Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van HuCNS-SC bij proefpersonen met neuronale ceroïde lipofuscinose

13 januari 2015 bijgewerkt door: StemCells, Inc.

Een fase Ib-onderzoek naar de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van allogene intracerebrale stamceltransplantatie van het menselijke centrale zenuwstelsel bij proefpersonen met niet-refractaire infantiele en late infantiele neuronale ceroïde lipofuscinose

Het doel van deze Fase Ib-studie is om te bepalen of "Human Central Nervous System Stem Cells" (HuCNS-SC) veilig kan worden getransplanteerd bij proefpersonen met infantiele en late infantiele neuronale ceroïde lipofuscinose. De studie zal ook de progressie van de ziekte na transplantatie meten.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelname aan deze studie omvat screeningbeoordelingen, chirurgie om HuCNS-SC te implanteren, medicatie om het immuunsysteem te onderdrukken en een reeks vervolgbeoordelingen.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 6 maanden tot 6 jaar
  • Man of vrouw
  • Klinische diagnose van infantiele neuronale ceroïdlipofuscinose of late infantiele neuronale ceroïdlipofuscinose
  • CLN1- of CLN2-mutatie

Uitsluitingscriteria:

  • Eerder een orgaan-, weefsel- of beenmergtransplantatie heeft ondergaan
  • Heeft eerder deelgenomen aan een onderzoek naar gen- of celtherapie
  • Infectie met hepatitisvirus, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus of humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • Huidige of eerdere kanker
  • Bloedstoornis
  • MRI-scan niet mogelijk

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: HuCNS-SC
Biologisch: HuCNS-SC
Chirurgie om menselijke CZS-stamcellen te implanteren
Andere namen:
  • stamcellen
  • menselijke neurale stamcellen
  • neurale stamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
aantal deelnemers met bijwerkingen.
Tijdsspanne: een jaar na transplantatie
De veiligheid wordt gemeten aan de hand van het aantal bijwerkingen en veranderingen in de neurologische status.
een jaar na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met verbetering in neurologische, neuropsychologische ontwikkeling, MRI en MRS
Tijdsspanne: een jaar na transplantatie
een jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

StemCells, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

10 november 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

15 januari 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 januari 2015

Laatst geverifieerd

1 januari 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CL-N03-NCL

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren