Estudo de Segurança e Eficácia de HuCNS-SC em Indivíduos com Lipofuscinose Ceróide Neuronal
13 de janeiro de 2015 atualizado por: StemCells, Inc.
Um estudo de Fase Ib da segurança e eficácia preliminar do transplante alogênico intracerebral de células-tronco do sistema nervoso central humano em indivíduos com lipofuscinose ceróide neuronal infantil não refratária
O objetivo deste estudo de Fase Ib é determinar se "Células-tronco do sistema nervoso central humano" (HuCNS-SC) é seguro para ser transplantado em indivíduos com lipofuscinose ceróide neuronal infantil e infantil tardia.
O estudo também medirá a progressão da doença pós-transplante.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A participação neste estudo envolverá avaliações de triagem, cirurgia para implantar HuCNS-SC, medicação para suprimir o sistema imunológico e uma série de avaliações de acompanhamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 6 meses a 6 anos
- Macho ou fêmea
- Diagnóstico clínico de lipofuscinose ceróide neuronal infantil ou lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia
- Mutação CLN1 ou CLN2
Critério de exclusão:
- Recebeu anteriormente um transplante de órgão, tecido ou medula óssea
- Participou anteriormente de qualquer estudo de terapia genética ou celular
- Infecção pelo vírus da hepatite, citomegalovírus, vírus Epstein-Barr ou vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- Câncer atual ou anterior
- Distúrbio hemorrágico
- Incapaz de fazer uma ressonância magnética
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: HuCNS-SC
|
Cirurgia para implantar células-tronco do SNC humano
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
número de participantes com eventos adversos.
Prazo: um ano após o transplante
|
A segurança será medida pelo número de eventos adversos e mudanças no estado neurológico.
|
um ano após o transplante
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número de indivíduos com melhora no desenvolvimento neurológico, neuropsicológico, ressonância magnética e ressonância magnética
Prazo: um ano após o transplante
|
um ano após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de novembro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de novembro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
10 de novembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
15 de janeiro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de janeiro de 2015
Última verificação
1 de janeiro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CL-N03-NCL
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