Badanie bezpieczeństwa i skuteczności HuCNS-SC u pacjentów z neuronalną ceroidową lipofuscynozą
13 stycznia 2015 zaktualizowane przez: StemCells, Inc.
Badanie fazy Ib dotyczące bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności allogenicznego śródmózgowego przeszczepu komórek macierzystych ludzkiego ośrodkowego układu nerwowego u pacjentów z nieoporną na leczenie dziecięcą i późnodziecięcą neuronalną ceroidową lipofuscynozą
Celem tego badania fazy Ib jest określenie, czy „komórki macierzyste ludzkiego ośrodkowego układu nerwowego” (HuCNS-SC) można bezpiecznie przeszczepiać pacjentom z wczesnodziecięcą i późnodziecięcą neuronalną ceroidową lipofuscynozą.
W ramach badania zmierzona zostanie również progresja choroby potransplantacyjnej.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Udział w tym badaniu będzie obejmował oceny przesiewowe, zabieg chirurgiczny w celu wszczepienia HuCNS-SC, leki hamujące układ odpornościowy oraz serię ocen kontrolnych.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy do 6 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek od 6 miesięcy do 6 lat
- Mężczyzna czy kobieta
- Rozpoznanie kliniczne dziecięcej neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej lub późnodziecięcej neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej
- Mutacja CLN1 lub CLN2
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniej otrzymał przeszczep narządu, tkanki lub szpiku kostnego
- Uczestniczył wcześniej w jakimkolwiek badaniu dotyczącym terapii genowej lub komórkowej
- Zakażenie wirusem zapalenia wątroby, wirusem cytomegalii, wirusem Epsteina-Barr lub ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
- Obecny lub przebyty rak
- Zaburzenie krwawienia
- Brak możliwości wykonania rezonansu magnetycznego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: HuCNS-SC
|
Operacja wszczepienia ludzkich komórek macierzystych OUN
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: rok po transplantacji
|
Bezpieczeństwo będzie mierzone na podstawie liczby zdarzeń niepożądanych i zmian w stanie neurologicznym.
|
rok po transplantacji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba osób z poprawą rozwoju neurologicznego, neuropsychologicznego, MRI i MRS
Ramy czasowe: rok po transplantacji
|
rok po transplantacji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2011
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2011
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 listopada 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 listopada 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 listopada 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
15 stycznia 2015
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 stycznia 2015
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2015
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CL-N03-NCL
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .