复发性 AL 淀粉样变性患者的苯达莫司汀和地塞米松

纳入标准：

• 年龄≥18岁的男性或女性患者
• 淀粉样变性或轻链沉积病的组织病理学基于刚果红染色组织标本中绿色双折射材料的偏光显微镜检测或特征性电镜外观或抗轻链抗血清免疫组织化学染色

• 证明由以下一项或多项定义的可测量疾病：

  • 血清电泳检测血清单克隆蛋白 ≥ 0.5 g/dL
  • 24 小时尿液电泳中尿液单克隆蛋白 > 200 mg/dL
  • 血清免疫球蛋白游离轻链≥5 mg/dL且血清免疫球蛋白κλ游离轻链比值异常。 受累和未受累游离轻链之间的差异应≥ 5 mg/dL (dFLC)
  • 用抗淀粉样原纤维轻链抗血清证明骨髓中浆细胞的克隆群或免疫组织化学染色
• 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0、1 或 2
• 患者至少接受过一种包括至少 1 个周期的既往治疗方案
• 如果之前没有移植过，患者应该不符合自体干细胞移植 (ASCT) 的条件，或者必须拒绝 ASCT 的选择。 先前接受过 ASCT 且随后进展的患者符合条件，前提是满足其他入组标准
• 能够提供在参与研究和正在执行的任何相关程序之前获得的书面知情同意书

患者必须符合以下实验室标准：

• 中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 1.5 x 10^9/L
• 血红蛋白 ≥ 9 g/dl（可输注浓缩红细胞 (PRBC) 以满足参数）
• 血小板 ≥ 100x 10^9/L（必须独立于血小板输注）
• 计算的肌酐清除率 (CrCl) 大于或等于 30 mL/min（Cockcroft-Gault 公式）
• 天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 2.5 x 正常值上限 (ULN)
• 血清胆红素 <1.5 x ULN
• 血清钾在正常范围内
• 总血清钙（针对血清白蛋白校正）或离子钙 ≤ ULN

排除标准：

• 符合症状性 MM 标准的患者：
• 骨骼检查或浆细胞瘤的溶骨性病变

符合国际骨髓瘤工作组对症状性骨髓瘤定义且症状仅与相关淀粉样变性相关的患者，否则仅符合冒烟型 MM 的标准，可能符合条件

• 入组前 6 个月内发生心肌梗塞或患有纽约心脏协会 (NYHA) III 级或 IV 级心力衰竭不受控制的心绞痛、严重的不受控制的室性心律失常，或
• 急性缺血或主动传导系统异常的心电图证据（不包括 1 度房室 (AV) 传导阻滞、Wenckebach 型 2 度心脏传导阻滞或左束支传导阻滞。 在进入研究之前，筛选时的任何心电图 (ECG) 异常都必须由研究者或授权的医师副研究者记录为与医学无关）。 注意：左心室射血分数没有下限，低于该下限的患者将被排除在外。
• N-末端（NT）-proBNP≥1800nb/L或B型利钠肽（BNP）≥400ng/L，心肌肌钙蛋白T（cTnT）或心肌肌钙蛋白l（cTnI）异常的患者
• 患者在入组前 14 天内接受过其他研究药物
• 任何形式的继发性/家族性淀粉样变性
• 研究者或授权医师副研究者认为会干扰参与本临床研究的严重并发疾病，
• 已知的 HIV 感染。
• 无法提供知情同意或遵守办公室和治疗访问的时间表
• 女性受试者怀孕或哺乳。 必须通过筛选期间获得的阴性血清β-人绒毛膜促性腺激素妊娠试验结果来确认受试者未怀孕。 绝经后或手术绝育的女性不需要进行妊娠试验（无生育能力的女性定义为在过去连续 12 个月内月经停止或已进行完全子宫切除术或手术切除双侧卵巢的任何女性）。
• 在入组后 3 年内被诊断或治疗另一种恶性肿瘤，完全切除基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌、原位恶性肿瘤、低风险前列腺癌或治愈性治疗后的癌症除外。