Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af HuCNS-SC hos forsøgspersoner med neuronal ceroid lipofuscinose

13. januar 2015 opdateret af: StemCells, Inc.

En fase Ib-undersøgelse af sikkerheden og den foreløbige effektivitet af allogen intracerebral humant stamcelletransplantation i centralnervesystemet hos personer med ikke-refraktær infantil og sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose

Formålet med dette fase Ib-studie er at bestemme, om "Human Central Nervous System Stem Cells" (HuCNS-SC) er sikre at blive transplanteret i forsøgspersoner med infantil og sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose. Undersøgelsen vil også måle sygdomsprogression efter transplantation.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagelse i denne undersøgelse vil involvere screeningsvurderinger, operation for at implantere HuCNS-SC, medicin til at undertrykke immunsystemet og en række opfølgende vurderinger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 6 måneder til 6 år
  • Mand eller kvinde
  • Klinisk diagnose af infantil neuronal ceroid lipofuscinose eller sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose
  • CLN1 eller CLN2 mutation

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere modtaget en organ-, vævs- eller knoglemarvstransplantation
  • Har tidligere deltaget i et hvilket som helst gen- eller celleterapistudie
  • Infektion med hepatitisvirus, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus eller humant immundefektvirus (HIV)
  • Nuværende eller tidligere kræft
  • Blødningsforstyrrelse
  • Kan ikke få foretaget en MR-scanning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: HuCNS-SC
Biologisk: HuCNS-SC
Kirurgi for at implantere humane CNS-stamceller
Andre navne:
  • stamceller
  • humane neurale stamceller
  • neurale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
antal deltagere med uønskede hændelser.
Tidsramme: et år efter transplantationen
Sikkerheden vil blive målt ved antallet af uønskede hændelser og ændringer i neurologisk status.
et år efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med forbedring i neurologisk, neuropsykologisk udvikling, MR og MRS
Tidsramme: et år efter transplantationen
et år efter transplantationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

StemCells, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2010

Først opslået (Skøn)

10. november 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

15. januar 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2015

Sidst verificeret

1. januar 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL-N03-NCL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuronal ceroid lipofuscinose

Kliniske forsøg med HuCNS-SC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner