HuCNS-SC:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on neuronaalinen seroidilipofuskinoosi
tiistai 13. tammikuuta 2015 päivittänyt: StemCells, Inc.
Vaihe Ib -tutkimus ihmisen allogeenisen aivojensisäisen keskushermoston kantasolusiirron turvallisuudesta ja alustavasta tehokkuudesta potilailla, joilla on ei-refraktorinen infantiili ja myöhäinen infantiili neuronaalinen seroidilipofuskinoosi
Tämän vaiheen Ib tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko "ihmisen keskushermoston kantasolut" (HuCNS-SC) turvallista siirtää koehenkilöille, joilla on infantiili ja myöhäinen infantiili neuronaalinen seroidilipofuskinoosi.
Tutkimuksessa mitataan myös taudin etenemistä transplantaation jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän tutkimukseen osallistuminen sisältää seulontaarvioinnit, HuCNS-SC:n implantointileikkauksen, immuunijärjestelmän heikentämisen ja joukon seuranta-arviointeja.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 6 kuukaudesta 6 vuoteen
- Mies vai nainen
- Infantiilin neuronaalisen seroidilipofuskinoosin tai myöhäisen infantiilin neuronaalisen seroidilipofuskinoosin kliininen diagnoosi
- CLN1- tai CLN2-mutaatio
Poissulkemiskriteerit:
- Hänelle on aiemmin tehty elin-, kudos- tai luuydinsiirto
- Osallistunut aiemmin mihin tahansa geeni- tai soluterapiatutkimukseen
- Hepatiittiviruksen, sytomegaloviruksen, Epstein-Barr-viruksen tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio
- Nykyinen tai aiempi syöpä
- Verenvuotohäiriö
- Magneettikuvausta ei voida tehdä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: HuCNS-SC
|
Leikkaus ihmisen keskushermoston kantasolujen implantoimiseksi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä.
Aikaikkuna: vuoden siirron jälkeen
|
Turvallisuutta mitataan haittatapahtumien lukumäärällä ja neurologisen tilan muutoksilla.
|
vuoden siirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden neurologinen, neuropsykologinen kehitys, MRI ja MRS paranivat
Aikaikkuna: vuoden siirron jälkeen
|
vuoden siirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. marraskuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. marraskuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 10. marraskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 15. tammikuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. tammikuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Neuronaaliset seroidi-lipofuskinoosit
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL-N03-NCL
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .