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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di HuCNS-SC in soggetti con ceroidolipofuscinosi neuronale

13 gennaio 2015 aggiornato da: StemCells, Inc.

Uno studio di fase Ib sulla sicurezza e l'efficacia preliminare del trapianto di cellule staminali del sistema nervoso centrale umano intracerebrale allogenico in soggetti con ceroidolipofuscinosi neuronale infantile e tardo-infantile non refrattaria

Lo scopo di questo studio di fase Ib è determinare se le "cellule staminali del sistema nervoso centrale umano" (HuCNS-SC) possono essere trapiantate in modo sicuro in soggetti con ceroidolipofuscinosi neuronale infantile e tardo infantile. Lo studio misurerà anche la progressione della malattia post-trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La partecipazione a questo studio comporterà valutazioni di screening, intervento chirurgico per impiantare HuCNS-SC, farmaci per sopprimere il sistema immunitario e una serie di valutazioni di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età da 6 mesi a 6 anni
  • Maschio o femmina
  • Diagnosi clinica di ceroidolipofuscinosi neuronale infantile o ceroidolipofuscinosi neuronale infantile tardiva
  • mutazione CLN1 o CLN2

Criteri di esclusione:

  • Precedentemente ha ricevuto un trapianto di organi, tessuti o midollo osseo
  • In precedenza ha partecipato a qualsiasi studio di terapia genica o cellulare
  • Infezione da virus dell'epatite, citomegalovirus, virus di Epstein-Barr o virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Cancro attuale o pregresso
  • Disturbo emorragico
  • Impossibile eseguire una scansione MRI

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: HuCNS-SC
Biologico: HuCNS-SC
Chirurgia per impiantare cellule staminali del SNC umano
Altri nomi:
  • cellule staminali
  • cellule staminali neurali umane
  • cellule staminali neurali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
numero di partecipanti con eventi avversi.
Lasso di tempo: un anno dopo il trapianto
La sicurezza sarà misurata dal numero di eventi avversi e cambiamenti nello stato neurologico.
un anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di soggetti con miglioramento dello sviluppo neurologico, neuropsicologico, MRI e MRS
Lasso di tempo: un anno dopo il trapianto
un anno dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

StemCells, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Nathan Selden, MD, PhD, Oregon Health and Science University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2010

Primo Inserito (Stima)

10 novembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

15 gennaio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 gennaio 2015

Ultimo verificato

1 gennaio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL-N03-NCL

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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