Bendamustiini ja deksametasoni potilailla, joilla on uusiutunut AL-amyloidoosi

Sisällyttämiskriteerit:

• ≥ 18-vuotiaat mies- tai naispotilaat
• Amyloidoosin tai kevyen ketjun kerrostumissairauden histopatologia, joka perustuu vihreän kaksinkertaisen heijastusaineen havaitsemiseen polarisaatiomikroskoopilla Kongon punaiseksi värjätyistä kudosnäytteistä tai ominaisesta elektronimikroskopiasta tai immunohistokemiallisesta värjäyksestä kevytketjua estävällä antiseerumilla

• Osoita mitattavissa oleva sairaus, joka on määritelty yhdellä tai useammalla seuraavista:

  • Seerumin monoklonaalinen proteiini ≥ 0,5 g/dl seerumielektroforeesilla
  • Virtsan monoklonaalinen proteiini > 200 mg/dl 24 tunnin virtsan elektroforeesissa
  • Seerumin immunoglobuliiniton kevytketju ≥ 5 mg/dl ja epänormaali seerumin immunoglobuliinin kappa lambda -vapaiden kevytketjujen suhde. Eron mukana olevien ja osallistumattomien vapaiden kevytketjujen välillä tulisi olla ≥ 5 mg/dl (dFLC)
  • Osoita plasmasolujen klooninen populaatio luuytimessä tai immunohistokemiallinen värjäys amyloidifibrillien kevyen ketjun antiseerumeilla
• Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​on 0, 1 tai 2
• Potilailla oli vähintään yksi aikaisempi hoito-ohjelma, joka koostui vähintään yhdestä syklistä
• Jos potilaalle ei ole aiemmin siirretty, hänen ei pitäisi joko olla kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon (ASCT) tai hänen on täytynyt kieltäytyä ASCT-vaihtoehdosta. Potilaat, joilla on aiemmin ollut ASCT ja jotka ovat myöhemmin edenneet, ovat kelpoisia, jos muut pääsykriteerit täyttyvät
• Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus, joka on saatu ennen tutkimukseen osallistumista ja siihen liittyvien toimenpiteiden suorittamista

Potilaiden on täytettävä seuraavat laboratoriokriteerit:

• Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1,5 x 10^9/l
• Hemoglobiini ≥ 9 g/dl (saattaa siirtää pakattuja punasoluja (PRBC) parametrin saavuttamiseksi)
• Verihiutaleet ≥ 100 x 10^9/l (täytyy olla riippumaton verihiutaleiden siirrosta)
• Laskettu kreatiniinipuhdistuma (CrCl) on suurempi tai yhtä suuri kuin 30 ml/min (Cockcroft-Gault-kaava)
• Aspartaattitransaminaasi (AST) ja alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 2,5 x normaalin yläraja (ULN)
• Seerumin bilirubiini <1,5 x ULN
• Seerumin kalium normaalirajoissa
• Seerumin kokonaiskalsium (korjattu seerumin albumiinilla) tai ionisoitu kalsium ≤ ULN

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, jotka täyttävät oireisen MM:n kriteerit:
• Lyyttiset leesiot luustotutkimuksessa tai plasmasytooma

Potilaat, jotka täyttävät kansainvälisen myeloomatyöryhmän määritelmän oireellisesta myeloomasta, jonka oireet liittyvät vain siihen liittyvään amyloidoosiin ja jotka muuten täyttäisivät vain kytevän MM:n kriteerit, ovat mahdollisesti kelvollisia.

• Sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista tai New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta, hallitsematon angina pectoris, vaikeita hallitsemattomia kammiorytmihäiriöitä tai
• elektrokardiografiset todisteet akuutista iskemiasta tai aktiivisen johtumisjärjestelmän poikkeavuuksista (ei mukaan lukien 1. asteen eteiskammiokatkos, Wenckebach-tyypin 2. asteen sydänkatkos tai vasemman nipun haarakatkos). Ennen tutkimukseen tuloa tutkijan tai valtuutetun lääkärin osatutkijan on dokumentoitava kaikki EKG:n poikkeavuudet seulonnassa, koska ne eivät ole lääketieteellisesti merkityksellisiä). Huomautus: Vasemman kammion ejektiofraktiolla ei ole alarajaa, jonka alapuolella potilaat suljetaan pois osallistumisesta.
• Potilaat, joiden N-terminaalinen (NT)-proBNP ≥ 1800nb/L tai B-tyypin natriureettinen peptidi (BNP) ≥ 400 ng/L, poikkeava sydämen troponiini T (cTnT) tai sydämen troponiini l (cTnI)
• Potilas on saanut muita tutkimuslääkkeitä 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
• Mikä tahansa sekundaarisen / familiaalisen amyloidoosin muoto
• Vakava samanaikainen sairaus, joka tutkijan tai valtuutetun lääkärin osatutkijan mielestä häiritsee osallistumista tähän kliiniseen tutkimukseen,
• Tunnettu HIV-infektio.
• Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus tai noudattaa toimisto- ja hoitokäyntien aikataulua
• Naishenkilö on raskaana tai imettää. Se, että koehenkilö ei ole raskaana, on osoitettava negatiivisella seerumin beeta-ihmisen koriongonadotropiiniraskaustestillä, joka on saatu seulonnan aikana. Raskaustestiä ei vaadita postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriloiduilla naisilla (nainen, joka ei ole hedelmällisessä iässä, määritellään naiseksi, jonka kuukautiset ovat pysähtyneet viimeisen 12 peräkkäisen kuukauden aikana tai joilla on täydellinen kohdunpoisto tai molemmat munasarjat on poistettu kirurgisesti).
• Diagnosoitu tai hoidettu muu pahanlaatuinen syöpä 3 vuoden sisällä ilmoittautumisesta, lukuun ottamatta ihon tyvisolusyövän tai levyepiteelisyöpään, in situ -maligniteettia, matalariskistä eturauhassyöpää tai parantavan hoidon jälkeistä syöpää.