Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HuCNS-SC biztonságossági és hatékonysági vizsgálata neuronális ceroid lipofuscinosisban szenvedő alanyokon

2015. január 13. frissítette: StemCells, Inc.

Ib fázisú vizsgálat az allogén intracerebrális humán központi idegrendszeri őssejt-transzplantáció biztonságosságáról és előzetes hatékonyságáról nem refrakter infantilis és késői csecsemőkori neuronális ceroid lipofuscinosisban szenvedő alanyokban

Ennek az Ib fázisú vizsgálatnak az a célja, hogy megállapítsa, hogy a „Human Central Nervous System Stem Cells” (HuCNS-SC) biztonságos-e átültetése csecsemőkori és késői csecsemőkori neuronális ceroid lipofuscinosisban szenvedő alanyokba. A tanulmány a transzplantáció utáni betegség progresszióját is méri.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmányban való részvétel szűrővizsgálatokat, HuCNS-SC beültetési műtétet, az immunrendszert elnyomó gyógyszeres kezelést és egy sor nyomon követési vizsgálatot foglal magában.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 6 hónapos kortól 6 éves korig
  • Férfi vagy nő
  • A csecsemőkori neuronális ceroid lipofuscinosis vagy a késői infantilis neuronális ceroid lipofuscinosis klinikai diagnózisa
  • CLN1 vagy CLN2 mutáció

Kizárási kritériumok:

  • Korábban szerv-, szövet- vagy csontvelő-transzplantációt kapott
  • Korábban részt vett bármely gén- vagy sejtterápiás vizsgálatban
  • Hepatitis vírus, citomegalovírus, Epstein-Barr vírus vagy humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés
  • Jelenlegi vagy korábbi rák
  • Vérzési zavar
  • Nem lehet MRI-vizsgálatot végezni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: HuCNS-SC
Biológiai: HuCNS-SC
Műtét emberi központi idegrendszeri őssejtek beültetésére
Más nevek:
  • őssejtek
  • emberi idegi őssejtek
  • idegi őssejtek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma.
Időkeret: egy évvel az átültetés után
A biztonságot a nemkívánatos események száma és a neurológiai állapot változásai fogják mérni.
egy évvel az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Azon alanyok száma, akiknél javult a neurológiai, neuropszichológiai fejlődés, az MRI és az MRS
Időkeret: egy évvel az átültetés után
egy évvel az átültetés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

StemCells, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. november 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. november 8.

Első közzététel (Becslés)

2010. november 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. január 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. január 13.

Utolsó ellenőrzés

2015. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CL-N03-NCL

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Neuronális ceroid lipofuscinosis

Klinikai vizsgálatok a HuCNS-SC

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Angola

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel