Estudio de seguridad y eficacia de HuCNS-SC en sujetos con lipofuscinosis ceroide neuronal
13 de enero de 2015 actualizado por: StemCells, Inc.
Un estudio de fase Ib sobre la seguridad y la eficacia preliminar del trasplante alogénico intracerebral de células madre del sistema nervioso central humano en sujetos con lipofuscinosis ceroide neuronal infantil no refractaria e infantil tardía
El propósito de este estudio de Fase Ib es determinar si las "Células Madre del Sistema Nervioso Central Humano" (HuCNS-SC) son seguras para ser trasplantadas en sujetos con lipofuscinosis ceroide neuronal infantil e infantil tardía.
El estudio también medirá la progresión de la enfermedad después del trasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La participación en este estudio incluirá evaluaciones de detección, cirugía para implantar HuCNS-SC, medicación para inhibir el sistema inmunitario y una serie de evaluaciones de seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 6 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 6 meses a 6 años
- Masculino o femenino
- Diagnóstico clínico de lipofuscinosis ceroide neuronal infantil o lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía
- Mutación CLN1 o CLN2
Criterio de exclusión:
- Recibió previamente un trasplante de órgano, tejido o médula ósea
- Participó previamente en cualquier estudio de terapia génica o celular.
- Infección por el virus de la hepatitis, el citomegalovirus, el virus de Epstein-Barr o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Cáncer actual o previo
- Desorden sangrante
- No se puede tener una resonancia magnética
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: HuSNC-SC
|
Cirugía para implantar células madre del SNC humano
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
número de participantes con eventos adversos.
Periodo de tiempo: un año después del trasplante
|
La seguridad se medirá por el número de eventos adversos y cambios en el estado neurológico.
|
un año después del trasplante
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de sujetos con mejoría en el desarrollo neurológico, neuropsicológico, MRI y MRS
Periodo de tiempo: un año después del trasplante
|
un año después del trasplante
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de noviembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de noviembre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
15 de enero de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de enero de 2015
Última verificación
1 de enero de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Ceroide-lipofuscinosis neuronal
Otros números de identificación del estudio
- CL-N03-NCL
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .