Étude d'innocuité et d'efficacité de HuCNS-SC chez des sujets atteints de lipofuscinose céroïde neuronale
13 janvier 2015 mis à jour par: StemCells, Inc.
Une étude de phase Ib sur l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la greffe allogénique intracérébrale de cellules souches du système nerveux central humain chez des sujets atteints de lipofuscinose céroïde neuronale infantile et infantile tardive non réfractaire
Le but de cette étude de phase Ib est de déterminer si les «cellules souches du système nerveux central humain» (HuCNS-SC) peuvent être transplantées en toute sécurité chez des sujets atteints de lipofuscinose céroïde neuronale infantile et infantile tardive.
L'étude mesurera également la progression de la maladie après la transplantation.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La participation à cette étude impliquera des évaluations de dépistage, une intervention chirurgicale pour implanter HuCNS-SC, des médicaments pour supprimer le système immunitaire et une série d'évaluations de suivi.
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 6 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge 6 mois à 6 ans
- Masculin ou féminin
- Diagnostic clinique de lipofuscinose céroïde neuronale infantile ou lipofuscinose céroïde neuronale infantile tardive
- Mutation CLN1 ou CLN2
Critère d'exclusion:
- A déjà reçu une greffe d'organe, de tissu ou de moelle osseuse
- A déjà participé à une étude de thérapie génique ou cellulaire
- Infection par le virus de l'hépatite, le cytomégalovirus, le virus d'Epstein-Barr ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
- Cancer actuel ou antérieur
- Trouble de saignement
- Impossible de passer une IRM
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Autre: HuCNS-SC
|
Chirurgie pour implanter des cellules souches du SNC humain
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
nombre de participants présentant des événements indésirables.
Délai: un an après la greffe
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L'innocuité sera mesurée par le nombre d'événements indésirables et les modifications de l'état neurologique.
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un an après la greffe
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de sujets présentant une amélioration du développement neurologique, neuropsychologique, IRM et MRS
Délai: un an après la greffe
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un an après la greffe
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2011
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 novembre 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 novembre 2010
Première publication (Estimation)
10 novembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
15 janvier 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 janvier 2015
Dernière vérification
1 janvier 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CL-N03-NCL
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