Säkerhets- och effektstudie av HuCNS-SC hos patienter med neuronal ceroid lipofuscinos
13 januari 2015 uppdaterad av: StemCells, Inc.
En fas Ib-studie av säkerheten och preliminär effektivitet av allogen intracerebral mänsklig stamcellstransplantation i centrala nervsystemet hos patienter med icke-refraktär infantil och sen infantil neuronal ceroidlipofuscinos
Syftet med denna fas Ib-studie är att avgöra om "Human Central Nervous System Stem Cells" (HuCNS-SC) är säkra att transplanteras i försökspersoner med infantil och sen infantil neuronal ceroid lipofuscinosis.
Studien kommer också att mäta sjukdomsprogression efter transplantation.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagande i denna studie kommer att involvera screeningbedömningar, operation för att implantera HuCNS-SC, medicinering för att dämpa immunförsvaret och en serie uppföljningsbedömningar.
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 6 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 6 månader till 6 år
- Man eller kvinna
- Klinisk diagnos av infantil neuronal ceroid lipofuscinosis eller sen infantil neuronal ceroid lipofuscinosis
- CLN1- eller CLN2-mutation
Exklusions kriterier:
- Har tidigare fått en organ-, vävnads- eller benmärgstransplantation
- Deltog tidigare i någon gen- eller cellterapistudie
- Infektion med hepatitvirus, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus eller humant immunbristvirus (HIV)
- Nuvarande eller tidigare cancer
- Blödarsjuka
- Det går inte att göra en MR-undersökning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: HuCNS-SC
|
Kirurgi för att implantera mänskliga CNS-stamceller
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
antal deltagare med biverkningar.
Tidsram: ett år efter transplantationen
|
Säkerheten kommer att mätas genom antalet biverkningar och förändringar i neurologisk status.
|
ett år efter transplantationen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal försökspersoner med förbättring i neurologisk, neuropsykologisk utveckling, MRT och MRS
Tidsram: ett år efter transplantationen
|
ett år efter transplantationen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 november 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 november 2010
Första postat (Uppskatta)
10 november 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
15 januari 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 januari 2015
Senast verifierad
1 januari 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CL-N03-NCL
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .