Bendamustin og deksametason hos pasienter med residiverende AL-amyloidose

Inklusjonskriterier:

• Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen ≥ 18 år
• Histopatologi av amyloidose eller lett kjede avsetningssykdom basert på påvisning ved polariserende mikroskopi av grønt bi-refringent materiale i Kongo rødfargede vevsprøver eller karakteristisk elektronmikroskopi eller immunhistokjemisk farge med anti-lett kjede anti-sera

• Demonstrere målbar sykdom som definert av ett eller flere av følgende:

  • Serum monoklonalt protein ≥ 0,5 g/dL ved serumelektroforese
  • Monoklonalt urinprotein > 200 mg/dL i en 24 timers urinelektroforese
  • Serumimmunoglobulinfri lett kjede ≥ 5 mg/dL og unormalt serumimmunoglobulin kappa lambda fri lettkjedeforhold. Forskjellen mellom involverte og ikke-involverte frie lette kjeder bør være ≥ 5 mg/dL (dFLC)
  • Demonstrere klonal populasjon av plasmaceller i benmargen eller immunhistokjemisk farge med anti-lettkjede antisera av amyloidfibriller
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0, 1 eller 2
• Pasientene hadde minst ett tidligere regime bestående av minst 1 syklus
• Hvis ikke tidligere transplantert, bør pasienten enten ikke være kvalifisert for autolog stamcelletransplantasjon (ASCT), eller må ha avslått alternativet for ASCT. Pasienter som tidligere har hatt ASCT og senere har progrediert er kvalifisert, forutsatt at andre inngangskriterier er oppfylt
• Evne til å gi skriftlig informert samtykke innhentet før deltakelse i studien og eventuelle relaterte prosedyrer som utføres

Pasienter må oppfylle følgende laboratoriekriterier:

• Absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥ 1,5 x 10^9/L
• Hemoglobin ≥ 9 g/dl (kan overføre pakkede røde blodlegemer (PRBC) for å møte parameteren)
• Blodplater ≥ 100x 10^9/L (må være uavhengig av blodplatetransfusjon)
• Beregnet kreatininclearance (CrCl) større enn eller lik 30 ml/min (Cockcroft-Gault Formula)
• Aspartattransaminase (AST) og alanintransaminase (ALT) ≤ 2,5 x øvre normalgrense (ULN)
• Serumbilirubin <1,5 x ULN
• Serumkalium innenfor normale grenser
• Totalt serumkalsium (korrigert for serumalbumin) eller ionisert kalsium ≤ ULN

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter som oppfyller kriteriene for symptomatisk MM:
• Lytiske lesjoner på skjelettundersøkelse eller plasmacytom

Pasienter som oppfyller International Myeloma Working Groups definisjon av symptomatisk myelom med symptomer som kun er relatert til assosiert amyloidose som ellers bare ville oppfylle kriteriene for ulmende MM, er potensielt kvalifiserte

• Hjerteinfarkt innen 6 måneder før påmelding eller har New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV hjertesvikt ukontrollert angina, alvorlige ukontrollerte ventrikulære arytmier, eller
• elektrokardiografiske tegn på akutt iskemi eller abnormiteter i aktivt ledningssystem (ikke inkludert 1. grads atrioventrikulær (AV)-blokk, Wenckebach type 2. grads hjerteblokk, eller venstre grenblokk. Før studiestart må enhver elektrokardiogram (EKG) abnormitet ved screening dokumenteres av etterforskeren eller en autorisert lege underetterforsker som ikke medisinsk relevant. Merk: Det er ingen nedre grense for venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon under hvilken pasienter ekskluderes fra deltakelse.
• Pasienter med N-terminal (NT)-proBNP ≥ 1800nb/L eller B-type natriuretisk peptid (BNP) ≥ 400 ng/L, unormal hjertetroponin T (cTnT) eller hjertetroponin l (cTnI)
• Pasienten har mottatt andre undersøkelsesmedisiner innen 14 dager før registrering
• Enhver form for sekundær / familiær amyloidose
• Alvorlig samtidig sykdom, som etter etterforskeren eller en autorisert legeunderforsker mener vil forstyrre deltakelsen i denne kliniske studien,
• Kjent HIV-infeksjon.
• Manglende evne til å gi informert samtykke eller overholde tidsplanen for kontor- og behandlingsbesøk
• Den kvinnelige personen er gravid eller ammer. Bekreftelse på at forsøkspersonen ikke er gravid må fastslås ved et negativt serum beta-humant koriongonadotropin graviditetstestresultat oppnådd under screening. Graviditetstesting er ikke nødvendig for postmenopausale eller kirurgisk steriliserte kvinner (kvinne som ikke er i fertil alder er definert som enhver kvinne hvis menstruasjon har stoppet i løpet av de siste 12 påfølgende månedene eller har fått fullstendig hysterektomi eller begge eggstokkene er fjernet kirurgisk).
• Diagnostisert eller behandlet for annen malignitet innen 3 år etter innmelding, med unntak av fullstendig reseksjon av basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom i huden, en in situ malignitet, lavrisiko prostatakreft eller kreft etter kurativ behandling.