Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности HuCNS-SC у субъектов с нейрональным цероидным липофусцинозом

13 января 2015 г. обновлено: StemCells, Inc.

Исследование фазы Ib безопасности и предварительной эффективности аллогенной внутримозговой трансплантации стволовых клеток центральной нервной системы человека у субъектов с нерефрактерным инфантильным и поздним инфантильным нейрональным цероидным липофусцинозом

Целью этого исследования фазы Ib является определение безопасности трансплантации «стволовых клеток центральной нервной системы человека» (HuCNS-SC) субъектам с инфантильным и позднеинфантильным нейрональным цероидным липофусцинозом. В исследовании также будет измеряться прогрессирование заболевания после трансплантации.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участие в этом исследовании будет включать скрининговые оценки, операцию по имплантации HuCNS-SC, лекарства для подавления иммунной системы и серию последующих оценок.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от 6 месяцев до 6 лет
  • Мужчина или женщина
  • Клинический диагноз инфантильного нейронального цероидного липофусциноза или позднего детского нейронального цероидного липофусциноза
  • Мутация CLN1 или CLN2

Критерий исключения:

  • Ранее перенесшие трансплантацию органов, тканей или костного мозга
  • Ранее участвовал в каком-либо исследовании генной или клеточной терапии
  • Заражение вирусом гепатита, цитомегаловирусом, вирусом Эпштейна-Барр или вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Текущий или предшествующий рак
  • Нарушение свертываемости крови
  • Невозможно пройти МРТ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: HuCNS-SC
Биологический: HuCNS-SC
Операция по имплантации стволовых клеток ЦНС человека
Другие имена:
  • стволовые клетки
  • нервные стволовые клетки человека
  • нервные стволовые клетки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
количество участников с нежелательными явлениями.
Временное ограничение: через год после трансплантации
Безопасность будет измеряться количеством нежелательных явлений и изменениями в неврологическом статусе.
через год после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество субъектов с улучшением неврологического, нейропсихологического развития, МРТ и МРС
Временное ограничение: через год после трансплантации
через год после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

StemCells, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 ноября 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 ноября 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 ноября 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

15 января 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 января 2015 г.

Последняя проверка

1 января 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CL-N03-NCL

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться