Sikkerhets- og effektstudie av HuCNS-SC hos personer med neuronal ceroid lipofuscinose
13. januar 2015 oppdatert av: StemCells, Inc.
En fase Ib-studie av sikkerheten og den foreløpige effekten av allogen intracerebral stamcelletransplantasjon av menneskelig sentralnervesystem hos personer med ikke-refraktær infantil og sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose
Hensikten med denne fase Ib-studien er å avgjøre om "Human Central Nervous System Stem Cells" (HuCNS-SC) er trygt å bli transplantert i personer med infantil og sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose.
Studien vil også måle sykdomsprogresjon etter transplantasjon.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakelse i denne studien vil innebære screeningsvurderinger, kirurgi for å implantere HuCNS-SC, medisiner for å undertrykke immunsystemet og en rekke oppfølgingsvurderinger.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 6 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 6 måneder til 6 år
- Mann eller kvinne
- Klinisk diagnose av infantil neuronal ceroid lipofuscinosis eller sen infantil neuronal ceroid lipofuscinosis
- CLN1 eller CLN2 mutasjon
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere mottatt organ-, vevs- eller benmargstransplantasjon
- Har tidligere deltatt i en hvilken som helst gen- eller celleterapistudie
- Infeksjon med hepatittvirus, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus eller humant immunsviktvirus (HIV)
- Nåværende eller tidligere kreft
- Blødningsforstyrrelse
- Kan ikke ta MR-skanning
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: HuCNS-SC
|
Kirurgi for å implantere menneskelige CNS-stamceller
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
antall deltakere med uønskede hendelser.
Tidsramme: ett år etter transplantasjon
|
Sikkerhet vil bli målt ved antall uønskede hendelser og endringer i nevrologisk status.
|
ett år etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall forsøkspersoner med bedring i nevrologisk, nevropsykologisk utvikling, MR og MRS
Tidsramme: ett år etter transplantasjon
|
ett år etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. april 2011
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. november 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. november 2010
Først lagt ut (Anslag)
10. november 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
15. januar 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. januar 2015
Sist bekreftet
1. januar 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CL-N03-NCL
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .