Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti HuCNS-SC u subjektů s neuronální ceroidní lipofuscinózou

13. ledna 2015 aktualizováno: StemCells, Inc.

Fáze Ib studie bezpečnosti a předběžné účinnosti alogenní intracerebrální transplantace kmenových buněk lidského centrálního nervového systému u pacientů s nerefraktérní infantilní a pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinózou

Účelem této studie fáze Ib je určit, zda je bezpečné transplantovat "Kmenové buňky centrálního nervového systému člověka" (HuCNS-SC) u subjektů s infantilní a pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinózou. Studie bude také měřit posttransplantační progresi onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účast v této studii bude zahrnovat screeningová hodnocení, chirurgický zákrok k implantaci HuCNS-SC, léky k potlačení imunitního systému a řadu následných hodnocení.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk od 6 měsíců do 6 let
  • Muž nebo žena
  • Klinická diagnóza infantilní neuronální ceroidní lipofuscinóza nebo pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinóza
  • mutace CLN1 nebo CLN2

Kritéria vyloučení:

  • V minulosti podstoupil transplantaci orgánu, tkáně nebo kostní dřeně
  • Dříve se účastnil jakékoli studie genové nebo buněčné terapie
  • Infekce virem hepatitidy, cytomegalovirem, virem Epstein-Barrové nebo virem lidské imunodeficience (HIV)
  • Současná nebo předchozí rakovina
  • Porucha krvácení
  • Nelze provést vyšetření magnetickou rezonancí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: HuCNS-SC
Biologický: HuCNS-SC
Chirurgie k implantaci lidských kmenových buněk CNS
Ostatní jména:
  • kmenové buňky
  • lidské neurální kmenové buňky
  • neurální kmenové buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
počet účastníků s nežádoucími účinky.
Časové okno: jeden rok po transplantaci
Bezpečnost bude měřena počtem nežádoucích účinků a změn neurologického stavu.
jeden rok po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet subjektů se zlepšením v neurologickém, neuropsychologickém vývoji, MRI a MRS
Časové okno: jeden rok po transplantaci
jeden rok po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

StemCells, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2010

První zveřejněno (Odhad)

10. listopadu 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

15. ledna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2015

Naposledy ověřeno

1. ledna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CL-N03-NCL

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuronální ceroidní lipofuscinóza

Klinické studie na HuCNS-SC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit