 forventet):

INKLUSJONSKRITERIER:

1. Signert og datert informert samtykkeskjema (ICF) før noen studierelaterte prosedyrer utføres.
2. Voksne menn eller kvinner 18 til 85 år.
3. Anamnese med hypoparatyreoidisme i ≥ 18 måneder, inkludert tegn på hypokalsemi og samtidig serumintakt PTH-konsentrasjon under den nedre normalgrensen innen 12 måneder før baseline.
4. Krav til kalsitriol ≥0,25 mcg per dag per dag før baseline.
5. Krav til oral kalsiumtilskudd ≥ 1500 mg per dag mellom kosttilskudd og kosttilskudd.
6. Serumfunksjonstester for skjoldbruskkjertelen innenfor normale laboratoriegrenser ved screening for alle personer som ikke får tyreoideahormonerstatningsterapi. For pasienter på tyreoideahormonbehandling må dosen ha vært stabil i minst 3 måneder før screening
7. serumkreatinin < 1,5 mg/dL på en enkelt måling før bruk av studiemedikamentet
8. Fysisk i stand til å utføre daglige subkutane (SQ) selvinjeksjoner, i låret, av studiemedisin (eller la den utpekte utføre injeksjon).
9. Vilje og evne til å følge protokollen (før screening).
10. Når det gjelder kvinnelige pasienter: Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og samtykke i å bruke to medisinsk akseptable prevensjonsmetoder under studiens varighet med graviditetstesting ved hvert planlagt besøk.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Pasienter som har noen av følgende under screeningbesøket er ikke kvalifisert for registrering i denne studien:

1. Kjent historie med hypoparatyreoidisme som følge av en aktiverende mutasjon i CaSR-genet eller nedsatt respons på PTH (pseudohypoparathyroidisme). Hvis ukjent, skal det antas å være ikke tilstede.
2. Enhver sykdom som kan påvirke kalsiummetabolismen eller kalsiumfosfathomeostase unntatt hypoparatyreoidisme, slik som aktiv hypertyreose, Pagets sykdom, insulinavhengig diabetes mellitus (IDDM) eller dårlig kontrollert type II diabetes mellitus (HbA1C > 8%), alvorlig og kronisk hjertesykdom , lever- eller nyresykdom, Cushings syndrom, nevromuskulær sykdom som revmatoid artritt, myelom, pankreatitt, underernæring, rakitt, nylig langvarig immobilitet, aktiv malignitet, primær eller sekundær hyperparatyreoidisme, en historie med parathyroid karsinom, hypopituitarisme, akrome-endoplasi type I og II.
3. For å være kvalifisert må pasienter med tidligere kreft i skjoldbruskkjertelen dokumenteres å være sykdomsfrie i en periode på minst 5 år (eller 2 år med bevis på oppfølging og legeerklæring).
4. Pasienter som er avhengige av regelmessige parenterale kalsiuminfusjoner (f. kalsiumglukonat) for å opprettholde kalsiumhomeostase.
5. Pasienter som har gjennomgått gastrisk reseksjon eller har aktiv magesårsykdom som krever medisinsk behandling.
6. Bruk av forbudte medisiner som raloksifenhydroklorid, litium, metotreksat eller systemiske kortikosteroider i løpet av de siste 6 månedene.
7. Behandling med PTH-lignende legemidler, inkludert PTH(1-84), PTH(1-34) eller andre N-terminale fragmenter eller analoger av PTH eller PTH-relatert protein innen de siste 6 månedene.
8. Andre legemidler som er kjent for å påvirke kalsium- og benmetabolismen, slik som kalsitonin, natriumfluorid eller cinacalcethydroklorid i løpet av de siste 6 månedene.
9. Bruk av orale bisfosfonater i løpet av de siste 6 månedene eller IV bisfosfonatpreparater i løpet av de siste 12 månedene før screening.
10. Anfallsforstyrrelse/epilepsi og en historie med dokumentert anfall innen de siste 6 månedene.
11. Med hensyn til deltakere mellom 18 og 21 år: Tilstedeværelse av åpne epifyser som bestemt ved røntgen.
12. Strålebehandling til skjelettet innen 5 år.
13. Serum 25-hydroksyvitamin D nivåer større enn 1,5 ganger øvre grense for normal laboratorieverdi. (dvs. > 150 ng/ml)
14. Enhver sykdom eller tilstand etter etterforskerens oppfatning som har høy sannsynlighet for å hindre pasienten fra å fullføre studien eller hvor pasienten ikke kan eller vil overholde studiekravene på en passende måte.
15. Deltakelse i andre undersøkelsesstudier der mottak av undersøkelsesmedisin eller utstyr skjedde innen 6 måneder før screening for denne studien.
16. Gravide eller ammende kvinner.
17. Anamnese med diagnostisert narkotika- eller alkoholavhengighet de siste 3 årene.
18. Klinisk historie med nyresten i løpet av de siste 6 månedene.
19. Enhver tilstand som negativt påvirker gastrointestinal absorpsjon, inkludert men ikke begrenset til korttarmsyndrom, tarmreseksjon, tropisk sprue, cøliaki, ulcerøs kolitt og Crohns sykdom.
20. Kronisk/alvorlig hjertesykdom inkludert men ikke begrenset til hjertesvikt, arytmier, bradykardi (hvilepuls < 60 slag/minutt) eller hypotensjon (henholdsvis systolisk og diastolisk blodtrykk < 100 og 60 mmHg).
21. Anamnese med cerebrovaskulær ulykke (CVA) de siste 5 årene eller tidligere, hvis det er gjenværende svekkelse som vil påvirke deltakelsen i studien.