Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av HuCNS-SC hos patienter med neuronal ceroid lipofuscinos

13 januari 2015 uppdaterad av: StemCells, Inc.

En fas Ib-studie av säkerheten och preliminär effektivitet av allogen intracerebral mänsklig stamcellstransplantation i centrala nervsystemet hos patienter med icke-refraktär infantil och sen infantil neuronal ceroidlipofuscinos

Syftet med denna fas Ib-studie är att avgöra om "Human Central Nervous System Stem Cells" (HuCNS-SC) är säkra att transplanteras i försökspersoner med infantil och sen infantil neuronal ceroid lipofuscinosis. Studien kommer också att mäta sjukdomsprogression efter transplantation.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagande i denna studie kommer att involvera screeningbedömningar, operation för att implantera HuCNS-SC, medicinering för att dämpa immunförsvaret och en serie uppföljningsbedömningar.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 6 månader till 6 år
  • Man eller kvinna
  • Klinisk diagnos av infantil neuronal ceroid lipofuscinosis eller sen infantil neuronal ceroid lipofuscinosis
  • CLN1- eller CLN2-mutation

Exklusions kriterier:

  • Har tidigare fått en organ-, vävnads- eller benmärgstransplantation
  • Deltog tidigare i någon gen- eller cellterapistudie
  • Infektion med hepatitvirus, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus eller humant immunbristvirus (HIV)
  • Nuvarande eller tidigare cancer
  • Blödarsjuka
  • Det går inte att göra en MR-undersökning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: HuCNS-SC
Biologisk: HuCNS-SC
Kirurgi för att implantera mänskliga CNS-stamceller
Andra namn:
  • stamceller
  • mänskliga neurala stamceller
  • neurala stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
antal deltagare med biverkningar.
Tidsram: ett år efter transplantationen
Säkerheten kommer att mätas genom antalet biverkningar och förändringar i neurologisk status.
ett år efter transplantationen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal försökspersoner med förbättring i neurologisk, neuropsykologisk utveckling, MRT och MRS
Tidsram: ett år efter transplantationen
ett år efter transplantationen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

StemCells, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 november 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2010

Första postat (Uppskatta)

10 november 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

15 januari 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2015

Senast verifierad

1 januari 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CL-N03-NCL

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neuronal Ceroid Lipofuscinosis

Kliniska prövningar på HuCNS-SC

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera